2015年8月24日，美国食品和药品监管局(FDA)批准Promacta (eltrombopag)在儿童患者 – 年龄一岁和以上治疗低血小板计数–有一种罕见血液疾病称为慢性免疫血小板减少性紫癜(ITP)。Promacta可被用纸这项儿童当他们用其它ITP药物或手术去除脾脏不能实现适当反应。ITP是一种疾病导致异常地低数量血小板，有助血液凝固细胞。没有足够血小板，在皮下，粘膜(例如口中)或身体其它部分可能发生出血。
FDA的药品评价和研究中心血液学和肿瘤产品室主任Richard Pazdur，M.D.说：“今天approval of Promacta的批准强调FDA承诺在儿童血液学和肿瘤学领域完全地开发治疗，”  “在年龄一岁和以上中的新使用建立在最近批准对年龄6岁和以上，和满足对幼年儿童其疾病使用其它可得到治疗后疾病进展未满足需求。”
Promacta有助于增加血液血小板生成和可得到每天1次片或作为粉混合在液体中对1至5岁年龄儿童口服。它在2008年首次批准在治疗成年患者，新儿童适应症相同情况。
Promacta只应被用于患者有ITP其血小板减少程度和和临床情况出血风险增加的患者。
在两项双盲，安慰剂对照试验159例患者参加者其主要终点是血小板计数增加。在有慢性ITP年龄1至17岁儿童中评价Promacta的疗效和安全性。在第一项试验中(n=67)，患者被随机赋予接受或Promacta或安慰剂每天共7周。服用Promacta患者，62%有血小板计数改进在周1和6间没有抢救治疗，与之比较安慰剂组32%。在第二项试验中(n=92)，患者接受或Promacta或安慰剂每天共13周和用Promacta治疗患者中41%经历血小板计数增加在5周至12周间共至少6/8周，与之比较接受安慰剂患者3%。再两项试验中，服用Promacta患者还较少需要增加其血小板计数其它治疗，例如皮质激素或血小板输注。在试验开始时用一种或更多ITP 药物患者中，约半数能减低或终止这项药物使用，主要地皮质激素。
在年龄一岁以上儿童中用Promacta治疗最常见副作用是上呼吸道或鼻和喉感染(症状包括发热，咳嗽，鼻塞，流鼻涕和咽喉痛)，腹泻，腹痛，皮疹和肝酶增加。
未曾确定在儿童患者幼于一岁有ITP，或在儿童患者有血小板减少伴随慢性丙型肝炎和严重再生障碍性贫血中Promacta的安全性和疗效。
FDA授权Promacta孤儿药物指定因为它治疗一种罕见疾病。孤儿药物指定提供财政奖励 – 像税收抵免，用户费用减免，和有资格获得市场独占 – 以促进罕见疾病药物发展。
Promacta由总部在新泽西州East Hanover制造。
http://www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm459430