2018年8月21日，美国食品和药物管理局（FDA）已批准Siklos（羟基脲片 hydroxyurea）用于患有镰状细胞性贫血的2岁及以上的儿科患者。
  根据优先审查和孤儿药指定获得批准
  Siklos特别适合儿科人群，提供剂量选择，以便根据患者体重进行调整，以便在整个生长年份内为每个儿童获得最佳疗效/耐受率。
  根据在Escort-HU队列研究中收集的疗效和安全性数据，FDA批准了Siklos®，其中包括数百名在欧洲接受Siklos®治疗的儿童和成人患者。
  据ADDMEDICA主席FrançoisAnger所说：
 “FDA批准Siklos®是治疗美国镰状细胞贫血患儿的重大突破。自2007年以来，欧洲患者一直受益于世界儿科护理中唯一的羟基脲形式Siklos®。这一成功结果也可归因于同意参加Escort-HU研究的患者和允许的医生它发生了。随着FDA的新批准，ADDMEDICA通过继续投资在新的国家开发和提供这种基本治疗产品，巩固其在治疗镰状细胞贫血症方面的领导地位。“
  Siklos®将由Medunik USA Inc.在美国上市
  “我们很高兴与ADDMEDICA合作分销这种被认为是镰状细胞性贫血的参考药物治疗的孤儿药。它将改善美国数百名患有这种疾病的儿童的健康和生活质量，“Medunik执行副总裁ÉricGervais说。 “未来几个月Siklos®的推出确立了我们在美国的孤儿药物疗法的足迹，并且是该公司一系列重要里程碑的最新成果。”
  关于镰状细胞贫血症
  镰状细胞性贫血是一种特别致残的疾病，其最常见的急性表现是骨骼，肺（急性胸部综合征）和大多数血管化器官以及中风的疼痛性血管闭塞性危象。它可能危及生命，特别是在急性胸部综合症的情况下。
  这种疾病是由异常的血红蛋白分子引起的，导致红细胞在镰状细胞性贫血的名称的某些条件下变得僵硬和镰刀形。
  这些镰状红细胞倾向于堆积在一起，产生凝块，阻止血液流过血管，从而引起血管闭塞性危象。
  该疾病伴有不同程度的贫血，并且可能出现影响各种器官的慢性并发症，例如，肝脏或肾脏受损和生长迟缓。
  该疾病的临床表现及其演变在个体中是高度可变的。痛苦的血管闭塞性危象是镰状细胞贫血患者住院的最常见原因，因此对社会来说代价非常高。
  羟基脲目前被认为是该疾病的参考药物治疗
  美国大约有10万人患有镰状细胞性贫血，而欧洲大约有6万人。在这两种情况下，它被认为是一种罕见疾病（每10,000居民少于5例）
  关于ADDMEDICA
  ADDMEDICA成立于2005年，是一家总部位于法国的制药公司，专注于开发和营销用于治疗罕见疾病和未满足医疗需求的医疗产品。ADDMEDICA的主要治疗和开发领域是;
  •遗传性疾病及其治疗，
  •器官移植和组织置换，
  •伤口愈合和组织再生。
  ADDMEDICA专门针对镰状细胞贫血症开发了Siklos。2007年，ADDMEDICA在欧洲获得了Siklos®的上市许可，Siklos®是预防镰状细胞贫血症复发性疼痛性血管闭塞性危象的首个唯一医药产品。ADDMEDICA现已获得FDA批准Silos用于治疗2岁及以上儿科患者的镰状细胞病。

  完整资料附件：https://dailymed.nlm.nih.gov/dailymed/drugInfo.cfm?setid=76957c0d-0f98-4376-bb06-eee651adc09d