2018年8月30日，Bayer宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准Jivi（antihemophilic factor[recombinant],PEGylated-aucl）用于以前治疗过的成人和青少年血友病A的常规预防性治疗。TS 12岁或以上。JiVi最初推荐的预防方案是每周两次，每五天剂量一次，并根据出血事件进一步单独调整较少或更频繁的给药。FDA还批准了JIVI在同一人群中进行点播治疗和围手术期处理。该批准是基于第2/3阶段保护VIII试验的结果，该试验表明出血保护和安全性最高可达1.9年(0-2.6年)的中值。1Jivi是拜耳血液学项目中第三个FDA批准的血友病A治疗。   “作为一名治疗有各种个性化需求的血友病患者的内科医生，Jivi批准的剂量允许我根据他们的出血发作来调整频率，以保持对出血的保护，这在患者中是一个严重的问题，”Mark Reding，医学博士，PROTECT VIII铅调查中心说。加特和明尼苏达大学医学副教授。JIVI是一个受欢迎的选择，解决了越来越多的患者需要将治疗与个人生活方式结合起来。”   Jivi通过将12岁或12岁以上的成人和青少年中减少或缺失的因子VIII(FVIII)替换为血友病A而起作用。通过其位点特异性聚乙二醇化，Jivi的半衰期为17.9小时，提供血液中的持续水平。N重组FVIII（rFVIII）替代疗法。重组因子VIII是治疗血友病A的标准，经过几十年的临床试验和实际经验证明，其有效性和安全性已经确立。   Jivi的治疗在大多数成人和青少年患者的临床试验中耐受性良好。在先前治疗的12岁或12岁以上的患者中，最常见的不良反应是头痛、咳嗽、恶心和发烧。FVIII抑制剂（1.7 BU/ml）报告在一个先前治疗的成年受试者中。重复测试没有证实FVIII抑制剂的存在。   FDA批准的Jivi是由关键的2/3阶段保护VIII试验的结果支持的，该试验包括预防性剂量、按需治疗和12岁或12岁以上患有严重血友病A的成人和青少年的围手术期管理。主要研究“今天的批准建立在我们与血友病社区25年的伙伴关系之上，并强调我们致力于开发新的疗法，以帮助满足患有这种终生疾病的患者的需要，”美洲区域拜耳制药公司总裁卡斯滕·布伦说。Jivi以其独特的给药方案被证明的有效性对于患者来说是一个重要的益处，我们期待着将其带到国际社会，因为我们在世界其他地区寻求对Jivi的额外监管批准。”   关于Jivi（antihemophilic factor [recombinant] PEGylated-aucl）   Jivi是一种重组因子VIII（rFVIII）替代疗法，意思是它替代了血友病A患者中减少或缺失的FVIII（形成血凝块所需的蛋白质）。通过它的位点特异性聚乙二醇化，JiVi的半衰期为17.9小时，从而在血液中提供持续的水平。   Jivi被批准用于以前治疗的12岁或12岁以上的成人和青少年血友病A的常规预防性治疗。Jivi最初的推荐剂量方案是每周两次（30-40IU/kg），能够每五天剂量一次（45-60IU/kg），并根据出血发作进一步单独调整到更小或更频繁的剂量。FDA还批准了JIVI按需治疗，并在同一人群中对出血进行围手术期处理。   关于VIII保护的研究   PROTECT VIII研究是一项36周的2/3期国际开放标签试验，在之前治疗的12岁或12岁以上患有严重血友病A的成人和青少年中进行。不同剂量给药方案的立体定向治疗。一个可选的扩展研究可用于完成A部分的受试者，以评估吉维至少超过100个累积暴露日。B部分评估了JIVI在大手术期间的安全性和有效性。   关于血友病A   血友病的发病率估计为5000名男性活产的1/5000，影响全世界约400000人，包括今天美国的约20000人。2血友病是一种遗传性疾病，其中一种形成血凝块所需的蛋白质缺失或减少。在血友病A中最常见的血友病类型中，凝血因子VIII的缺乏或缺陷导致凝血功能受损。因此患者反复在肌肉、关节或其他组织中出血，这可能导致慢性关节损伤。外部伤害，即使看似微不足道，也会产生严重后果，如果不适当治疗。   血友病治疗在过去几十年中取得了相当大的进展，血友病患者的预期寿命从1920年的大约11.4岁显著增加到今天可能正常的寿命。   适应证   Jivi是一种可注射的药物，用来取代凝血因子（因子VIII或抗血友病因子）是缺失的人血友病A。 Jivi用于治疗和控制以前治疗过的成人和青少年（12岁以上）血友病A的出血。JIVI可以减少使用血友病A的成年人和青少年经常使用（预防）出血次数。   Jivi不适用于12岁以下儿童或以前未治疗的患者。   Jivi不被用来治疗von Willebrand病。 https://dailymed.nlm.nih.gov/dailymed/drugInfo.cfm?setid=f04e5bd5-d7e2-453b-a407-2616d81a695d