近日，美国FDA批准enasidenib（商品名IDHIFA，曾用名AG-221）治疗具有特异遗传突变的复发性或难治性急性骨髓性白血病（AML）的成年患者。同时该药物被批准用于伴随诊断，雅培的RealTime IDH2检验试剂盒，用于检测AML患者中IDH2基因的特异性突变。
FDA肿瘤学优秀中心主任，血液和肿瘤学产品办公室主任Richard Pazdur博士，在FDA的药物评估和研究中心说“Idhifa是一种有针对性的治疗方法，满足了具有IDH2突变的复发或难治性AML患者的未满足需求。Idhifa的使用与一些患者完全缓解有关，减少了对红细胞和血小板输注的需求。”
enasidenib是首款针对IDH2的口服抑制剂，也是美国FDA批准的唯一一款针对这一患者群体的疗法。
批准日期：2017年8月1日；公司：Celgene Corporation
Idhifa(恩西地替尼[enasidenib])片 供口服使用
作用机制
Enasidenib是一种异柠檬酸脱氢酶2(IDH2)酶的小分子抑制剂。Enasidenib靶向突变体IDH2 变异体R140Q，R172S，和R172K在体外比野生型酶在浓度较低约40-倍。突变体IDH2酶被enasidenib的抑制作用导致减低2-羟戊二酸[2-hydroxyglutarate(2-HG)]水平和诱导骨髓分化在体外和在体内在IDH2突变AML的小鼠移植物模型，在来自患者有突变的IDH2AML血样品中，enasidenib减低2-HG水平，减低母细胞计数[blast counts]和增加成熟骨髓细胞百分率。
适应证和用途
IDHIFA是一种异柠檬酸脱氢酶-2抑制剂适用为成年患者有复发或难治性急性髓性白血病(AML)的治疗当被FDA-批准的测试检测到有一个异柠檬酸脱氢酶-2(IDH2)突变。
剂量和给药方法
100mg口服每天1次直至疾病进展或不可接受毒性。
剂型和规格
片：50mg或100mg
禁忌证
无
警告和注意事项
胚胎-胎儿毒性：IDHIFA可能致胎儿危害当给予一位妊娠妇女。忠告对胎儿潜在风险。
不良反应
最常见不良反应(≥20%)包括恶心，呕吐，腹泻，升高的胆红素，和食欲减低.
在特殊人群中使用
哺乳：建议妇女不要哺乳喂养。
包装规格/贮存和处置
供应
50-mg片：淡黄色至黄色椭圆形薄膜包衣片一侧凹陷”ENA“和在其他侧“50”。
●30-片50-mg片与一个干燥剂罐瓶(NDC 59572-705-30)
●30-片100-mg片与干燥剂罐瓶(NDC 59572-710-30)
100-mg片：淡黄色至黄色胶囊形膜包衣一侧凹陷”ENA“和在其他侧“100”。
贮存
贮存在20°C-25°C(68°F-77°F)；外出允许在15°C-30°C间(59°F-86°F)[见USP控制室温]。瓶紧密闭保存。贮存在原始瓶(与一个干燥剂罐)避潮湿保护。

完整资料附件：https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2017/209606s000lbl.pdf