2018年12月21日，Alexion制药公司宣布，美国食品和药物管理局(FDA)批准Ultomiris(ravulizumab)注射液,治疗成人突发夜间血红蛋白尿症(PNH)，这是一种罕见的危及生命的血液病。   “Ultomiris的批准将改变PNH患者的治疗方式，”医学博士Richard Pazdur说他是FDA肿瘤卓越中心主任和FDA药物评估和研究中心血液和肿瘤产品办公室代理主任。“在获得批准之前，唯一获得批准的PNH疗法需要每两周进行一次治疗，这对患者及其家人来说可能是一种负担。”   Ultomiris使用了一种新的配方，因此患者每8周只需要接受一次治疗，而不会影响疗效。   PNH是一种罕见的获得性疾病，可导致红细胞破裂或破坏(溶血)。PNH患者缺少一种蛋白质，这种蛋白质通常保护红细胞不被患者的免疫系统破坏。PNH患者有突发的反复发作，红细胞过早被破坏，这可能是由身体的压力引起的，如感染或体力消耗。在这些发作期间，可能出现以下症状:严重贫血、极度疲劳、呼吸短促、间歇性的深色尿、肾病或复发性疼痛。PNH可以发生在任何年龄，尽管它最常在成年早期被诊断。   Ultomiris是一种长效补体抑制剂，可防止溶血。通过对246名患者的临床试验研究了Ultomiris的疗效，这些患者以前没有接受过PNH(治疗初期)治疗，他们被随机分配使用Ultomiris或eculizumab(目前PNH的治疗标准)治疗。试验的结果表明,Ultomiris有类似的结果eculizumab(非劣)患者没有接受输血和有类似的发病率溶血衡量病人的血液中LDH水平正常化(乳酸脱氢酶、LDH酶过程中需要将糖转化为能量在身体的细胞)。此外，在对195名PNH患者进行的第二次临床试验中研究了Ultomiris，这些患者在接受eculizumab治疗至少6个月后临床稳定。这些患者被随机选择接受Ultomiris治疗或继续使用eculizumab。基于溶血和避免输血等临床措施，Ultomiris再次证明了与eculizumab(非劣药)相似的作用。   临床试验中患者报告的常见副作用为头痛和上呼吸道感染。建议医护人员在给有其他系统性感染的病人使用Ultomiris时要小心。   Ultomiris的处方信息包括一个方框警告，提醒卫生保健专业人员和患者脑膜炎球菌感染和脓毒症威胁生命的风险。建议卫生保健提供者遵守免疫实践咨询委员会(ACIP)关于补充不足患者接种脑膜炎球菌疫苗的最新建议。除非延迟治疗的风险大于发生脑膜炎球菌感染的风险，否则患者应至少在第一次给药前两周接种脑膜炎球菌疫苗。   患者和卫生保健提供者被建议接种疫苗可以减少但不能消除脑膜炎球菌感染的风险。应监测患者脑膜炎球菌感染的早期迹象，如果怀疑感染应立即进行评估。Ultomiris只有通过风险评估和缓解策略(REMS)下的受限程序才能使用。Ultomiris必须提供患者用药指南，其中描述了有关药物使用和风险的重要信息。   FDA批准了该申请的优先审查指定。Ultomiris还被指定为孤儿药，这为帮助和鼓励开发治疗罕见疾病的药物提供了激励。   https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2018/761108s000lbl.pdf