新型吸入悬液ARIKAYCE（amikacin liposome inhalation suspension）获美国FDA批准上市，这是第一种也是唯一一种治疗成人肺部分枝杆菌Avium复合体（MAC）疾病的特殊疗法，可选择有限或无选择的治疗方案. 2018年9月28日,美国食品和药物管理局（FDA）已经批准加速批准ARIKAYCE（amikacin liposome inhalation suspension，阿米卡星脂质体吸入混悬液）用于治疗禽分枝杆菌复合体（MAC）肺部疾病，作为针对有限或没有替代方案的成人患者的联合抗菌药物方案的一部分。IVE治疗方案。ARIKAYCE是美国首个也是唯一被批准的治疗MAC肺部疾病的患者，MAC肺部疾病是一种慢性和虚弱的疾病，可显著增加患者的发病率和死亡率。   ARIKAYCE是通过有限的人口途径批准的抗菌和抗真菌药物（LPAD）的第一个产品。用于促进开发新的抗菌药物，以治疗在有限数量的未满足需求的患者中严重或威胁生命的感染。   非结核分枝杆菌信息与研究（NTMir）的主席菲利普·莱特曼说：“今天的批准对于我们所有人来说，都是与MAC肺病患者一起生活并倡导MAC肺病患者的重要时刻。”“ARIKAYCE为这种慢性和危及生命的疾病患者提供了急需的治疗，他们没有对目前的护理标准作出反应。   这些患者中的许多人已经遭受多年的痛苦，在日常生活中面临重大挑战，我们对最终获得批准的治疗感到兴奋。”   “由于这种使人衰弱和进步的疾病，患有MAC肺病的患者没有对可用的基于指导方针的治疗作出反应，他们的生活质量受到限制。作为CONVERT研究的内科医师和首席调查员，我非常高兴现在有一种治疗MAC肺部疾病的专门研究并被批准用于目前治疗选择有限或没有治疗选择的患者，”David Griffith，医学博士，医学教授，W.A.an.E.B. Moncrief是德克萨斯大学健康科学中心的杰出教授。“阿里卡耶斯有潜力解决这个难以治疗的人口的重大未满足需求。”  “ARIKAYCE的批准对于患有MAC肺部疾病的成人患者来说是一个重要的时刻，他们只有有限的或没有可用的治疗选择。它也代表了我们公司的一个不可思议的里程碑，该公司已经把这种药物从概念到批准，现在将在美国各地推出这种药物。Insmed的总裁兼首席执行官威尔·刘易斯（Will Lewis）说：“我们批准了针对美国MAC肺病患者的专门治疗。”“我要感谢那些通过参与临床试验使这个里程碑成为可能的患者和医生，以及我们敬业的Insmed团队。我们期待着在美国发射阿里凯斯的努力。   在FDA的LPAD和加速批准途径下批准ARIKAYCE是基于正在进行的第三阶段转化研究的结果，该研究表明ARIKAYCE与基于指南的治疗（GBT）结合时，提高了痰培养转化率。全球反转录研究达到其最初的痰培养转化终点，在由MAC引起的难治性非结核分枝杆菌（NTM）肺病患者中，加入GBT与单独GBT相比，每天一次ARIKAYCE具有统计学意义（p<0.0001）。在该研究中，在GBT中加入ARIKAYCE在29%的患者中消除了由6个月前痰中MAC引起的NTM肺部疾病的证据，相比之下，单独使用GBT的患者中只有9%。   向开ARIKAYCE处方的患者提供包含以下重要安全信息的药物指南，包括方框警告，以及完整的使用说明和使用产品的逐步指南。Insmid还将向卫生保健提供者发送一封信，描述有限人口批准的范围和呼吸道不良反应的潜在风险。   作为加速批准的条件，Insmed正在与FDA合作设计一项额外的临床研究以支持完全批准。该研究设计目前正与FDA进行讨论，并被提议为一项随机、双盲、安慰剂对照的临床试验，以评估和描述ARIKAYCE对MAC所致NTM肺病的临床益处。   该试验将评估ARIKAYCE对MAC感染患者的预期患者群体中临床有意义的终点的影响，并与适当的对照进行比较。一旦FDA的研究设计最终完成，IMSMED将提供额外的更新。继续批准ARIKAYCE将取决于本研究的临床益处的验证和描述。   关于ARIKAYCE（amikacin liposome inhalation suspension）   ARIKAYCE是第一个也是唯一获得FDA批准的治疗的结核分枝杆菌复合体（MAC）治疗肺部疾病作为联合抗菌药物治疗方案的一部分成人患者的治疗选择有限或没有替代。ARIKAYCE是小说，一旦吸入，丁胺卡那霉素每日制定，建立抗生素静脉给药，这是历史的严重毒性的听觉、平衡相关，肾功能。Insmed的专有pulmovance™脂质体技术使丁胺卡那霉素的直接运送到肺部，被肺巨噬细胞在感染驻留。   这种方法延长了阿米卡星在肺部的释放，同时限制全身暴露。ARIKAYCE每天使用PARI制药公司生产的LAMRAAμ喷雾器系统进行一次给药。   关于PARI制药公司和LAMRAA喷雾器系统   ARIKAYCE（amikacin liposome inhalation suspension）是由一种新型的吸入装置的交付，lamira™雾化系统。lamira™是一个安静，便携式喷雾器，使液体雾化药物有效，包括脂质体制剂，如ARIKAYCE，通过振动，多孔膜。   关于转换（IN—212）和IN—312   转换是一个随机、开放标签、全球3期临床试验旨在证实痰培养转换结果在2期的Insmed耐火NTM肺病患者造成Mac ARIKAYCE临床试验。转换正在18个国家在125多个地点进行。主要疗效终点是患者痰培养转换在ARIKAYCE手臂相比，加上GBT GBT只胳膊6个月的比例。患者痰培养转阴6个月仍在将研究一个额外的12个月治疗的第一个月后痰培养阴性。没有文化转化的患者可能有资格参加我们的IS-312研究。ins-312是单臂的开放标签扩展研究的患者完成了六个月的治疗在ins-212研究但没有6个月的展示文化转换。按照研究方案，非转化的ARIKAYCE加研究的ins-212 GBT臂患者将接受12个月的ARIKAYCE加GBT。跨过从IGB-212研究的GBT唯一臂跨越的患者将接受12个月的阿里克耶斯加GBT治疗。   关于Insmed Incorporated是一家全球性的生物制药公司，致力于改变严重和罕见疾病患者的生活。   ARIKAYCE（阿米卡星脂质体吸入混悬液），该混悬液在美国被批准用于治疗鸟分枝杆菌复合体（MAC）肺部疾病，作为成人患者有限或无替代性联合抗菌药物方案的一部分。VE治疗方案。MAC肺部疾病是一种罕见的慢性感染，可导致不可逆的肺损伤，并可能致命。Insmed的早期临床管线包括INS1007，一种新的口服二肽基肽酶1可逆抑制剂，在非囊性纤维化支气管扩张症和其他炎症性疾病中具有治疗潜力；Y为罕见的肺部疾病，包括肺动脉高压提供了不同的产品资料。   重要安全信息   警告：增加呼吸不良反应的风险   ARIKAYCE与呼吸道副反应的风险增加有关，包括过敏性肺炎、咯血、支气管痉挛，以及导致某些病例住院的潜在肺部疾病的恶化。   过敏反应性肺炎已报告在临床试验中使用ARIKAYCE。超敏性肺炎(报告为过敏性肺泡炎、肺炎、间质性肺病、对ARIKAYCE的过敏反应)在采用ARIKAYCE加背景方案治疗的患者中与单独使用背景方案治疗的患者(0%)相比出现频率更高(3.1%)。大多数过敏性肺炎患者停止使用ARIKAYCE治疗，并接受皮质类固醇治疗。如果发生过敏性肺炎，停止ARIKAYCE和管理病人作为医学上合适的。   咯血已被报道在临床试验中使用ARIKAYCE。ARIKAYCE加背景方案治疗的患者与单独背景方案治疗的患者（12.5%）相比，出现咯血的频率更高（17.9%）。如果咯血发生，管理病人适当的医疗。   Bronchospasm已被报道在临床试验中使用阿里凯耶斯。支气管痉挛（报告为哮喘、支气管高反应性、支气管痉挛、呼吸困难、呼吸困难、劳累、呼气时间延长、喉咙紧缩、喘息）在ARIKAYCE加背景方案治疗的患者中报告频率高于背景方案治疗的患者（28.7%）。单纯ND方案（10.7%）。如果在使用ARIKAYCE期间发生支气管痉挛，应将患者视为医学上合适的。 在临床试验中使用ARIKAYCE报告了潜在的肺部疾病的恶化。与p单纯采用背景疗法治疗（9.8%）。如果在使用ARIKAYCE期间发生潜在的肺部疾病，应将患者视为医学上合适的。   耳毒性已被报道在临床试验中使用ARIKAYCE。报道了耳毒性（包括耳聋、头晕、晕厥、耳鸣和眩晕）在ARIKAYCE加背景方案治疗的患者中较单独背景方案治疗的患者（9.8%）出现频率更高（17%）。这主要是由耳鸣（在ARIKAYCE加上背景养生法的7.6%和单独的背景养生方案中的0.9%）和头晕（6.3%在ARIKAYCE加上背景疗法与2.7%的背景方案单独的手臂）。密切监测患者在ARIKAYCE治疗期间已知或可疑的听觉或前庭功能障碍。如果耳毒性发生，管理病人适当的医疗，包括潜在中断阿里凯塞。   在临床试验中观察到ARIKAYCE在MAC肺部疾病患者中的肾毒性，但频率不高于单独背景方案。肾毒性与氨基糖苷类有关。开处方时可能需要对已知或怀疑肾功能不全的患者进行密切监测。   神经肌肉阻滞：神经肌肉疾病患者未参加ARIKAYCE临床试验。已知或怀疑患有神经肌肉疾病（如重症肌无力）的患者应密切监测，因为氨基糖苷类可通过阻断神经肌肉接头处乙酰胆碱的释放而加重肌肉无力。   胚胎胎儿毒性：氨基糖苷类药物在给孕妇时可引起胎儿损伤。氨基糖苷，包括ARIKAYCE，可能与暴露在子宫中的儿科患者的完全、不可逆的双侧先天性耳聋有关。在怀孕期间使用ARIKAYCE，或在服用ARIKAYCE时怀孕的患者应了解其对胎儿的潜在危害。   禁忌症：对任何氨基糖苷类药物已知过敏的患者都有禁忌。   最常见的不良反应：试验1中使用ARIKAYCE加背景疗法的患者与单独使用背景疗法的患者相比，发生率≥5%的最常见不良反应是发音困难（47%对1%）、咳嗽（39%对17%）、支气管痉挛（29%对11%）、咯血（18%）。对13%，耳毒性（17%对10%），上呼吸道刺激（17%对2%），肌肉骨骼疼痛（17%对8%），疲劳和虚弱（16%对10%），潜在肺部疾病的恶化（15%对10%），腹泻（13%对5%），恶心（12%对4%），肺炎（10%对8%），头痛（10%对5%），发热（7%）VS 5%），呕吐（7%比4%），皮疹（6%比2%），降低. 完整资料附件：http://www.insmed.com/pdf/P4103%20CLEAR-108-110%20Interim%20Analysis%20NACFC%20Poster%20100214.pdf