近日，诺华公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准Promacta（eltrombopag）的突破性疗法认证，支持其与标准免疫抑制剂联合用于治疗重型再生障碍性贫血（SAA）。Eltrombopag 在美国的商品名为Promacta，美国以外的大多数国家以商品名:Revolade 进行销售，并已被批准为难治性SAA的二线治疗药物。Promacta也被批准用于患有慢性免疫性血小板减少症（ITP）且不适用其它疗法的成年人和儿童患者。 批准日期：2018年1月4日 公司：诺华公司 PROMACTA(艾曲泊帕[eltrombopag])片，供口服使用 PROMACTA(艾曲泊帕[eltrombopag])口服悬浮液，供口服使用 美国最初批准:2008年 警告: 慢性丙型肝炎患者存在肝失代偿风险 请参阅完整的盒装警告说明。 在慢性丙型肝炎患者中，PROMACTA联合干扰素和利巴韦林可能增加肝脏失代偿的风险。 PROMACTA可能会增加严重的、可能危及生命的毒性风险。监测肝功能及建议停药。 最近的重大变化 适应症和使用、治疗严重的再生障碍性贫血:11/2018 剂量和管理,严重的再生障碍性贫血:11/2018 剂量和管理,管理:7/2018 警告和预防措施,肝毒性:11/2018 作用机制 Eltrombopag是一种口服生物可用的小分子tpo-受体激动剂，与人tpo-受体的跨膜域相互作用，并启动信号级联，诱导骨髓祖细胞增殖和分化。 适应症和用法 PROMACTA是一种血小板生成素受体激动剂: 用于治疗1岁及1岁以上慢性免疫血小板减少症(ITP)的成人及儿童血小板减少症，这些患者对皮质激素、免疫球蛋白或脾切除术反应不足。PROMACTA应仅用于ITP患者，其血小板减少程度和临床情况增加了出血的危险。 用于慢性丙型肝炎患者血小板减少症的治疗，允许开展和维持干扰素治疗。 PROMACTA应仅用于慢性丙型肝炎患者，这些患者的血小板减少程度阻止了以干扰素为基础的治疗或限制了维持以干扰素为基础的治疗的能力。 联合标准免疫抑制疗法一线治疗2岁及2岁以上严重再生障碍性贫血成人及儿童患者。 用于治疗对免疫抑制治疗反应不足的严重再生障碍性贫血患者。 使用限制: PROMACTA不适用于治疗骨髓增生异常综合征(MDS)。 在没有干扰素的情况下使用直接作用抗病毒药物治疗慢性丙肝感染的安全性和有效性尚未确定。 剂量和管理 空腹进食(饭前1小时或饭后2小时)。 慢性ITP:大多数成人和6岁以上儿童患者每天服用50毫克的PROMACTA, 1-5岁儿童患者每天服用25毫克的PROMACTA。肝损害患者和部分亚裔患者需要减少剂量。调整维持血小板计数大于或等于50x109/L。每天不要超过75毫克。 慢性丙型肝炎相关血小板减少:所有患者每日一次，每次25毫克。调整以达到开始抗病毒治疗所需的血小板计数。每天不要超过100毫克。 一线重度再生障碍性贫血:每日1次，2.5mg/kg(2-5岁儿童)，75mg(6-11岁儿童)，12岁及12岁以上儿童联合免疫抑制治疗150mg。减少亚洲血统的初期dosein患者。修改毒性或升高血小板计数的剂量。 难治性严重再生障碍性贫血:每日一次50毫克开始服用。减少肝损害患者或亚洲血统患者的初始剂量。 调整以保持血小板计数大于50x109/L。每天不要超过150毫克。 剂型及强度 片剂:12.5mg, 25mg, 50mg, 75mg 口服悬浮液:12.5毫克，25毫克 禁忌症 没有。 警告和预防措施 肝毒性:在治疗前和治疗中监测肝功能。 增加死亡风险和发展的骨髓增生异常综合征急性髓系白血病。 血栓/血栓栓塞并发症:慢性肝病患者有门静脉血栓形成的报道。定期监测血小板计数。 不良反应 所有迹象表明,最常见的不良反应(anyindication≥20%):贫血、恶心、发热,ALT增加,咳嗽,疲劳,头痛,腹泻。 要报告可疑的不良反应，请联系NovartisPharmaceuticals Corporation(1-888-669-6682)或FDA (1-800-FDA-1088)或www.fda.gov/medwatch。 药物的相互作用 服用任何含有多价阳离子的药物或产品(如抗酸剂、富含钙的食物和矿物质补充剂)至少2小时前或4小时后服用PROMACTA。 用于特定人群 哺乳期:建议妇女在治疗期间不要哺乳。 包装提供/存储和处理 片剂 12.5毫克的片剂是圆形、双凸形、白色、涂膜的片剂，外用GS MZ1和12.5片，每瓶30瓶:NDC 0078-0684-15 25毫克的片剂是圆形的，双凸形的，橙色的，涂有薄膜的片剂，外用GS NX3和25片，每瓶30瓶:NDC 0078-0685-15 50毫克的药片是圆形的，双凸形的，蓝色的，涂有薄膜的药片，一面涂有GS UFU和50毫克的药片，有30瓶可供选择:NDC 0078-0686-15 75毫克的片剂是圆形的，双凸形的，粉色的，涂有薄膜的片剂，一边有GS FFS和75，每瓶30瓶:NDC 0078-0687-15 Store 室温 在 20 C和25 之间 °C(68F 77 °F);远足 允许15 C 30 °C(59Fto 86 °F) [see USP Controlled Room Temperature].在原瓶中分配。 口腔悬浮液 口服悬浮液:12.5毫克是一种单位剂量的红褐色到黄色粉末，在akit中与40毫升的重组容器共同包装，具有注射器端口能力的螺纹闭合，30个一次性口服给药注射器。 每个组件(NDC 0078-0972-61)包含30个包:NDC 0078-0972-19。 口服悬浮液25毫克是一种单位剂量的红褐色到黄色粉末，在akit中与40毫升的重组容器、带有注射器端口功能的螺纹闭包和30个一次性口服给药注射器共同包装。 每个组件(NDC 0078-0697-61)包含30个包:NDC 0078-0697-19 储存在室温20°C和25°C (68°F (77°F);远足允许15°C到30°C(86°F 59°Fto)(见USP室温控制)。调整后,产品应该立即beadministered但可能存储最大一段30分钟20°C和25°C之间 对77°F(68°F);远足允许15°C到30°C(59°F到86°F)(见USP室温控制)。 如果30分钟内不使用，就把混合物扔掉。 完整资料附件：https://www.pharma.us.novartis.com/sites/www.pharma.us.novartis.com/ files/promacta.pdf