近日，美国FDA批准Endari（L-谷氨酰胺口服粉剂）用于治疗镰刀型红血球疾病（或镰状细胞病），该款新药适用于五岁及以上患者。
Endari是FDA批准的首个SCD儿科患者疗法，也是近20年来获得批准用于镰状细胞病患者的首例治疗方法。
批准日期：2017年7月10日 公司研发：EmmausLife Sciences
ENDARI(L-谷氨酰胺[glutamine])粉剂，供口服使用
美国初次批准：2017
作用机制
氨基酸L-谷氨酰胺在治疗镰刀细胞病(SCD)的作用机制是未完全了解。在SCD的病理生理学涉及氧化应急现象。镰刀红细胞(RBCs)是比正常RBCs对氧化损伤更易感，它可能对慢性溶血和伴随SCD血管-阻塞事件有贡献。吡啶核苷酸，NAD+和其还原型NADH，在RBCs中在调节和预防氧化损伤中起作用。在镰刀RBCs通过增加还原型谷胱甘可利用性L-谷氨酰胺可能改善NAD氧化还原电位势。
适应证和用途
ENDARI是一种氨基酸适用减低在成年和5岁和以上儿童患者镰刀细胞病急性并发症。
剂量和给药方法
● 5克至15克口服地，每天2次根据体重。
● 在摄取前Endari的每剂应被8 oz.(240mL)的冷或室温饮料或4 oz.至6 oz.的食物混合。
剂型和规格
口服粉：5克的L-谷氨酰胺粉每个纸箔层压塑料包装。
禁忌证
无。
不良反应
最常见不良反应(发生率>10%)是便秘，恶心，头痛，腹痛，咳嗽，肢体痛，背痛，和胸痛。
如何供应/贮存和处置
Endari是在纸箔层压塑料包中含 5克的L-谷氨酰胺白色结晶粉中供应。
● 60包装纸盒：NDC 42457-420-60
贮存在20ºC至25ºC (68ºF至77ºF)离开直接阳光。
https://www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm566084.htm