2017年4月7日美国食品和药品监管局今天批准补充申请对Sovaldi(索非布韦[sofosbuvir])和Harvoni(ledipasvir和索非布韦)治疗丙型肝炎病毒(HCV)在年龄12至17儿童。Harvoni和Sovaldi在以前被批准治疗成年中HCV。
这些是第一个直接-作用抗病毒治疗被批准为有HCV儿童和青少年。直接-作用抗病毒药通过防止病毒增殖减低机体中HCV的量，和在大多数病例，它们治愈HCV。
FDA的药品评价和研究中心中微生物产品办公室主任Edward Cox，M.D. 说：“这些批准将通过解决儿童和青少年未满足的需求帮助改变为HCV治疗景观，”
今天的批准提供儿童对HCV的6种主要基因型，或株治疗选择。Harvoni是适用为12岁和以上或体重至少77磅(35公斤)有HCV基因型1，4，5或6感染无肝硬化(肝病)或有轻度肝硬化儿童患者的治疗。Sovaldi与利巴韦林[ribavirin]联用是适用为12岁和以上或体重至少77 磅(35公斤)有基因型2或3 HCV感染无肝硬化或有轻度肝硬化儿童患者的治疗。
HVC是一种病毒病致肝脏的炎症可导致减弱的肝功能或肝衰竭。按照美国疾病控制和预防中心，在美国估计2.7至3.9百万人有慢性HCV，而HCV-阳性母亲出生儿童是处于HCV感染风险。估计在美国有23,000至46,000儿童有HCV感染。
在一项开放，多中心临床试验包括100例12 岁和以上儿童患者确定Harvoni为治疗HCV基因型1感染的安全性，药代动力学(药物在机体中如何吸收，分布和消除)和疗效。该结果与在成年患者观察到有可比性和显示在治疗结束后12周98%患者在血中无检测到的病毒，提示患者感染被治愈。
在12 岁和以上儿童患者，Harvoni为HCV基因型4，5或6感染的治疗的安全性和疗效是根据数据显示在成年和青少年对Harvoni相似暴露 (机体中药量)有HCV基因型1感染，以及在成年中跨越HCV基因型1，4，5和6对Harvoni相似疗效和暴露。
用Harvoni治疗观察到最常见不良反应为疲乏和头痛。
在一项开放临床试验包括50例12岁和以上儿童患者评价Sovaldi与利巴韦林联用。在治疗结束时，结果与成年中观察到结果有可比性和有HCV基因型2的100%患者，和有HCV基因型3的97%患者在治疗结束后12周血液中未检测到病毒。
用Sovaldi与利巴韦林联用最常观察到的不良事件是疲乏和头痛。对利巴韦林的所有禁忌证也应用至Sovaldi联合治疗。在HCV/HBV共感染的成年患者正在进行或已完成用HCV直接-作用抗病毒药治疗，和患者未接受HBV抗病毒治疗，曽报道乙型肝炎病毒(HBV)再活化。在患者用直接-作用抗病毒药物中HBV再活化导致严重的肝脏问题或死亡。卫生保健专业人员用Harvoni或Sovaldi治疗开始前，应筛选所有患者对当前或以前HBV感染的证据。
Harvoni和Sovaldi由Gilead Sciences有限公司上市。
https://www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm551407.htm