Mylotarg(gemtuzumab ozogamicin 注射剂)获得FDA的核准。美国家庭產品公司研发出一种新的化疗药物Mylotarg（gemtuzumab ozogamicin注射剂），这是依据单细胞繁殖抗体科技所研发而成的药物，已经获得美国食品暨药物管理局（ＦＤＡ）的核准。 Mylotarg是种有效但却不受经销商青睞的药品。急性骨髓细胞白血病（ＡＭＬ）」呈CD33阳性反应且第一次復发之60岁以上病患，倘若无法接受毒素细胞化学治疗，便可以服用经证实有效的Mylotarg。 ＡＭＬ就是俗称的血癌，是因為骨髓中白血球不受控制地增生所致。美国癌症协会预估，今年在美国将有9700件ＡＭＬ的新病例。 ＡＭＬ患者的平均年龄是65岁，且大约只有20%到30%病患的病情能获得缓和控制。 美国家庭產品公司（ＡＨＰ）所自行製造之Mylotarg，是一种经过重组的人化抗体与一种称為 calicheamicin的强效抗肿瘤抗生素之连结。惠氏药厂的研究人员从德州取得智利硝矿土样本，而后从矿土中的一种细菌身上离析出所谓的calicheamicin。 这项药物将由ＡＨＰ的製药部门─惠氏大药厂来经营销售。 Mylotarg之所以有效，是因為它抗体上某部位的黏合剂能绊住骨髓白血病细胞快速產生的糖蛋白─CD33。惠氏药厂从佛莱德‧哈奇森癌症研究中心合法取得这种抗体，而后又经由Celltech公司将抗CD33的抗体人化。 虽然Mylotarg是第一种核准用来治疗復发性ＡＭＬ病患之药物，ＡＨＰ却指出：「Mylotarg的效力是根据客观回应率而来，且没有任何经过控制的试验证实它具临床上的好处。与其他的治疗相较，这些好处是指疾病症状的改善或存活率的提高等。」 ＡＨＰ表示，在第二阶段的三个试验裡，共有142名60岁以上、第一次復发ＡＭＬ且CD33呈阳性的病患服用了Mylotarg。整体来看，有26%病患的症状终於缓解；此外，存活期限的中位数则為5.9个月。 服用Mylotarg来治疗的病患中，有 47%出现了贫血的症状，另有 98%罹患「嗜中性白血球减少症」、99%遭遇严重的血小板减少症。其他与Mylotarg有关的逆向副作用还包括了严重的骨髓抑制，假若给予孕妇服用这项药物，有可能会伤及胎儿。 WESTPORT,6月29日（路透社医学新闻）一种抗体偶联的化疗药gemtuzumab ozogamicin （Mylotarg）可以诱导CD33＋的髓样细胞性白血病在初次复发后获得缓解，而且无显著的不良效应。 7月1日出版的《临床肿瘤学杂志》报道，Mylotarg （美国费城Wyeth实验室的产品）由专利抗癌抗生素calicheamicin偶联人源抗CD33单克隆抗体组成。 西雅图华盛顿大学的Eric L. Sievers博士与其同事进行了gemtuzumab ozogamicin 的II期临床试验，试验选取了142例初次复发的CD33＋髓样细胞白血病患者。所有的病人均接受了2小时gemtuzumab ozogamicin静脉输注，剂量为9 mg/m2，间隙2周。 在这些病人中有42例（30％）获得完全缓解（即骨髓中的原始细胞少于5％，中性粒细胞恢复至1500/μL以上，不需要输注红细胞和血小板），缓解率与传统的化疗相近。23％的病人有骨髓抑制或3/4级的高胆红素血症，17％的病人出现了转氨酶升高。感染的发病率为28％，3/4级的粘膜炎发病率只有4％。其他不良反应包括严重恶心呕吐的发生率为11％。此外没有治疗相关的心脏毒性、脑毒性或脱发。 Sievers博士 称：“Mylotarg治疗并非没有毒性，但是许多病人在接受这种方法治疗后能够接受更为有效的移植治疗。”比较明确的是那些接受干细胞移植的病人无病生存时间至少为8.9个月，而未移植者只有2.1个月。 西雅图研究人员最近开发出免疫结合型新药Mylotarg，把人源化抗CD33－IgG4单抗与一种强力抗肿瘤药calicheamicin结合而成。Ⅰ期剂量递增试验报告40例难治复发患者接受剂量0.25－9mg/㎡/次，隔14天1次，共3次；剂量达6mg/㎡以上时，血幼稚细胞比例明显下降，20％（8/40例）骨髓幼稚细胞消失。Ⅱ期临床试验报道142例第一次复发患者接受Mylotarg 9mg/㎡，第1、第14天，大部分表现发热、高血压（多在8小时内症状消失）、3-4度粘膜炎（4%）、恶心、呕吐（11%）、严重感染(28%)、短暂转氨酶升高(17％)，1例死于肝静脉阻塞病（VOD），总缓解率30%。目前FDA已批准Mylotarg用于第一次复发、60岁以上不能耐受强烈化疗的CD33（＋）AML患者。体外AML细胞培养中加环胞霉素A及Mylotarg可显著增加凋亡。有报道Mylotarg联合环胞霉素，再加阿糖胞苷或加阿糖胞苷及蒽环类，作为老年患者非清髓干细胞移植前及年轻患者的缓解后治疗。Frankle等研制一种包含GM-CSF的融合蛋白，与白喉毒素结合，靶向特定髓细胞，正进行Ⅰ期剂量递增试验，3/26例表现骨髓幼稚细胞下降90%以上，毒性为发热、寒战。 吉妥单抗（gemtuzumab ozogamicin/Mylotarg）处方介绍 【商品名称】Mylotarg   【通用名称】gemtuzumab 吉妥单抗  【中 文 名】麦罗塔   【开发公司】惠氏、Wyeth CellTech   【销售公司】惠氏、Wyeth CellTech   【药物种类】Umab人流抗体；化疗药物卡奇霉素以gemtuzumab为载体。   【靶    点】CD—33抗体。   【适 应 症】急性髓性白血病，骨髓增生异常综合症。   【临床阶段】美国FDA2002年上市。   【作用机制】CD33 单抗与卡奇霉素（Calicheamicin）偶合，通过单抗将与CD33结合内化进入肿瘤细胞，在溶酶体中将药物释放出发挥作用。（注，肿瘤细胞产生耐药后，此药无效）   【贮藏条件】避光2℃—8℃，避免剧烈摇晃。   【规    格】 针剂。   【剂    型】5mg×1支/盒。 Mylotarg（gemtuzumab）是奇霉素吉妥组单抗的合成制剂，是以抗体为基质的抗癌药物。该药是首个利用单克隆抗体技术研制的直接靶向癌细胞的化疗药物，目前主要用于治疗急性骨髓性白血病AML。