美国食品与药物管理局(FDA)于2012年9月4日批准了新的“孤儿药”伯舒替尼(bosutinib)用于治疗慢性髓性白血病(CML),后者以老年人发病居多。
伯舒替尼预期用于对其他治疗包括伊马替尼(imatinib)治疗不耐受或有抵抗的慢性期、加速期或急变期Ph染色体阳性的CML患者。
大多数CML患者有基因突变,可见费城(Ph)染色体,该染色体可导致骨髓产生酪氨酸激酶,后者启动大量异常粒细胞增殖。伯舒替尼通过阻断酪氨酸激酶信号而发挥作用。
伯舒替尼的安全性和有效性在一项纳入546例成人慢性髓性白血病患者的临床试验中得到了证实。
接受伯舒替尼治疗的患者最常见不良反应包括腹痛、腹泻,恶心、呕吐,血小板减少,皮疹,贫血,发热和疲劳。
FDA批准的治疗慢性髓性白血病其他药物包括伊马替尼(2001),达沙替尼(dasatinib,2006)和尼洛替尼(nilotinib,2007)。