靶向治疗分为三个层次，器官靶向、细胞靶向和分子靶向。分子靶向是靶向治疗中特异性的最高层次，它是针对肿瘤细胞里面的某一个蛋白质的分子，一个核苷酸的片段，或者一个基因产物进行治疗。肿瘤分子靶向治疗是指在肿瘤分子细胞生物学的基础上，利用肿瘤组织或细胞所具有的特异性(或相对特异的)结构分子作为靶点，使用某些能与这些靶分子特异结合的抗体、配体等达到直接治疗或导向治疗目的的一类疗法。
分子靶向治疗是现在肿瘤治疗领域的突破性和革命性的发展，代表了肿瘤生物治疗目前的最新的发展方向。分子靶向治疗是以病变细胞为靶点的治疗，相对于手术、放化疗三大传统治疗手段更具有“治本”功效。分子靶向治疗具有较好的分子选择性，能高效并选择性地杀伤肿瘤细胞，减少对正常组织的损伤，而这正是传统化疗药物治疗难以实现的临床目标（表1）。
表1 分子靶向药与传统化疗药的比较
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传统化疗药 |
分子靶向药 | |
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作用靶点 |
DNA、RNA或蛋白质 |
特定蛋白分子、核苷酸片段 |
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选择特异性 |
差 |
强 |
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治疗效果 |
差别很大 |
效果明显 |
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不良反应 |
消化道和造血系统 |
少有，但有独特反应 |
分子靶向治疗在临床治疗中地位的确立源于20世纪80年代以来的重大进展，主要是：对机体免疫系统和肿瘤细胞生物学与分子生物学的深入了解；DNA重组技术的进展；杂交瘤技术的广泛应用；体外大容量细胞培养技术；计算机控制的生产工艺和纯化等。特别是2000年人类基因组计划的突破, 成为分子水平上理解机体器官以及分析与操纵分子ＤＮＡ的又一座新里程碑,与之相发展并衍生一系列现代生物技术前沿：基因组学技术、蛋白质组学技术、生物信息学技术和生物芯片技术。除此之外，计算机虚拟筛选、组合化学、高通量筛选都加速了分子靶向治疗新药研究进程。1997年11月美国FDA批准Rituximab用于治疗某些NHL,真正揭开了肿瘤分子靶向治疗的序幕。自1997年来，美国FDA批准已用于临床的肿瘤分子靶向制剂已有十数种，并取得了极好的社会与经济效益。
信号（包括激素、生长因子及细胞因子）与细胞表面或细胞膜中的受体结合，细胞遂接受分子信号，该信号再通过细胞膜经一系列步骤传递给细胞内分子，后者再活化转录因子。这一系列的信号活动被称为信号转导通路。很多细胞外信号通进诱导细胞内信号转导通路而调控细胞活动，这些通路最终会聚于一种蛋白激酶上，常常涉及受体蛋白的磷酸化，后者再磷酸化其他细胞蛋白，化学信号通过数种蛋白磷酸化最终影响转录因子，使细胞内的转录因子活化或失活。
所有受体一般都有两个主要部份：
1）配基结合区（ligand-binding domain），它确保配基的特异性；
2）效应区（effector domain），它在配基结合受体后起动，产生生物反应。活化了的受体再与其他细胞成份发生作用，以完成信号转导过程。受体激酶就是一组膜结合蛋白（受体蛋白），它有磷酸化能力，可使其他蛋白磷酸化。如受体酪氨酸激酶（PTK）与细胞外配基（Ligand）结合后，在膜内二聚化，从而使激酶磷酸化，后者再使其他蛋白磷酸化从而启动信号转导通路，影响转录的变化。
信号转导（Signal transduction）对多细胞机体的细胞生长，分化及各种细胞功能的协调是必须的。从理论上说，影响信号转导通路的任一环节都有可能开发出新抗肿瘤药，如抑制生长因子受体结合，抑制蛋白丝氨酸/苏氨酸激酶，抑制酪氨酸激酶等。近年来针对信号转导、生长因子及其受体的正在研发几种新型分子靶向药物，并且已经有了重要的成果。
新型的靶向抗肿瘤药物已经显示出了良好的抗肿瘤作用，但毕竟使用时间尚短，且大多为非细胞毒性药物，目前大多数仍只作为二线或三线用药，相关的临床试验仍在进行完善中。也正因为如此，靶向药物与细胞毒药物联合应用可能发挥更好的效果，相关的研究也将是今后研究的重点。同时，分子靶向药物地毒副作用通常较少，且可间接抑制肿瘤的增殖、进展，长期维持与宿主的共存状态，在生存期的延长和改善生活质量方面，对于高龄、基础疾病较多、身体状况较差的肿瘤患者来说临床意义深远。
这些以新的概念为基础的分子靶向药物能否顺利进入临床应用，主要需要解决两方面问题：首先，作为靶分子对癌细胞的增殖、浸润、转移具有怎样的重要性，以及对癌细胞的选择性作用如何；其次，为最大限度地发挥分子靶向药物的特性，给药程序的选择也是很重要的。
即往化疗药物一部分也存在靶向性，但缺乏对肿瘤的特异性，对分子靶向药物作用机制的进一步研究在一定程度上改变了人们对肿瘤的认识，以往被看作相同的癌症类型事实上可能是互相不同的分子疾病，因而在原有分类基础上，我们还可以进一步依照其分子水平的特性再分成各亚型，分别给予不同的处理方案。最近基因遗传组学指导下的个体化疗已经成为肿瘤研究的热点和新方向，分子靶向药物的这方面研究也已经取得了不少进展。这方面的研究也将解答为什么一部分患者对分子靶向药物有效而且疗效很好，而这些研究结果也将对临床使用分子靶向药物起到更准确的指导作用。