据悉，美国时间8月17日，美国食品和药物管理局批准Zelboraf（vemurafenib）用于治疗晚期或不能够切除（无法通过手术摘除）的黑色素瘤患者，黑色素瘤为最危险的皮肤癌类型。

Zelboraf特定的适应症为肿瘤细胞表达一种称为BRAF V600E基因突变的黑色素瘤患者。该药物还没有在通过FDA批准的诊断该突变阴性的黑色素瘤患者中进行研究。

Zelboraf被批准时还批准了首个称为cobas 4800 BRAF V600的突变检测，这是一种帮助确定患者的黑色素瘤细胞是否有BRAF V600E突变的同伴诊断。

BRAF蛋白的作用通常包括调节细胞的生长，但大约有一半的晚期黑色素瘤患者有该变异。Zelboraf是一种能够阻止V600E-突变BRAF蛋白的功能的BRAF抑制剂。

FDA药物评价和研究中心肿瘤药物产品部办公室主任Richard Pazdur博士表示，这是晚期黑色素瘤患者重要的一年。Zelboraf是显示可改善整体存活率的批准的第二个新的抗肿瘤药物。今年3月，我们批准了Yervoy ipilimumab，另一种显示接受其治疗的晚期黑色素瘤患者存活的时间更长的药物。

Zelboraf经优先审查程序进行审核。Zelboraf和同伴诊断BRAF V600E检测的批准先于预期的日期，Zelboraf的目标日期为2011年10月28日，同伴诊断的目标日期为2011年11月12日。

单个纳入675例先前没有接受过治疗的BRAF V600E变异的晚期黑色素瘤患者的国际试验确定了Zelboraf的安全性和有效性。这些患者被随机分配接受Zelbora或另一种抗肿瘤药物达卡巴嗪。该试验的目的是测量总生存期（患者开始治疗至死亡之间的时间）。

接受Zelboraf治疗的患者的生存中值（治疗后患者存活的时间长度）尚未达到（77％的患者仍然存活），而接受dacarbazine治疗的患者的生存中值为8个月。
 
FDA器械和辐射健康中心体外诊断设备评估和安全办公室主任Alberto Gutierrez博士说，近日Zelboraf和同伴诊断的批准是很好的例子，这表明该如何开发和使用同伴诊断，确保患者以安全的方式暴露于高效和更加个性化的治疗。
 
FDA批准COBAS 4800 BRAF V600突变检测是基于还评估Zelboraf安全性和有效性的临床研究数据。收集患者的黑色素瘤组织样本用于检测基因突变。

接受Zelboraf治疗的患者报告的最常见的副作用包括关节痛、皮疹、脱发、乏力、恶心和暴露在阳光下的皮肤敏感。26％的患者患有被称为皮肤鳞状细胞癌的皮肤相关癌症，可通过手术进行治疗。接受Zelboraf治疗的患者应尽量避免阳光曝晒。

Zelboraf被批准时有用药指导，告知卫生保健专业人员和患者Zelboraf的潜在风险。

2011年7月，FDA发布了一个新的指导原则草案，以方便同伴诊断的发展和审核。

黑色素瘤是由于皮肤疾病死亡的主要原因。国家癌症研究所估计，美国在2010年期间大约新确诊68130例黑色素瘤患者；大约8700人死于该种疾病。

Zelboraf由罗氏集团的成员、位于南旧金山的基因泰克公司销售。cobas 4800 BRAF V600突变检测由加利福尼亚州普莱森顿罗氏分子系统生产。