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美国FDA批准首个长效重组VIII Fc融合蛋白药物Eloctate用于甲型血友病患者

2014-06-08 11:25:44  作者:新特药房  来源:互联网  浏览次数:237  文字大小:【】【】【
简介:2014年6月6日美国食品药品监督管理局(FDA)批准Eloctate,抗血友病因子(重组),Fc融合蛋白,为有甲型血友病成年和儿童使用。Eloctate是第一个甲型血友病治疗被设计成当用于预防或减少出血的频数时较少频繁注射。 ...
2014年6月6日美国食品药品监督管理局(FDA)批准Eloctate,抗血友病因子(重组),Fc融合蛋白,为有甲型血友病成年和儿童使用。Eloctate是第一个甲型血友病治疗被设计成当用于预防或减少出血的频数时较少频繁注射。Eloctate被批准帮助控制和预防出血发作,外科手术期间处理出血,和预防或减少出血发作的频数(预防)。Eloctate由凝血因子VIII分子(历史上被称为抗血友病因子)连接至一个蛋白片段组成,Fc,它在抗体中发现。这使产品在患者血中持续较长。
FDA的生物制品评价和研究中心主任Karen Midthun,医学博士说:“本产品的批准为有甲型血友病医护使用患者提供另外治疗选择。”
甲型血友病是一种遗传,性别关联,凝血障碍,主要影响男性,和因子VIII基因中缺陷引起。在美国每5,000出生男性1人患甲型血友病。有甲型血友病人们可能经受严重出血反复发作,主要至关节,可能被出血严重损伤。
在一项164例患者临床试验比较按需治疗预防治疗方案评价Eloctate的安全性和疗效。试验证实Eloctate在治疗出血发作中有效,预防或减低出血和外科手术期间和后控制出血。在试验中无安全性担忧被确定。
Eloctate接受FDA这个使用的孤儿药物指定因为它是意向为治疗一种罕见疾病或情况。
Eloctate由位于马萨诸塞州剑桥Biogen Idec公司制造。

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