据美国肝病研究协会(AASLD)年会上报告的ENABLE 1试验最终结果，口服促血小板生成素受体激动剂艾曲波帕(Promacta)能够使大多数慢性丙肝伴血小板减少症患者接受抗病毒药物治疗成为可能，并可改善其持续病毒学应答(SVR)率。

目前艾曲波帕仅被批准用于治疗慢性免疫性(特发性)血小板减少性紫癜患者的血小板减少症，为评价艾曲波帕对慢性丙肝患者血小板减少症的疗效和安全性，哈佛大学医学院医学副教授、贝斯以色列女执事医疗中心肝病中心主任Nezam H. Afdha博士在该项Ⅲ期随机试验中纳入了716例血小板计数<75，000/μl的慢性丙型肝炎患者。在试验前期，所有患者均接受剂量递增的艾曲波帕开放治疗，最高剂量为100 mg/d，直到血小板计数达到≥90,000/μl 的水平；在试验后期，达到上述血小板计数水平的患者开始抗病毒治疗(聚乙二醇干扰素α-2a+利巴韦林)，并按2:1比例随机分组接受艾曲波帕或安慰剂双盲治疗。根据病毒基因型，治疗持续24~48 w。如果患者血小板计数降至<50,000/μl，则减少干扰素剂量或停用。允许使用生长因子治疗贫血和嗜中性粒细胞减少症。

结果显示，95%的入组患者血小板计数可达到抗病毒治疗要求的水平。随机分组治疗患者的中位年龄52岁，多数为病毒基因1型，逾2/3患者从未接受干扰素治疗。与安慰剂组相比，艾曲波帕组抗病毒治疗24周SVR率较高(23% vs. 14%，P=0.006)。根据病毒基因型、基线血小板计数和基线病毒载量进行分组分析的结果与上述结果相同。艾曲波帕组中位血小板计数从未降至需减少抗病毒药物剂量的阈值水平以下，但安慰剂组大多数时间低于该阈值，前者无需减少干扰素剂量的患者比例是后者的2倍(57% vs. 30%)。

两组不良事件发生率、类型以及严重程度均相似，副作用均为干扰素和利巴韦林治疗患者常见的副作用。艾曲波帕组未见血栓栓塞事件发生率增加(均为2%)，但有更多患者发生提示肝病进展的事件(13% vs. 8%)，不过多数属于慢性肝病患者典型事件。在整个研究期间两组均未见MELD(终末期肝病模型)评分、Child-Pugh评分、白蛋白、胆红素、INR(国际标准化比率)或其他标准参数发生改变。通过系列超声和多普勒成像对受试患者门静脉血栓形成进行严格监测，与既往报道不同，此次未见血小板计数提高与门静脉血栓形成显著相关。许多血栓形成事件发生在血小板计数<50,000的患者和研究结束后。

研究者指出，血小板减少症是棘手的慢性丙肝并发症，这些患者通常不适合抗病毒药物治疗。一旦出现血小板减少，通常建议减少抗病毒药物剂量或停止治疗，从而降低获得SVR的机会。艾曲波帕治疗可使95%的慢性丙肝所致血小板减少症患者能够接受抗病毒治疗，并且可改善 SVR。

研究者还报告了ENABLE 2试验的部分最新数据：758例患者SVR基本相同，艾曲波帕组优于安慰剂组(19% vs. 13%)，但血栓栓塞事件发生率略有增加(4% vs. <1%)。ENABLE 2试验除用聚乙二醇干扰素α-2b替代聚乙二醇干扰素α-2a外，其他设计与ENABLE1试验完全相同。