2005年10月28日,美国FDA通过快通道批准奈拉滨静脉注射液(Arranon,葛兰素史克生产)用于治疗至少两种治疗方案无效或治疗后复发的T细胞急性淋巴细胞性白血病(T-ALL)和T细胞淋巴母细胞性淋巴瘤(T-LBL)。
这一批准的依据是奈拉滨诱导的完全缓解率。奈拉滨治疗后复发或治疗抵抗患者的多中心II期临床试验(28例成人患者,39例儿童患者)的数据显示,21%的成人和23%的儿童可获得完全缓解或未达到血液学完全复原的完全缓解。缓解的时间通常足够进行干细胞移植程序,奈拉滨治疗的总体中位生存时间为成年人21周、儿童13周。
奈拉滨治疗最常见的副作用是中度至重度血液毒性(3/4级)。当与其他细胞毒药物合用时,奈拉滨有与治疗相关的神经系统副作用有关;此时建议对患者进行严密监测,如果出现2级或以上严重神经系统副作用应中断用药。
在已经被批准的条件下,生产厂家将通过一项III期多中心随机临床试验来评价该药品的临床获益。该试验将在美国国立卫生研究所的资助下由儿童肿瘤组织(COG)进行研究。试验将在4年时评价无事件生存及接受含或不含奈拉滨标准治疗患者后巩固期(postconsolidation phase)的轻微后遗症。
奈拉滨已于2004年8月被FDA批准为这些适应证的罕用药物,并于2005年6月被欧盟委员会批准用于治疗T-ALL,及与其他抗逆转录病毒药物合用治疗HIV感染。