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胱氨酸尿症是一种罕见的遗传性疾病的治疗剂，口服液甜菜碱无水已被证明是安全和有效的治疗胱氨酸尿症的主要类型
Cystadane(Betaine HCl caps)
中文商品名： 無
主成分： betaine
劑型： 每粒膠囊含betaine HCl 648 mg及pepsin NF (1：10000) 130 mg。
適應症： 高胱氨酸尿症。
藥理機轉： Betaine (trimethylglycine)是甲基類供應者能有效治療高胱氨酸尿。betaine能促進高半胱氨酸的再甲基化形成蛋甲硫胺酸。在轉換成二甲基甘胺酸時，betaine供應甲基給高半胱氨酸藉betaine高半胱氨酸轉移媒的催化而形成蛋甲硫胺酸，結果這類病人有毒的高半胱氨酸血中濃度均降低，通常是20~30%或低於治療前的濃度。
藥動學： 起始作用時間為數日(一週內)。代謝物：二甲基甘胺酸、肌酸甘、甘胺酸。排泄：乳汁排泄；授乳：未知；腎臟：健康成人於服用betaine後betaine不會隨尿液排泄。但是對未滿月的嬰兒來說，betaine會大量排泄於尿液中，有時會超過肌酸酐廓清率。
禁忌： 對betaine過敏者。
副作用： 嘔吐、胃腸不適、腹瀉。
懷孕分級： Ｃ
交互作用： 未建立。
注意事項： 必須由治療專科醫師使用。請勿空腹服用本藥。
用法用量：
成人劑量：6 gm/天，分兩次投與，可調整至每天20 gm以控制高半胱氨酸濃度。
小孩：6 gm/天，可調整至每天20 gm以控制高半胱氨酸濃度。小於3歲的病童可投與初始劑量每天100 mg/kg，然後每週再增加劑量100 mg/kg。
可逐漸調整劑量到測不出血中高半胱氨酸或測出少量為止。Betaine的處方量應當使用量勺計量(1.7 ml量勺等於1 gm的betaine anhydrous粉末)然後將之溶解於4到6盎司的水中後立即口服。Betaine已被用來與維生素B6、維生素B12和葉酸合併使用。
請不要空腹服用本藥。
保存： 儲存於室溫(15~30℃)，開啟後請密封並注意防潮。
Generic Name for CYSTADANE
Betaine anhydrous 1g; per scoopful; pwd for dilution and oral administration.
Legal Classification:
Rx
Pharmacological Class for CYSTADANE
Methylating agent.
Manufacturer of CYSTADANE
Rare Disease Therapeutics, Inc.
Indications for CYSTADANE
For the treatment of homocystinuria (eg, cystathionine beta-synthase [CBS] deficiency, 5, 10-methylenetetrahydrofolate reductase [MTHFR] deficiency, cobalamin cofactor metabolism [cbl] defect) to decrease elevated homocysteine blood levels.
Adults and Children:
Dissolve one scoop (1g betaine anhydrous pwd) in 4–6 ounces of water, juice, milk, formula, or mixed with food for immediate ingestion. <3yrs: initially 100mg/kg/day divided in twice daily doses, may increase weekly by 50mg/kg increments. ≥3yrs: 3g twice daily. Increase gradually until plasma total homocysteine is undetectable or present only in small amounts. Up to 20g/day has been used.
Warnings/Precautions for CYSTADANE
Hypermethioninemia. Monitor plasma methionine concentrations in patients with CBS deficiency. Pregnancy (Cat.C). Nursing mothers.
Adverse Reactions for CYSTADANE
GI upset; hypermethioninemia, cerebral edema.
How is CYSTADANE supplied?
Bottle—180g (w. measuring scoop) | 
