Zelboraf(vemurafenib)第一个获FDA扩展批准治疗一种罕见血癌患者
2017年11月5日，FDA扩展Zelboraf(vemurafenib)的批准治疗有Erdheim-Chester病，血中一种罕见癌某些成年患者。美国食品和药品监管局今天扩展Zelboraf (vemurafenib)的批准包括某些有Erdheim-Chester病(ECD)，血中一种罕见癌成年患者的治疗。Zelboraf是适用治疗患者其癌细胞有一种特异性遗传突变被称为BRAF V600。这是FDA对ECD的第一个被批准的治疗。
FDA的肿瘤卓越中心和FDA的药药物评价和研究中心中血液学和肿瘤产品办公室代理主任Richard Pazdur，M.D.说：“今天对Zelboraf有ECD患者今天批准显示我们如何能应用某些恶性病与其他癌症潜在的遗传特征知识,”。“2011年这个产品被首次批准治疗某些有BRAF V600E突变黑色素瘤患者，而我们现将治疗带给没有被批准治疗的罕见癌患者。”
ECD是一种来源于骨髓的缓慢-生长血癌。ECD致一型白血细胞，组织细胞生产增加。过量组织细胞可导致肿瘤侵袭遍及机体许多器官和组织，包括心脏，肺，脑和其他。ECD被估计影响世界范围600至700患者。约54 %有ECD患者有BRAF V600突变。有ECD患者 有非常受限生命期望。
Zelboraf是一种激酶抑制剂通过阻断某些促进细胞生长酶起作用。
在22例有BRAF-V600-突变阳性ECD患者中研究Zelboraf为ECD的治疗的疗效。试验测量经历一个肿瘤大小完全或部分减小患者的百分率(总体反应率)。在试验中，11患者(50 %) 经历部分缓解和1例患者(4.5 %)经历一个完全缓解。
Zelboraf 在有ECD患者中常见副作用包括关节痛；小，隆起的疹；脱发；疲乏；心电图活动变化(延长的QT间期)和乳头状瘤。
Zelboraf的严重副作用包括新癌的发生(皮肤癌，鳞状细胞癌或其他癌)，在患者有BRAF野生-型黑色素瘤肿瘤的生长，超敏性反应(过敏反应和DRESS综合证)，严重皮肤反应(Stevens-Johnson综合证和毒性表皮坏死)，心脏异常(QT 延长)，肝损伤(肝毒性)，光敏性，眼中严重反应(葡萄膜炎)，接受辐射治疗后免疫反应(辐射敏化和辐射召回)，肾衰和在手和脚中组织增厚(Dupuytren氏挛缩和足底筋膜纤维瘤病)。Zelboraf对发育中胎儿可能致危害；妇女应被忠告对胎儿潜在风险和使用有效避孕。
FDA授权这个申请优先审评和对这个适应证. Zelboraf还接受突破性治疗 指定对这个适应证孤儿药物指定，它提供奖励帮助和鼓励为罕见疾病药物的发展。
FDA授权Zelboraf的批准给予Hoffman-LaRoche，有限公司。
https://www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm583931.htm