基于Ras-Raf-MAP-ERK信号和血管内皮生长因子（VEGF）在乳头状甲状腺癌（PTC）中的重要作用，研究人员通过索拉非尼II期临床试验来考察其对PTC患者RAF和VEGF受体激酶的作用。
研究的主要评价指标为客观缓解率，其次包括血清甲状腺球蛋白（Tg）情况、功能状况、肿瘤基因型及肿瘤切片检查中的信号抑制情况。采用Simon最大最小双平台设计，A组纳入16或25名未接受过化疗的转移性PTC患者（接受肿瘤切片检查）;B组纳入其他亚型甲状腺癌患者或之前接受过化疗的患者，不需进行肿瘤切片。患者口服索拉非尼治疗，一日两次，共400mg。每两个月通过RECIST（实体瘤疗效评价标准）评价疗效。

结果发现，41名PTC患者中，其中6名部分缓解（PR; 15%; 95% CI, 6-29），23名患者（56%; 95% CI, 40-72）的肿瘤稳定期超过6个月。PR中位持续期为7.5个月（范围：6-14）。中位无进展存活期为15个月（95% CI, 10 -27.5）。18名可检测到Tg的PTC患者中有14名（78%）Tg下降超过25%。常见的3级不良反应包括手脚皮肤反应、肌肉骨骼疼痛及疲劳。22名接受检测的PTC患者中有17位（77%）存在BRAF基因变异。从PTC患者获得的10对肿瘤切片其中4对显示血管内皮生长因子受体磷酸化水平、ERK磷酸化水平及索拉非尼治疗期间的VEGF表达均下降。而非PTC患者未见症状缓解。
因此研究人员得出结论，索拉非尼对转移性PTC有临床及生物学抗肿瘤活性，且耐受良好。