2013年2月8日，美国食品与药物管理局（FDA）通过加速审批程序批准了“孤儿药”Pomalyst （pomalidomide）用于其他抗癌药物治疗后仍有进展的多发性骨髓瘤（MM）治疗。
Pomalidomide已获准用于在接受了至少2种治疗(包括来那度胺和硼替佐米)之后仍然发生疾病进展，以及对治疗无应答且在最后一种治疗60天内发生疾病进展的多发性骨髓瘤患者的治疗。
“Pomalyst (pomalidomide)是继来那度胺和沙利度胺之后获准的第3种此类免疫调节药物，并且是过去1年来获准用于治疗多发性骨髓瘤的第2种药物。”美国食品药品管理局(FDA)药物评估与研究中心的血液与肿瘤产品办公室主任Richard Pazdur博士在声明中指出：“本次批准为其他药物无效的哈un这带来了新的治疗选择。”
Pomalidomide作为按孤儿药设计的药物，经过FDA加速批准程序获准上市，以便在生产商开展更多验证疗效与安全性的研究的同时，使患者能更早获得这种有希望的新药。
该药的安全性和有效性在一项纳入221例复发性或难治性多发性骨髓瘤患者的临床试验中得到了验证，入组患者随机接受pomalidomide单药治疗或pomalidomide+小剂量地塞米松治疗。结果显示，在接受pomalidomide单药治疗的患者中，7.4%产生了客观应答，应答维持的中位时间尚未达到。在接受pomalidomide+小剂量地塞米松治疗的患者中，29%产生了客观应答，应答维持的中位时间超过7个月。
常见副作用包括中性粒细胞减少、疲乏无力、贫血、便秘、腹泻、血小板减少、上呼吸道感染、背痛和发热。Pomalidomide附带一项加框警告，指出该药可引起血栓，并且由于可导致严重的、危及生命的出生缺陷而禁用于妊娠女性。
仅可通过Pomalyst风险评估与减缓策略(REMS)程序才能获得pomalidomide。来那度胺和沙利度胺也有相似的REMS。
Pomalidomide由Celgene公司销售。