2013年10月18日美国食品和药品监督管理局(FDA)批准Opsumit(macitentan),一个新药治疗患肺动脉高压(PAH) 成年,一种慢性,渐进式和使人衰弱的疾病可导致死亡或需要肺移植。
肺动脉高压PAH是连接心脏至肺的动脉高血压。它引起右心比正常是工作更困难,可导致限制运动的能力和气短。Opsumit属于一类药物被称为内皮素受体阻滞剂,其作用为松弛肺动脉,减低肺内血压。
在一项长期临床试验确定Opsumit的安全性和有效性,其中742例参加者被随机赋予用Opsumit或安慰剂。平均治疗时间约2年。在研究中,Opsumit有效延缓疾病进展,发现其中包括运动能力降低,worsening symptoms of 肺动脉高压PAH症状变坏或需要增加对肺动脉高压PAH药物。
与其药物类别的其他成员相似,Opsumit带有一个黑框警告警戒患者和卫生保健专业人员不应在妊娠妇女中使用此药,因为药物可能危害胎儿。女性患者只能通过Opsumit风险评价和减灾战略(REMS)程序接受此药,这个限制药物分配程序要求开处方者通过纳入程序被认证;所有妇女患者被纳入这个程序和要求遵守开始治疗前应用妊娠测试和避孕;而药房被认证合格和分发Opsumit只给予被授权接受药物的患者。
用Opsumit治疗患者最常观察到的副作用包括红细胞计数低(贫血),感冒-样症状(鼻咽炎),喉痛,支气管炎,头痛,流感和泌尿道感染。
Opsumit由总部旧金山的Actelion Pharmaceuticals US,Inc.公司上市。