随着分子靶向药物队伍的不继壮大，其技术日渐成熟，应用范围已延伸至肿瘤治疗以外的疾病。我们不禁想了解一下，分子靶向药物到底有如独特之处，它与传统的化疗药品有何不同？而接受分子靶向治疗，是不是就能不做手术、化疗、放疗等传统的治疗方法？
 所谓的分子靶向治疗，是在细胞分子水平上，针对已经明确的致癌位点（该位点可以是肿瘤细胞内部的一个蛋白分子，也可以是一个基因片段），设计相应的治疗药物，药物进入体内会特异地选择致癌位点来相结合发生作用，使肿瘤细胞特异性死亡，而不会波及肿瘤周围的正常组织细胞，所以分子靶向治疗又被称为“生物导弹”。

科学家们在不断探索癌症的分子生物学发病机理时，就意识到如果能够针对癌症的特异性分子变化给予有力的打击，将会大大改善治疗效果，引发抗癌治疗理念的变革。而分子靶向药物在这种理念下产生。

在上世纪开始，肿瘤内科学50年来在药物研制中的发展都是集中在细胞毒性攻击性的药物（化疗药）。虽然继阿霉素、表阿霉素、顺铂、卡铂之后又有很多强有力的化疗药物如泰素、泰索帝、开普拓、草酸铂、健择等问世并在各个不同的癌肿发挥重要的作用，但其性质仍然属于不能分辨肿瘤细胞和正常细胞的药物，临床应用受到诸多因素的限制。

分子靶向药物就是利用肿瘤细胞与正常细胞之间分子生物学上的差异（包括基因、酶、信号转导等不同特性），抑制肿瘤细胞的生长增殖，最后使其死亡。而且部分的分子靶向药物设计为口服药物，大大方便了患者，在家接受治疗即可。

很多靶向治疗药物已经在临床起了极其重要甚至是奇迹般的作用。有些已经按照循证医学的原则进入了国际肿瘤学界公认的标准治疗方案和规范。虽然靶向治疗很有潜力，但由于其作用机理不完全明确，临床上对部分患者治疗效果不佳甚至不能体现出效果，因此并不能在现阶段代替手术、化疗、放疗等传统的治疗方法。