目前，毛细胞白血病还没有令人满意治疗方法，复发性/难治性疾病可选择的治疗方法很少。之前研究表明超过95%毛细胞白血病的患者有BRAFV600E突变。初步证据表明：BRAF抑制剂威罗非尼可以使复发性毛细胞白血病患者的病情缓解。威罗非尼已经被批准用于治疗具有BRAFV600E突变的转移性黑色素瘤。
这种罕见的慢性B细胞增殖性癌症通常是用嘌呤类似物进行治疗，但有30%到40%的病人会复发。难治性毛细胞性白血病或早期复发的患者只有很少的治疗方法，纽约纪念斯隆凯瑟琳癌症中心的医学博士JaePark解释到。
之前研究发现毛细胞性白血病中存在BRAFV600E突变，这为研究毛细胞性白血病治疗方法提供了一个突破口。“尽管几乎100%的毛细胞性白血病患者都发现有BRAFV600E突变，而其他B细胞没有发现BRAFV600E突变。”Park博士说。
作者对超过400名毛细胞性白血病患者进行了基因组测序，发现超过95%的病人有BRAFV600E突变。“这种突变在疾病复发时也可以观察到，说明它在毛细胞性白血病的发病机理起非常重要的作用。” Park博士说。
试验性研究已经表明毛细胞性白血病中BRAF通路是激活的。这为利用BRAF抑制剂治疗恶性肿瘤提供理论依据。初步研究显示威罗非尼可减小脾肿大，使血小板计数回归正常，使难治性毛细胞性白血病患者在6周内达到完全缓解。
根据前期数据，Park博士和一个由来自6个不同研究机构的研究者组成的研究团队开展了一个多中心、开放标记、单阶段的II期研究，该研究检测维罗非尼对难治性毛细胞性白血病病人的作用。纳入实验组的所有患者病情复发，并需要治疗，Park博士说。该研究的主要目标是研究药物的总体反应率，次要目标包括安全性、耐受性、无进展生存期和总体生存率。
病人每天口服2次威罗非尼，每次960mg,该剂量被批准用于恶性肿瘤。1个月后进行活检以评价早期反应。第二次活检在用药第3个月进行，以评价总体反应率。
在第3个月时达到轻微后遗症，在治疗6个月后完全缓解阳性或者部分反应的患者，又追加6个月的治疗。轻微后遗症和完全缓解阴性的病人追加12个月。在第3个月时没有反应的病人退出研究。
该研究已招募了12名病人，这些病人已使用克拉屈滨治疗了2到4个疗程。其中的一些人同时接受喷司他丁、干扰素和/或利妥昔单抗（美罗华）的治疗。
试验中表现出来的副作用与已报道的恶性肿瘤病人类似。最常见的是1到2级的关节痛，皮疹和光过敏。一名病人出现肿瘤溶解综合征，一名有鳞状细胞癌，一名有3级的手足综合症。
“许多副作用可以用低剂量的泼尼松治疗，但一些病人要求减小剂量。”Park博士指出。
治疗反应是迅速的，他继续说。在第三个月，12名病人中的7人达到完全缓解，2人出现部分反应，3人无法评估。威罗非尼对血清炎性细胞因子有很强的效果，Park博士说。
仍需要解决的问题包括治疗时间的选择（1个月、3-4个月或者更长时间），剂量的选择（每天2次，每次240mg、480mg还是960mg）和评价疾病反应的最佳时间。这项研究仍在进行