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2013年FDA批准增加适应症的20个新剂型药品

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软件语言：	简体中文	更新时间：	2014-12-13
版本号：	1.0	软件平台：	Win2000/WinXP/Win2003
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软件介绍

本文是《2013年FDA批准的27个新药汇总》的姊妹篇，增加适应症是指在药品说明书中增加一个适应症条款，或者某活性成分的新剂型获批用于一个新的适应症，不包括扩大适应人群的年龄范围、扩大适应疾病的严重程度、由二药物改为一线药物等。
1 Botox：肉毒杆菌素A注射剂
肉毒杆菌素A（onabotulinumtoxin A）是胆碱释放抑制剂，能够阻断神经—肌肉信号传导，从而松弛肌肉。肉毒杆菌素A最初于1989年获得FDA批准，目前用于治疗斜视、眼睑痉挛、腋部多汗、颈肌张力障碍、上肢痉挛、慢性偏头痛、逼尿肌过度活动等疾病。另外，Botox Cosmetic还是临床常用的美容除皱药物。此次FDA批准扩大该药的适应症，用于治疗膀胱过动症，改善尿频、尿急、尿失禁等症状。针对该适应症进行了两项多中心随机双盲对照试验（OAB-1与OAB-2），共1105名患者参与，为期12周，OAB-1试验中治疗组平均每日尿失禁次数减少2.5，安慰剂组减少0.9；OAB-2试验中治疗组平均每日尿失禁次数减少3.0，安慰剂组减少1.1。
2 Exjade：地拉罗司片
地拉罗司（deferasirox）是一种口服铁螯合剂，2005年被FDA批准用于治疗输血导致的慢性铁过量（Chronic Iron Overload），此次经FDA批准扩大适应症，治疗非输血依赖性地中海贫血（Non-Transfusion Dependent Thalassemia Syndromes，NTDT）导致的慢性铁过量，Exjade成为首个治疗该适应症的药物。NTDT是一种温和的地中海贫血，不需要频繁输血，但患者即便不输血，也会蓄积过量的铁而损害多种组织器官。针对该新增适应症，进行了两项临床试验：其一为随机双盲对照试验，共166名患者参与，随机分成5 mg/kg/day组、10 mg/kg/day组和安慰剂组，52周后治疗组肝铁浓度（liver iron concentration，LIC）分别降低2.0 mg Fe/g dw、3.8 mg Fe/g dw，安慰剂组增加0.4 mg Fe/g dw；另一项为开放标签试验，共128名患者参与，根据患者初始LIC分为5 mg/kg/day组、10 mg/kg/day组、20 mg/kg/day组，治疗51周后平均LIC分别降低1.5 mg Fe/g dw、2.8 mg Fe/g dw、9.1 mg Fe/g dw。
3 Gleevec：甲磺酸伊马替尼片
伊马替尼（imatinib）是Novartis研发的着名酪氨酸激酶抑制剂，2001年FDA批准上市，如今已用于Ph阳性慢性粒细胞白血病、成人Ph阳性急性淋巴细胞白血病、胃肠道间质瘤、骨髓增生异常/骨髓增殖性疾病、侵犯性全身性肥大细胞增生症、高嗜酸性粒细胞综合征、慢性嗜酸粒细胞白血病、隆凸性皮肤纤维肉瘤等多个适应症，此次被FDA批准用于儿童Ph阳性急性淋巴细胞白血病。儿童是急性淋巴细胞白血病的高危人群，5年无事件生存率（event-free survival，EFS）低于45%，在多中心非随机合作治疗试验中，应用Gleevec联合其他疗法，患者4年无事件生存率预计达70%。
4 Ravicti：苯丁酸甘油酯口服液
Ravicti是Hyperion研发的治疗尿素循环障碍（urea cycle disorder）的新药，进入FDA快速通道并获得孤儿药资格。尿素循环是体内氮代谢重要，形成尿素而将血氨排除体外，尿素循环障碍患者不能有效地将血氨排出，造成大脑损伤、昏迷乃至死亡。苯丁酸甘油酯是苯丁酸的前药，在体内释放出苯丁酸并代谢成苯乙酸，然后与谷氨酰胺形成苯乙酰谷氨酰胺排出体外。在一项涉及45名患者的随机双盲对照试验中，比较了Ravicti与上市药物Buphenyl（苯丁酸钠），观察用药后静脉血氨的最大浓度（Cmax）和24小时曲线下面积（AUC），证明两种药物效果相当。另外3项临床试验进一步证明了Ravicti的长期安全性和有效性，而且支持该药用于2岁以上儿童。
5 Zortress：依维莫司片
依维莫司（everolimus）是Novartis研发的mTOR抑制剂，2010年被FDA批准用于预防肾移植排斥反应，此次新增适应症用于预防肝移植排斥反应。在一项为期24个月的多国随机开放标签试验中，术后30天符合条件的719名患者被随机分成三组，即依维莫司+减量他克莫司组、Zortress+4个月时停用他克莫司组和标准剂量他克莫司组，结果显示依维莫司+减量他克莫司与标准剂量他克莫司相当，但Zortress+4个月时停用他克莫司组不理想。
6 Stivarga：瑞格非尼片
瑞格非尼（regorafenib）是Bayer研发的多靶点酪氨酸激酶抑制剂，2012年被FDA批准用于治疗转移性结直肠癌，此次经FDA优先审评程序扩大适应症，用于治疗晚期不能手术切除或转移性胃肠道间质瘤，瑞格非尼成为针对该适应症的第三个激酶抑制剂，另两个为伊马替尼和舒尼替尼。针对晚期胃肠道间质瘤，开展了一项多中心随机双盲对照临床试验，199名之前已使用伊马替尼和舒尼替尼的患者被分成两组，均给予最佳支持治疗（best supportive care），其中一组每天口服160mg瑞格非尼，另一组使用安慰剂，结果显示瑞格非尼组中位无进展生存期为4.8个月，安慰剂组中位无进展生存期为0.9个月。
7 Amitiza：鲁比前列酮胶囊
鲁比前列酮（lubiprostone）一种氯离子通道激活剂，可活化胃肠道细胞膜上的CIC-2，增加肠液的分泌和肠道的运动性。2006年FDA批准Amitiza治疗慢性特发性便秘，2008年新增适应症便秘型肠易激综合征，此次FDA批准该药用于治疗阿片类药物引起的便秘。三项随机双盲对照试验评价了Amitiza的安全性和有效性，一项关键性的临床试验中，431名患者被分成24μg鲁比前列酮治疗组和安慰剂组，结果显示治疗组的总缓解率为27.1%，安慰剂组为18.9%。
8 Actemra：托珠单抗注射剂
托珠单抗（tocilizumab）是一种IL-6受体抑制剂（人源化单抗），2010年被FDA批准用于治疗类风湿性关节炎，2011年新增适应症全身型幼年特发性关节炎（Systemic Juvenile Idiopathic Arthritis，SJIA），此次被FDA批准用于治疗多关节型幼年特发性关节炎（Polyarticular Juvenile Idiopathic Arthritis，PJIA）。在一项涉及188名患者的临床试验中，采用第40周相对于第16周JIA ACR 30 flare（6项JIA核心标准中至少有3项恶化≥30%，至多有1项改善＞30%）作为临床终点，Actemra治疗组和安慰剂组的恶化率分别为26%和48%。
9 Ilaris：卡那单抗注射剂
卡那单抗（canakinumab）是一种人源化单抗，通过选择性地与IL-1β结合，阻断IL-1β与IL-1受体的相互作用，但不影响IL-1α。2009年，卡那单抗被FDA批准用于治疗Cryopyrin蛋白相关综合征（CryopyrinAssociated Periodic Syndromes），包括家族性寒冷型自身炎症综合征（Familial Cold Autoinflammatory Syndrome）和Muckle-Wells综合征（Muckle-Wells Syndrome），此次该药被FDA批准用于治疗全身型幼年特发性关节炎（Systemic Juvenile Idiopathic Arthritis，SJIA）。两项III期临床研究证明了Ilaris对SJIA的疗效：第1项研究是为期4周的单剂量随机双盲对照试验，评价Ilaris的短期疗效，84例患者被分成Ilaris组和安慰剂组，治疗15天后Ilaris组ACR 30应答率为84%，安慰剂组为10%；第2项研究是随机双盲对照停药试验，第一轮试验中，177名患者均给予Ilaris治疗，随后100名患者进入第二轮研究，部分患者继续使用Ilaris治疗，部分患者停用Ilaris改用安慰剂，观察患者病情恶化情况，结果显示相比于安慰剂，Ilaris组恶化风险降低64%。
10 Simponi：戈利木单抗注射剂
戈利木单抗（golimumab）是一种人源化单抗，可与TNFα结合并抑制其生物活性，治疗TNFα相关的疾病。2009年，该药被批准用于治疗成人类风湿关节炎、牛皮癣性关节炎（Psoriatic Arthritis）和强直性脊柱炎（Ankylosing Spondylitis），此次扩大适应症用于中度至重度溃疡性结肠炎（Ulcerative Colitis）。两项随机、双盲、安慰剂对照临床试验评价了该药的安全性和有效性。在第1项临床试验（6周引入期治疗）中，771例随机分成400/200mg戈利木单抗组（开始剂量为400mg，2周后改为200mg）、200/100mg戈利木单抗组（开始剂量为200mg，2周后改为100mg）、安慰剂组，200/100mg戈利木单抗与安慰剂组的临床应答率分别为30%、52%，症状改善分别为6%、19%，400/200mg戈利木单抗组未体现额外的治疗效果。在第2项临床试验（54周维持期治疗）中，463例患者随机分成50mg戈利木单抗组、100mg戈利木单抗组、安慰剂组，100mg戈利木单抗组与安慰剂组临床应答率分别为31%、51%，症状改善分别为15%、29%。
11 Revlimid：来那度胺胶囊
来那度胺（lenalidomide）是沙利度胺（thalidomide）的类似物，2005年被FDA批准用于治疗骨髓增生异常综合征（myelodysplastic syndromes），2006年被FDA批准用于治疗多发性骨髓瘤，此次扩大适应症用于套细胞淋巴瘤（mantle cell lymphoma）——一种罕见的非霍奇金淋巴瘤。一项多中心、单组、开放标签临床试验评价了该药的安全性和有效性，134例患者参与这一试验，所有患者之前都接受过硼替佐米（bortezomib）的治疗，60%的患者硼替佐米治疗效果不佳。试验结果显示，来那度胺治疗后的总应答率为26%，完全应答率为7%，持续应答时间为16.6个月。
12 Xgeva：地诺单抗注射剂
地诺单抗（denosumab）是Amgen开发的RANKL抑制剂，2010年经FDA批准上市（商品名Prolia，规格60mg/ml），用于治疗绝经后妇女骨质疏松症，降低骨折风险，随后又被批准用于预防实体瘤骨转移引起的骨折（商品名Xgeva，规格70mg/ml）。此次扩大适应症，用于治疗骨巨细胞瘤（Giant Cell Tumor of Bone）。两项开放标签的临床试验评价了该药的安全性和有效性，187例骨巨细胞瘤患者接受Xgeva治疗后，47例患者产生应答（总客观应答率为25%），其中24例患者持续应答时间在8个月以上。
13 Vibativ：盐酸特拉万星注射剂
特拉万星（telavancin）是一种脂糖肽类抗生素，2009年被FDA批准用于治疗革兰阳性菌引起的复杂性皮肤和皮肤结构感染（complicated skin and skin structure infections, cSSSI），此次扩大适应症用于金黄葡萄球菌引起的医院获得性细菌性肺炎（hospital-acquired bacterial pneumonia, HABP）和呼吸机相关性细菌性肺炎（ventilator-associated bacterial pneumonia, VABP）。两项国际多中心、随机、双盲试验比较了特拉万星和万古霉素的安全性和有效性，以开始治疗28天后死亡率为指标，试验1中特拉万星组和万古霉素组的死亡率分别为28.7%、24.3%，试验2中特拉万星组和万古霉素组的死亡率分别为24.3%、22.3%。对于中度/重度肾功能受损（CrCl≤50 mL/min）的患者，特拉万星组的死亡率明显高于万古霉素组（43.9% vs 29.6%），这一信息也被添加到了黑框警告中。
14 Brisdelle：甲磺酸帕罗西汀胶囊
帕罗西汀（paroxetine）选择性5-羟色胺重摄取抑制剂，甲磺酸帕罗西汀（商品名Pexeva）和盐酸帕罗西汀（商品名Paxil）之前均已上市，临床常用于治疗重度抑郁障碍、强迫性神经失调、惊恐性障碍、泛焦虑症、创伤后应激障碍等精神疾病。Brisdelle是一种低剂量（7.5mg/天）的甲磺酸帕罗西汀胶囊剂，此次被FDA批准用于治疗中度至重度更年期血管舒缩综合征（vasomotor symptoms），这也是唯一一个治疗该症的非激素药物，目前药理机制不明。两项涉及1174例患者的临床试验中，治疗12周后，相比于安慰剂，中位日发作频率降低0.9-1.7次。
15 Latuda：盐酸鲁拉西酮片
鲁拉西酮（lurasidone）是多巴胺D2受体、5-HT2A、5-HT7受体拮抗剂，5-HT1A受体部分激动剂，2010年被FDA批准用于治疗精神分裂症，此次扩大适应症用于I型双相情感障碍相关的抑郁发作（major depressive episodes associated with bipolar I disorder），这是首个针对该症的非经典抗精神病药物。一项单用鲁拉西酮的临床使用中，485例患者随机分成20-60mg/天、80-120mg/天、安慰剂三组，以Montgomery-Asberg抑郁评定量表（MADRS）为指标，0-60分的区间中分值越高表示抑郁越严重，治疗6个月后，鲁拉西酮组MADRS分值平均降低15.4，安慰剂组平均降低10.7，高剂量鲁拉西酮未显示额外效益。在联合用药的临床试验中，340例患者随机分成鲁拉西酮+锂盐/丙戊酸盐、安慰剂+锂盐/丙戊酸盐两组，MADRS分值分别降低17.1、13.5。
16 Mirvaso：酒石酸溴莫尼定凝胶
溴莫尼定（brimonidine）是一种经典的肾上腺素α2受体激动剂，其单用制剂Alphagan或复方制剂Combigan（溴莫尼定/噻吗洛尔）、Simbrinza（溴莫尼定/布林佐胺）用于降低开角型青光眼及高眼压症患者的眼内压。Mirvaso是溴莫尼定的局部用凝胶，此次获批用于治疗成人酒糟鼻面部红斑。两项临床试验（共553例患者）评价了该药的安全性和有效性，以2级Composite Success（临床红斑评估与患者自评估均达到2级改善）为主要临床终点，Study 1中治疗组与安慰剂组Composite Success率分别为23-31%、9-11%，Study 2中治疗组与安慰剂组Composite Success率分别为18-25%、9-11%。
17 Abraxane：注射用白蛋白结合紫杉醇纳米粒混悬液
Abraxane是Abraxis BioScience（现属Celgene）采用纳米粒白蛋白结合（nanoparticle albumin-bound technology）技术开发的一种紫杉醇新剂型，避免了使用CrEL、吐温80等有毒溶剂，而白蛋白能靶向gp60白蛋白受体、富含半胱氨酸的酸性分泌蛋白，提高肿瘤内药物浓度。该药2005年被批准用于转移性乳腺癌，2012年被批准用于非小细胞肺癌，此次扩大适应症用于晚期转移性胰腺癌。一项国际多中心、开放标签临床试验中，861例患者按1:1随机分成Abraxane+吉西他滨组、单用吉西他滨组，中位总生存期分别为8.5个月、6.7个月，中位无进展生存期分别为5.5个月、3.7个月，总应答率分别为99%、31%。
18 Botox Cosmetic：肉毒杆菌素A注射剂
肉毒杆菌素A（onabotulinumtoxin A）是胆碱释放抑制剂，能够阻断神经—肌肉信号传导，从而松弛肌肉。该药有Botox和Botox Cosmetic两个商品名，Botox在临床上用于多个适应症，Botox Cosmetic则用于美容。2002年，FDA批准Botox Cosmetic用于去除眉间皱纹，此次扩大适应症用于去除鱼尾纹。两项临床试验评价了Botox Cosmetic，在其中一项试验中，445例患者分成治疗组和安慰剂组，治疗组在鱼尾纹区域注射24 Units的Botox Cosmetic，以Facial Wrinkle Scale为临床指标，治疗组有26.1%的患者达到2级以上改善，安慰剂组只有1.3%。
19 Stelara：优特克单抗注射剂
优特克单抗（ustekinumab）是全人源anti-IL-12/IL-23单抗，2009年被批准用于成人中度至中度斑块状银屑病，此次扩大适应症用于成人牛皮癣性关节炎（Psoriatic Arthritis），可单用也可以联合甲胺喋呤。两项临床试验评价了该药的有效性，在Study 1中，45mg组（n=205）、90mg组（n=206）、安慰剂组（n=204）的ACR20应答率分别为42%、50%、23%；在Study 2中，45mg组（n=103）、90mg组（n=105）、安慰剂组（n=104）的ACR20应答率分别为44%、54%、20%。
20 Cimzia：聚乙二醇化赛妥珠单抗注射剂
聚乙二醇化赛妥珠单抗（certolizumab pegol）是人源化anti-TNFα单抗，2008年被批准用于Crohn病，2009年扩大适应症用于类风湿性关节炎，此次获批用于成人牛皮癣性关节炎（Psoriatic Arthritis）。临床试验中409例患者随机分成安慰剂组、200mg组、400mg组，治疗24周的ACR20应答率分别为24%、58%、52%。
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