2013年2月8日,美国食品与药物管理局(FDA)通过加速审批程序批准了“孤儿药”Pomalyst (pomalidomide)用于其他抗癌药物治疗后仍有进展的多发性骨髓瘤(MM)治疗。
pomalidomide通过调节免疫系统而破坏并抑制其生长,该药预期用于之前至少接受两种药物治疗(包括来那度胺和硼替佐米)60天内无应答并有进展的患者(复发或难治)。
一项纳入221例复发或难治MM患者的临床试验评估了pomalidomide的安全性和有效性。评估治疗后癌症完全消失或部分消失的患者数量(目标应答率,ORR)。患者被随机分为接受pomalidomide的单独治疗组和小剂量pomalidomide联合地塞米松治疗组。
结果显示,pomalidomide的单独治疗组中7%的患者实现了ORR。这些患者的中位应答持续时间还未到。在小剂量pomalidomide联合地塞米松治疗组中,29.2%实现了ORR,中位应答持续时间为7.4个月。
Pomalidomide有一项加框警告,该药因可导致严重致命的出生缺陷而不应用于妊娠女性,另外,它还能引起血栓。因为Pomalidomide相关的胚胎或胎儿危险,该药只能通过其风险评估和减轻策略(REMS)获得。
Pomalidomide最常见不良反应为中性粒细胞减少,疲乏无力,贫血,便秘,腹泻,血小板减少,上呼吸道感染,后背痛和发热。
FDA批准pomalidomide治疗多发性骨髓瘤的新药简介:一项Ⅲ期头对头研究显示,对于难治性多发性骨髓瘤患者,包括那些接受了高强度预治疗的患者,与大剂量地塞米松相比,免疫调节药物pomalidomide联合小剂量地塞米松可显著延长生存期。希腊雅典亚历山大医院的Melet ... 责任编辑:admin |
最新文章更多推荐文章更多热点文章更多 |