随着激素作用分子研究的突破，研究人员发现乳腺癌的发生和发展与激素作用密切相关。雌激素是作用很强的乳腺癌细胞促分裂因子，在乳腺癌发生发展中起重要作用。因此临床上所有激素治疗的目的，都是为了去除、抑制、阻断或干扰雌激素介导的细胞生长和分化作用，从而降低乳腺癌的发生率或抑制癌细胞的生长。
      目前激素治疗主要用于以下几个方面：
      ①竞争性抑制雌激素受体（ER）阳性病人的辅助治疗；
      ②复发、转移性乳腺癌的一线或二线治疗；
      ③不能手术或不适合化疗病人的治疗；
      ④ER阳性的局部晚期病人；
      ⑤试用于乳腺癌的新辅助治疗；
      ⑥乳腺癌的化学预防。选择时应根据激素受体的状态、病人的年龄及是否绝经、是否使用过激素治疗以及治疗目的等进行考虑。
       ◆抗雌激素类药
      该类药物的作用机制是通过竞争性抑制雌激素受体，形成药物－ER复合物，抑制激素依赖性蛋白的合成，使肿瘤细胞停滞在DNA合成前细胞早期，从而抑制细胞增殖和减少收缩期细胞的比例。此外，抗雌激素药物还可抑制体内循环激素的去硫酸化，降低游离雌二醇，并提高性激素结合蛋白的合成，从而进一步减少游离雌二醇。抗雌激素药物分为两类：一类是选择性ER抑制剂，也称部分激动抑制剂，对不同部位的ER有选择性抑制作用；另一类为纯雌激素抑制剂，对所有ER均有抑制作用。选择性ER抑制剂三苯氧胺（tamoxifen，TAM）是目前临床应用最广泛的药物。由于其副作用小，不受年龄和月经状态的影响，疗效确切，并可减少复发及降低对侧乳腺癌的发生，是竞争性抑制雌激素受体阳性病人（尤其是绝经后病人）一线治疗的首选药物。它的主要副作用为短时间的恶心和潮热，短暂的白细胞减少，3％的病人有诱发静脉血栓的危险。

       TAM对子宫也有雌激素样作用，长期服用有诱发子宫内膜癌的危险。
       对TAM进行结构改造开发的新药还有妥瑞咪芬（toremifene），最近已被批准为转移性乳腺癌的一线药物；雷洛昔芬（raloxifene）对乳腺和子宫均有抗雌激素作用，而对骨及血脂代谢具有雌激素样作用，已被批准用于绝经后妇女防止骨质疏松替代雌激素补充疗法，雷洛昔芬的应用使绝经后妇女乳腺癌的发生率明显减小；屈洛昔芬（Drolox鄄ifene）对大鼠子宫内膜也有抗雌激素作用，可防止骨质疏松，对乳腺癌的疗效与TAM相似。
       纯雌激素抑制剂法洛德西（faslodex）和ICI164384属甾体类新药。法洛德西不通过血脑屏障，没有月经样副作用，目前有关临床试验正在进行中，并已显示对TAM耐药的转移性乳腺癌有效。非甾体类纯雌激素抑制剂EM－652和EM－800具有更强大的抗ER作用。动物实验发现，其抗大鼠子宫ER作用是选择性ER抑制剂的数十倍至数百倍，Ⅱ期临床试验正在进行中。
       ◆芳香化酶抑制剂
       芳香化酶抑制剂的药理作用是通过抑制雄激素前体转化为雌激素的催化酶而完成的。绝经前妇女的雌激素主要来自于卵巢，而绝经后则主要由肾上腺、脂肪、肌肉、肝脏产生的雄性物质经芳香化酶转化而来。抑制芳香化酶可减少绝经后妇女体内的雄激素前体转化为雌激素，从而起到治疗作用。芳香化酶抑制剂可分为两类：一类为甾体类不可逆性芳香化酶抑制剂，通过与酶的结合位点紧密结合，使酶永久失活，因此又称为致死性抑制剂；另一类为非甾体类可逆性芳香化酶抑制剂。
本类药物常作为绝经后转移性乳腺癌患者经TAM治疗失败之后的二线用药。
      绝经前患者不单独使用，但可在去势后应用或与去势药物合用。福美司坦（form-estane）治疗晚期乳腺癌的客观缓解率为23％～29％，中位缓解期为11个月。来曲唑（letrozole）作为绝经后转移性乳腺癌的二线用药有效率为24％，中位缓解期为28个月。瑞宁得（arimidex）的二线用药效果与孕激素相似，但其可延长生存时间，且副作用小。因其耐受性和疗效较好，瑞宁得有可能成为一线激素用药。芳香化酶抑制剂的副作用常表现为恶心、头痛，但均可耐受。
      ◆去势类药物
      去势类药物是通过药物方法去除卵巢生成的雌激素和雌激素前体，从而抑制乳腺癌细胞的生长。其作用机制为应用促性腺激素释放激素（GnRH）类似物，竞争性抑制下丘脑促黄体素释放激素（LH－RH）受体，切断黄体化激素（LH）和卵泡刺激素（FSH）的分泌。该类药物主要适用于绝经前ER阳性的转移性乳腺癌患者，ER阴性者不主张采用。高危病人的辅助治疗也可根据情况选择此类药物。GnRH类似物最大的优点是无手术痛苦及心理创伤小，有可能替代卵巢切除术。戈舍瑞林（goeserelin）对绝经前病人总的缓解率为32％～50％，副作用为可逆性闭经及潮热感。它与同类药物布舍瑞林(buserelin)、醋酸亮丙瑞宁(Leuprorelin)、Nafare已成为绝经前晚期乳腺癌的一线或二线内分泌药物。
      ◆孕激素及雄激素
      孕激素和雄激素的临床作用机制目前还不太清楚，可能与下列因素有关：通过与剂量有关的负反馈，调节丘脑－垂体－肾上腺轴，抑制GnRH，抑制FSH，从而减少卵巢雌性激素分泌；下调ER的数量；降低肿瘤细胞对雌激素的敏感性；干扰肿瘤细胞分泌的生长因子及其受体。
      孕激素治疗转移性乳腺癌总的缓解率为28％～33％，常作为三线药物。对一线和二线药物治疗失败者，孕激素的效果也并不理想。但对晚期恶病质患者有明显的改善作用，可优先选用。对ER阴性的转移性乳腺癌也有一定的作用。副作用主要表现为肥胖、水钠潴留、高血压、高血糖等。常用药物有：甲地孕酮（mege-strol）、甲孕酮（medroxyprogesterone）。雄激素对晚期乳腺癌的缓解率为20％～39％，作为三线用药有一定效果，主要副作用为女性男性化及肝脏损害。
总之，随着乳腺癌新型激素药的不断问世，乳腺癌激素治疗的疗效将会得到进一步提高。