| 血液系统疾病是对人类生命和健康的巨大挑战，其中多发性骨髓瘤（Multiple Myeloma，简称MM）和骨髓增生异常综合征（Myelodysplastic Syndromes，简称MDS）是两种恶性血液系统肿瘤，随着环境的恶化和生活方式的改变，其发病率在逐渐增加。但是由于其致病机理的复杂性，目前对于这两种血液恶性肿瘤的诊断和治疗还存在相当的困难。近日，在上海举办的血液肿瘤疾病研讨会上，血液学专家讲述了MM治疗的最新成果以及国际上治疗MDS的新进展。 血液肿瘤疾病作祟 多发性骨髓瘤在国外的发病率位居血液恶性肿瘤发病率的第二位，在我国的发病率约为十万分之二，患者多集中在60岁以上的老年人。MM初诊时误诊率高达近70％，其5年死亡率约为75%，10年死亡率为95%。该病的主要症状包括骨痛、局部肿块、骨折、免疫力下降、贫血等。 骨髓增生异常综合征也是血液恶性肿瘤的一种，是指某些因素损伤骨髓造血干细胞所引起的一组以骨髓病态造血、外周血中一系或多系血细胞减少，以及形态异常和免疫功能、止血功能障碍为主要表现的血液病。“我国骨髓增生异常综合征的发病率约为十万分之三。”中国工程院院士、江苏省血液研究所所长阮长耿教授介绍道，“中高危的骨髓增生异常综合征患者的生存期平均不到1年，有1/3的高危患者在临床上会转化为急性骨髓细胞白血病（AML），其生存期更是只有寥寥数月。”医学界对MDS的病因尚不明确，可能与遗传、环境，或某些因素如病毒性肝炎、肿瘤放化疗后及一些细胞毒类药物有关，其病症也多见于60岁以上的老年人。 MM治疗有新进展 MM的国际通用治疗方法包括化疗、移植及放疗。化疗应用广泛，传统药物治疗方法多采用VAD、MP、沙利度胺等。随着硼替佐米的出现，以硼替佐米为代表的新型药物联合治疗方案开始发挥重要作用。移植手术的疗效被普遍认可。但是，移植是一种高强度治疗，不适用于老年人和衰弱的患者。放疗则只在某些特殊情况下才被采用治疗。我国目前治疗MM的方法主要是干细胞移植、硼替佐米联合方案以及传统的联合用药方案。 最近的一项国际多中心的大型临床试验VISTA的研究结果显示：与传统化疗方案MP相比，硼替佐米的联合方案（VMP）在总缓解率（ORR）、完全缓解率（CR）、至疾病进展时间（TTP）、总生存期（OS）等各项疗效指标上均有显著优势；其中，VMP和MP的总缓解率分别为82%和50%，完全缓解率分别为35%和5％。VMP的安全性和耐受性良好。 据北京大学血液病研究所黄晓军教授介绍，硼替佐米是全球第一个蛋白酶体抑制剂，其联合治疗方案作为治疗MM的一线药物已经应用于世界80多个国家和地区。2008年《中国多发性骨髓瘤诊治指南》的出台，不仅规范了MM的临床治疗，同时也统一了MM的诊断和治疗标准，为我国各区域血液科医生的实践操作提供了学术依据。今年1月，硼替佐米获批成为惟一能用于治疗套细胞淋巴瘤的药物，使套细胞淋巴瘤的治疗获得了新的突破。 “MDS在我国一直缺乏有效的诊断和治疗手段，也没有统一的诊疗标准。”中国医学科学院血液学研究所血液病医院副院长王建祥教授介绍说，MDS的治疗一直是血液界的棘手地带，直至2004年以后，由于去甲基化药物的问世，骨髓增生异常综合征在世界范围内的治疗才显露出一丝曙光。 DNA的去甲基化，是MDS治疗领域突破性的进展。地西他滨通过磷酸化后直接掺入DNA合成，抑制DNA甲基转移酶，导致DNA的低甲基化，从而引起细胞分化凋亡来发挥抗肿瘤作用。地西他滨诱导肿瘤细胞的低甲基化，可恢复控制细胞分化增殖的基因的正常功能，在快速分裂的细胞中，掺入地西他滨的DNA可与DNA甲基转移酶形成共价结合从而产生细胞毒性作用，而非增殖期细胞则对地西他滨相对不敏感。 据MD Anderson研究中心的Ⅱ期临床试验证实，注射用地西他滨5个疗程可带来19.5个月的总体生存；8个疗程更可延长至22个月。2009年该药作为美国癌症综合网络（NCCN）指南2A类推荐用药。 |
血液恶性肿瘤治疗新途径简介：
血液系统疾病是对人类生命和健康的巨大挑战，其中多发性骨髓瘤（Multiple Myeloma，简称MM）和骨髓增生异常综合征（Myelodysplastic Syndromes，简称MDS）是两种恶性血液系统肿瘤，随着环境的恶化和生活 ... 关键字：血液恶性肿瘤治疗新途径
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