| 2018年12月21日，美国食品和药物管理局(FDA)批准Elzonris(tagraxofusp-erzs)输注,治疗成人和两岁以上儿童的成纤维浆细胞样树突状细胞瘤(BPDCN)。 在今天的批准之前，还没有FDA批准的BPDCN疗法。治疗的标准是强化化疗，然后是骨髓移植。许多BPDCN患者无法忍受这种强化治疗，因此迫切需要替代治疗方案，”Richard Pazdur医学博士说他是FDA肿瘤卓越中心主任和FDA药物评估和研究中心血液和肿瘤产品办公室代理主任。 BPDCN是一种侵袭性罕见的骨髓和血液疾病，可影响多个器官，包括淋巴结和皮肤。它通常表现为白血病或发展为急性白血病。这种疾病在男性和60岁以上的患者中更为常见。 Elzonris的疗效在单臂临床试验的两组患者中进行了研究。第一个试验队列纳入13例未经治疗的BPDCN患者，其中7例(54%)皮肤出现完全缓解(CR)或CR异常，不提示有活动性疾病(CRc)。第二组包括15例复发或难治性BPDCN患者。1例患者达到CR, 1例患者达到CRc。 临床试验中病人报告的常见副作用是毛细血管渗漏综合症(液体和蛋白质从微小的血管渗漏到周围组织)、恶心、疲劳、腿和手肿胀(周围水肿)、发烧(发热)、发冷和体重增加。最常见的实验室异常是淋巴细胞、白蛋白、血小板、血红蛋白和钙的减少，以及葡萄糖和肝酶(ALT和AST)的增加。建议卫生保健提供者监测肝酶水平和对输液耐受的迹象。孕妇或哺乳期妇女不应服用Elzonris，因为它可能对发育中的胎儿或新生儿造成伤害。 Elzonris的标签上有一个框状警告，提醒卫生保健专业人员和病人注意毛细血管泄漏综合征的风险增加，这可能对治疗中的病人有生命危险或致命危险。FDA批准了这一申请突破性治疗和优先审查指定。Elzonris还获得了孤儿药的称号，这为帮助和鼓励开发治疗罕见疾病的药物提供了奖励。 适应症 Elzonris是一种cd123导向的细胞毒素，用于治疗成人和2岁以上儿童的浆细胞样树突状细胞肿瘤(BPDCN)。 Elzonris标签包含一个针对CLS的方框警告，CLS可能危及生命或致命，在接受Elzonris的患者中可能发生。建议医生监测CLS的体征和症状，并按照完整处方信息中的建议采取行动。 警告和预防措施 毛细血管渗漏综合征 Elzonris可引起毛细血管泄漏综合征(CLS)，如果处理不当，可能危及生命或致命。临床试验中接受Elzonris的患者CLS的总发生率为55%，其中1级或2级患者的发生率为46%，3级患者的发生率为6%，4级患者的发生率为1%，2例死亡事件。常见的症状和体征(发生率≥20%)与CLS Elzonris包括低白蛋白血症,治疗过程中报道水肿、体重增加和低血压。毛细血管渗漏综合征的定义是任何事件报告为CLS Elzonris或治疗期间发生的至少2 7日内CLS表现彼此:低白蛋白血症(包括白蛋白值小于3.0g/dL),水肿(包括体重增加了5公斤或更多),低血压(包括收缩压小于90毫米汞柱)。与Elzonris开始治疗前,确保病人有足够的心脏功能和血清白蛋白≥3.2g/dL。与Elzonris治疗期间,确保血清白蛋白水平≥3.5 g / dL和没有减少≥0.5g/dL从白蛋白值测量剂量之前当前周期的起始。监测血清白蛋白水平在每次剂量开始前或以后临床显示的更频繁。另外，评估患者CLS的其他体征或症状，包括体重增加，新发病或加重水肿，包括肺水肿，低血压，或血流动力学不稳定。 如果CLS的症状或体征在任何时候出现，建议患者立即就医。 过敏反应 Elzonris会引起严重的过敏反应。在临床试验中，10%的患者报告了3级或以上事件。监测患者使用Elzonris治疗期间的过敏反应。如果出现过敏反应，应中断Elzonris输液并提供必要的支持护理。如果反应很严重，就永久地停止Elzonris。 肝毒性 Elzonris可引起肝酶升高。在临床试验中，大约40%的患者肝脏酶水平出现3级或更高的升高。 每次注射Elzonris前监测谷丙转氨酶(ALT)和天冬氨酸转氨酶(AST)。如果转氨酶上升到正常(ULN)上限的5倍以上，则暂时停止Elzonris，并在正常化或解决后恢复治疗。 不良反应 在临床试验中最常见的不良反应(发生率≥30%)毛细血管渗漏综合征、恶心、疲劳、外周水肿、发热,和体重增加。最常见的实验室异常(发生率≥50%)在白蛋白减少,血小板、血红蛋白,钙,钠,葡萄糖的增加,ALT和AST。 关于Elzonris™ Elzonris是一种cd123导向的细胞毒素，它被FDA完全批准用于治疗成人和儿童患者，2岁以上的人，在初始治疗和早期治疗的情况下，患有浆细胞样树突状细胞肿瘤(BPDCN)。2018年11月，欧洲药品管理局(EMA)批准Elzonris对即将提交的市场授权申请(MAA)进行加速评估，该申请预计将于2019年第一季度提交。Elzonris还在其他适应症的其他临床试验中进行评估，包括慢性粒细胞白血病(CMML)、骨髓纤维化(MF)和其他CD123阳性疾病。 完整的处方信息：https://www.stemlinearc.com/resources/ ELZONRIS_US_Full_Prescribing_Information.pdf |