长效血友病A药物[Antihemophilic Factor Recombinant Intravenous Injection（商品名 Afstyla）]通过欧盟批准上市，为首个用于A型血友病儿科患者和成人患者的治疗 2017年1月20日，血浆蛋白生物制剂疗法的全球领导者杰特贝林（CSL Behring）近日宣布该公司开发的一款血液病治疗药物Afstyla[重组人凝血因子VIII，单链]获得欧盟委员会（EC）批准，用于A型血友病儿科患者和成人患者的治疗。在美国，Afstyla于2016年5月底获得美国食品和药物管理局（FDA）批准上市。目前，Afstyla正在接受其他国家的监管审查，包括瑞士和澳大利亚。 Afstyla是一种新型重组单链人凝血因子VIII产品，每周注射2-3次，可用于所有年龄段的A型血有病患者。值得一提的是，Afstyla是首个也是唯一一个获批治疗A型血友病的单链凝血因子产品，该药具有非常卓越的治疗出血和预防出血效果，由于其对血管假性血友病因子（VWF）具有极强的亲和性，因而具有更高的分子稳定性和更长的疗效持续时间。 血友病是一组遗传性凝血功能障碍的出血性疾病，其共同特征是活性凝血酶生成障碍，凝血时间延长，终身具有轻微创伤后出血倾向，重症患者没有明显外伤也可发生“自发性”出血，尤其是在肌肉、关节以及内脏。血友病主要分为A、B、C三型，A型血友病是一种X染色体连锁的凝血因子VIII量和分子结构异常引起的隐性遗传性出血性疾病，多发于男性，该病通常是由体内VIII因子缺乏引起，可引起关节点的反复出血，从而导致关节严重受损。 在临床研究中，Afstyla用于预防性治疗（prophylaxis）和按需治疗（on-demand treatment）均表现出卓越的止血和预防出血功效，在2种给药方案中，Afstyla的用药剂量均较低，同时具有非常好的安全性，患者接受长期的Afstyla预防性治疗后，其体内未检测到针对Afstyla的抑制剂。Afstyla的上市，将极大地提高A型血有病患者群体的生活质量。 原始出处：AFSTYLA for Haemophilia A, Receives European Commission Approval This article Department of pharmacists/medical experts original translation finishing, welcome to reprint! At the same time the procurement of domestic scientific research institutions can contact us: 2363244352.3330889895 Bei Hämophilie A handelt es sich um eine durch den Mangel an Faktor VIII bedingte Blutungsstörung. Mit Lonoctocog alfa (Afstyla®, CSL Behring) ist ein neuer rekombinanter Faktor VIII zur Behandlung und Prophylaxe von Blutungen bei Hamöphilie A im Handel. Lonocto­cog alfa ersetzt den fehlenden Gerinnungsfaktor. Das neue Mittel darf bei Patienten aller Altersgruppen zum Einsatz kommen. Bei zuvor unbehandelten Patienten sind Sicherheit und Wirksamkeit des neuen Medikaments allerdings bislang nicht erwiesen. Zudem waren an den Studien keine Patienten im Alter über 65 Jahre beteiligt. Da Frauen nur selten an Hämophile A erkranken, liegen keine Erfahrungen zur Anwendung von Faktor VIII bei Schwangeren und Stillenden vor. Daher soll Faktor VIII in Schwangerschaft und Stillzeit nur bei eindeutiger Indikationsstellung angewendet werden. Dosierung und Dauer der Substitutionstherapie richten sich nach dem Schweregrad des Faktor-VIII-Mangels, Ort und Ausmaß der Blutung und dem klinischen Zustand des Patienten. Afstyla ist intravenös zu injizieren. Unter Lonoctocog alfa kann es zu Überempfindlichkeits- oder allergischen Reaktionen kommen, die sich in manchen Fällen zu einer schweren Anaphylaxie entwickeln können. Falls Symptome einer Überempfindlichkeit auftreten, sollten die Patienten angewiesen werden, die Anwendung von Afstyla sofort zu unterbrechen und zum Arzt zu gehen. Zudem sollten die Patienten Anzeichen von Überempfindlichkeitsreaktionen wie quaddelartiger Hautausschlag, generalisierte Nesselsucht oder Engegefühl in der Brust und pfeifende Atemgeräusche kennen. Da das neue Medikament Spuren von Hamsterprotein enthält, darf es bei einer bekannten Reaktion auf dieses Protein nicht zum Einsatz kommen. Einige Patienten entwickeln Antikörper gegen Faktor VIII. Diese sogenannten Faktor-VIII-Hemmkörper können dazu führen, dass das Arzneimittel nicht mehr wirkt. Die Patienten bemerken diese Reaktion an einem unzureichenden klinischen Ansprechen. In diesen Fällen sollten sie sofort ein spezialisiertes Hämophilie-Zentrum kontaktieren. Afstyla muss im Kühlschrank bei 2 bis 8 °C gelagert werden. Das Präparat kann bei Raumtemperatur, die 25 °C nicht übersteigen darf, einmalig für einen Zeitraum von bis zu drei Monaten aufbewahrt werden. Nachdem das Produkt aus dem Kühlschrank entnommen wurde, darf es nicht dorthin zurückgelegt werden. Es wird empfohlen, das Datum des Beginns der Raumtemperatur-Lagerung auf der Verpackung zu vermerken.