近年来，神经系统肿瘤的内科治疗获得了广泛关注。神经纤维瘤病Ⅱ型是起源于双侧第Ⅷ对颅神经的良性肿瘤，但可严重影响听力，长期以来无有效治疗方法。在患者的自然病程中，肿瘤体积维持稳定、增大和缩小的比例分别为70.2%、28.9%和0.9%。　

贝伐单抗是一种血管内皮生长因子（VEGF）抗体，其可能的治疗机制为抑制肿瘤血管生成和直接肿瘤细胞杀伤（见图）。

2009年7月，普洛特金（Plotkin）等在《新英格兰医学杂志》（N Engl J Med）上发表了一项研究，探讨了贝伐单抗对10例神经纤维瘤病Ⅱ型患者的治疗作用。　
结果显示，6例（60%）患者的肿瘤显著缩小（＞20%）；所有患者的听力均获得改善；无严重不良反应发生。　

需注意，此研究并非随机、双盲、对照试验，其结果尚待进一步验证。但同时，应认识到对神经纤维瘤病Ⅱ型进行严格的循证级别研究难度很大。VEGF在神经系统肿瘤中的表达较常见，因此，本研究既为少见病的治疗研究提供了示范，又为内科药物治疗神经系统肿瘤提供了一条新途径。