原发性肝癌的分子靶向治疗是目前的一个研究热点，它是晚期患者比较有效的治疗手段，其安全性比放疗和化疗好。由于靶向治疗的广泛开展，已经在某种程度上淡化了放疗和化疗对晚期肝癌的作用。

    有多种靶向药物，包括单克隆抗体、小分子靶向药物，都在某一个靶向起点上起作用。例如：索拉菲尼、阿瓦司灵等，都是作用在抗血管生成方面即阻断它的血流，让肿瘤“饿死”。目前比较认可的是索拉菲尼，它是一个多靶点的药物，欧洲的SHARP研究和亚洲的ORENTAL研究显示，对于晚期大的肝癌来说它确实有非常好的效果，确实能大大延长患者的生存时间，能延长无疾病进展时间。但就目前实际情况看还只能作为辅助治疗的办法。手术治疗以后，服用索拉菲尼是否能够把体内残存的肿瘤细胞消灭掉？已经有恶变的细胞能否使其处于抑制状态，阻止肿瘤复发？介入治疗以后把肿瘤血管破坏掉了，残留的肿瘤它必定要生成新的血管，是否能用索拉菲尼来阻断它？这些都没有最终形成一个研究结论，从理论上讲应该是可以的。

分子靶向治疗的评价和经典的放疗化疗的评价不同，它包括肿瘤完全消失，部分消失、肿瘤不大不小的带瘤生存，这样的患者常常在功能影像、分子影像上已经有所变化，单看肿瘤大小来评价疗效已经远远不够。带瘤生存患者当中还常常伴有密度或高或低的变化，包括CT值和MRI值的升高或减低，以及SUV值的高或低。治疗前后的对比，如果出现治疗前很高、治疗后降低的情况，虽然肿瘤体积没缩小，也是很敏感的疗效指标，我们不应忽略功能影像和分子影像的重要作用。另外，不应急于调整换药，应该用够疗程才可以，如2～3个月再进行评价，应该想到功能影像而不止是普通影像，不止要考虑肿瘤大小，更要考虑肿瘤细胞代谢状况。
现在医院用在肝癌上的分子靶向药物主要有两种：索拉菲尼（多吉美）、索坦。这两种药物各有千秋。其毒副作用多吉美主要表现为皮肤溃烂，且四肢更明显；索坦主要表现为疲乏，甚至全身严重无力。