晚期黑色素瘤患者口服靶向治疗药物vemurafenib，可获得16个月的平均生存期，而转移性黑色素瘤病人以往的存活期一般为6到10个月。

vemurafenib刚在本周被欧洲批准，被美国批准是在11年的8月份，同时也在巴西、加拿大、以色列和新西兰被批准上市。
 
这些新的生存期数据来自于对该药物的长期数据观察—一项开放性的2期临床试验，包括132名BRAF阳性的晚期黑色素瘤病人。Sosman等写到，研究中长期随访关于vemurafenib vs.dacarbazine总生存期的结果还未在3期试验中显示。
 
总生存期是2期试验的次要终点，在美国的10个中心和澳大利亚的3个中心进行。主要终点是总体反应率，结果为53%（完全反应，6%；部分反应，47；95%CI，44-62）。上述反应率证实了1期反应的发现，最早是在2010年黑色素瘤研究学会国际研究大会上报告。
 
尽管总体反应率与2010年大会相比没什么变化，但是总体生存期数据更加成熟了：平均总体生存期为15.9个月；6个月的总体生存率为77%，12个月为58%，18个月为43%。
 
这些病人的身体基线水平比较差，与其他大型的2期和3期试验的人群相比，61%有MIc期疾病，49%的乳酸脱氢酶水平升高。BRAF突变具有一种生存劣势，突变与转移性疾病病人生存期缩短具有相关性。
 
一些病人在随访期接受了额外的治疗，有32个病人（24%）vemurafenib治疗疾病进展后接受了 ipilimumab。在非计划的事后分析中，排除了这32个病人，总体生存期保持在15.9个月。
 
本研究中，病人接受的平均剂量为1740mg/天。不幸的是，对vemurafenib的反应是不持久的，中位反应持续时间为6.7个月，中位无进展生存期为6.8个月。没有反应，意味着对药物产生抗性，病人需要使用其他药物治疗。
 
最常见的不良事件是1或2级的关节痛、皮疹、光敏、疲劳和脱发。26%的病人被诊断出皮肤鳞状细胞癌，通常为1级病变（20个病人）或2级病变（6个病人）。发展到皮肤鳞状细胞癌后角化棘皮病的平均时间为8周。这些继发的皮肤肿瘤与黑色素瘤比较起来相对良性，没有理由停止vemurafenib，该观点来自新英格兰上个月的一篇述评。（N Engl J Med 2012; 366:271-273）
 
但是，根据一篇同期述评，使用vemurafenib治疗的病人应该检测RAS突变，该突变通常会发生在这种继发的肿瘤中。这些检测会告诉医生哪些病人具有RAS驱动的继发肿瘤，这些检测非常重要，因为RAS突变可以在除了皮肤之外导致肿瘤，例如肺部。但是，迄今为止，还没有证据表明vemurafenib可触发RAS驱动的其他器官发生肿瘤。