第一个CAR-T疗法Kymriah（tisagenlecleucel）获FDA批准，这也成为全球首个获批的CAR-T疗法。
2017年8月30日，FDA批准第一个CAR-T细胞（诺华的CD19 CART）tisagenlecleucel（商品名Kymriah）上市。Kymriah是一种基于细胞改造的基因治疗，在美国被批准用于治疗高达25岁的患有难治性或复发的急性淋巴细胞性白血病（ALL）的患者。Kymriah的获批，不仅为这些患者提供了一种新的治疗方案，更重要的是在临床试验中可以显示出有希望的缓解率和提高存活率的治疗方案。
Kymriah是一种基因修饰的自体T细胞免疫治疗。每个剂量的Kymriah是使用个体患者自己的T细胞（称为淋巴细胞的一种白细胞）产生的定制化治疗。患者的T细胞被收集并送到制备中心，在那里进行遗传修饰（嵌合抗原受体或CAR的新基因表达），其指导T细胞靶向并杀死具有表面上的特异性抗原（CD19）。一旦细胞被修饰，在它们被注入到患者体内时可以杀死癌细胞。
ALL是骨髓和血液中的一种癌症，身体内的淋巴细胞异常。疾病进展很快，是美国最常见的儿童癌症。国家癌症研究所估计，每年约有3,100名年龄在20岁以下的患者被诊断为ALL。ALL可以是T-细胞或B细胞来源，B细胞是最常见的。Kymriah被批准用于患有B细胞ALL的儿科和年轻成人患者，适用于复发难治性ALL患者，这类患者所占比例有15-20％。
Kymriah的安全性和有效性在一项针对复发性或难治性B细胞ALL的儿科和年轻成人患者的多中心临床试验中得到证实。治疗三个月内的总体缓解率为83％。
用Kymriah治疗有潜在的严重副作用。可能会产生例如细胞因子释放综合征（CRS）的风险警告，因为CRS的存在，会引起高热和流感样症状，因为CAR T细胞的快速增殖，也产生神经系统损伤的重度损伤反应。CRS和神经系统事件都可能危及生命。Kymriah的其他严重副作用还包括严重感染，低血压（低血压），急性肾损伤，发热和氧气减少（缺氧）。大多数症状出现在输入Kymriah后1至22天。由于CD19抗原也存在于正常的B细胞上，而Kymriah也会破坏产生抗体的正常B细胞，因此存在长时间感染的增加风险。
同时，FDA今天还扩大了Actemra（托西珠单抗）的批准，以治疗2岁以上患者因CAR-T细胞诱导的严重或危及生命的CRS副反应。在用CAR-T细胞治疗的患者的临床试验中，69％的患者CRS在一个或两个剂量的Actemra后两周内完全消除。
