聚乙二醇化重组抗血友病因[Antihemophilic Factor (Recombinant), PEGylated for Injection（商品名 Adynovate）]通过FDA批准的新适应症，用于12岁及以下儿童的A型血友病的治疗 2016年，FDA批准Shire公司的半衰期延长的重组人凝血因子VIII药物Adynovate（聚乙二醇化重组抗血友病因子；Rurioctocog alfa pegol）的新适应症，用于12岁及以下儿童的A型血友病的治疗，同时也批准了该药用于A型血友病成人及儿童患者的手术治疗。 FDA的生物制品评价和研究中心主任说：“Adynovate的批准提供为有血友病A患者医疗护理中使用一个重要的治疗选择和减少因子VIII输注需要频数以避免出血。” 批准日期：2015年11月13日；公司：Baxalta美国有限公司 ADYNOVATE（抗血友病因子(重组)，PEG化）-为静脉注射溶液的冰冻干燥粉. 美国初次批准：2015 作用机制 ADYNOVATE，一个重组抗血友病因子(ADVATE)的PEG化形式[见一般描述(11)]，暂时地取代在先天性血友病A患者为有效止血所需要的丢失的凝血因子VIII。ADYNOVATE通过母体分子，它减低结合至生理性因子VIII 清除率受体(LRP1) ，ADVATE的聚乙二醇化表现出延长的末端半衰期。 适应证和用途 ADYNOVATE，抗血友病因子(重组)，PEG化，是一种人抗血友病因子适用在青少年和成年患者(12岁和以上)有血友病A(先天性因子VIII缺乏)对： ⑴ 按需要治疗和控制出血发作 ⑵ 常规预防以减低出血发作的频数 ADYNOVAT是不适用为血管性血友病[von Willebrand disease]的治疗。 剂量和给药方法 只为重建后静脉使用 ⑴ 一个单位每公斤体重将升高因子VIII水平2%国际单位每100毫升(IU每dL)。每小瓶ADYNOVATE标记有重组因子VIII存在以IU的实际量。 ⑵ 按需要治疗和控制出血发作： ⑶因子VIII的估计增量(IU/dL或正常%)= [总剂量(IU)/体重(kg)] × 2(IU/dL每IU/kg) ⑷ 剂量(IU)= 体重(kg)×想要因子VIII升高(IU/dL或正常%)× 0.5(IU/kg每IU/dL) ⑸ 常规预防：给予40-50 IU每kg体重一周2次。 剂型和规格 可得到ADYNOVATE为一种冻干粉在一次用小瓶含标称(约)250，500，1000，或2000国际单位。 禁忌证 曽对ADYNOVATE，母体分子(ADVATE)，小鼠或仓鼠蛋白，或ADYNOVATE的赋形剂以前过敏反应患者中不要使用。 警告和注意事项 ⑴  超敏性反应，包括过敏反应是可能的。症状发生，终止用ADYNOVATE治疗和给予适当治疗。 ⑵  可能发生因子VIII中和抗体(抑制剂)的发展。如期望的血浆因子VIII活性水平未达到，或如用适当剂量不能控制出血，进行一种分析测定因子VIII抑制剂浓度。 不良反应 在临床研究中报道≥1%受试者常见不良反应是头痛和恶心。 包装规格/贮存和处置 供应 ADYNOVATE在包装由一次用小瓶含因子VIII效力标称(约)250，500，1000，或2000国际单位(IU)，一个稀释液小瓶含5 mL无菌注射用水(sWFI)，和一个 BAXJECT II Hi-Flow无针转移装置组成供应。组分没有用天然橡胶乳胶制造。 每个ADYNOVATE纸盒和小瓶的标签上陈述实际因子VIII活性的IU。 贮存和处置 ● 在2°C至8°C(36°F至46°F)以粉形式贮存ADYNOVATE。 ● 不要冻结。 ● ADYNOVATE可能被贮存在室温不超过30°C(86°F)共至1个月不超出失效日期。如贮存在室温，当从冰箱取出时将日期写在纸盒上。 ● 贮存在室温后，产品不要返回至冰箱。 ● 不要使用超出纸盒或小瓶印失效期产品。 ● 贮存小瓶在原始盒和保护避极度暴露光。 ● 重建后，溶液不放冰箱。立即或重建后3小时内使用。遗弃任何留下液体。