默克近日宣布，美国食品和药品监督管理局授予了avelumab与辉瑞INLYTA（axitinib，阿西替尼）联合疗法突破性疗法认定，主要用于治疗晚期肾细胞癌（RCC）的初治患者。
“突破性疗法”是美国食品和药物管理局于2012年7月创建，源于《美国食品和药物管理局安全及创新法案》(FDASIA)中制定的部分内容, 旨在加速开发及审查治疗严重的或威胁生命的疾病的新药。
此前，该药物的初步临床证据表明，该疗法可能会显着改善一个或多个临床重要终点。这是FDA授予默克avelumab的第二个突破性疗法认定。
辉瑞全球产品开发部高级副总裁兼免疫肿瘤学早期发展和转化肿瘤学负责人、医学博士Chris Boshoff表示：“这是一种免疫疗法的组合方法，治疗活性可能与INLYTA等现有药物相辅相成，有望改善晚期肾癌患者的预后，目前来看这种疾病的五年生存率仍然很低。我们期待于明年年底完成avelumab与INLYTA联合治疗的III期研究。
默克生物制药业务研究与发展部全球主管Luciano Rossetti博士表示：“FDA的这一决定加强了对先进RCC的创新性一线治疗的需求以及我们对推进这些患者治疗的承诺。FDA在另一个难以治疗的癌症中的第二项突破性疗法指定也增进了我们继续关注和研发肿瘤治疗手段的信心。”
RCC是最常见的肾癌形式，2017年在美国确诊的新病例约有57,500例。该病严重且危及生命，大约20％-30％的患者首次诊断时，疾病往往已在晚期或转移期。
此次获得批准的理由是基于名为JAVELIN Renal 100的一项全球Ib期研究，该试验评估了avelumab联合INLYTA治疗晚期肾癌患者的安全性和有效性的临床数据。本次Ib期研究的最新结果发表在2017年ASCO年会上。FDA早先授予avelumab突破性疗法指定用于治疗转移性默克尔细胞癌（mMCC）的患者，所述患者接受过至少一种化疗方案后疾病进一步恶化。
被称为JAVELIN的avelumab临床开发项目涉及至少30个临床项目，并涵盖了超过15个不同肿瘤类型的7,000多名患者参与。这包括一项随机III期开放性多中心试验的JAVELIN Renal 101研究，该研究将avelumab与INLYTA和sunitinib联合用作RCC的一线治疗选择。除了RCC之外，JAVELIN计划中的癌症研究包括非小细胞肺癌、乳腺癌、头颈部癌症、霍奇金淋巴瘤、黑素瘤、间皮瘤、MCC、卵巢癌、胃/胃食管交界癌和泌尿道上皮癌。
在美国，辉瑞研制的INLYTA被批准为一种先前的全身治疗失败后用于治疗晚期RCC的单一疗法。