多发性硬化症新药fingolimod（Gilenia）获得美国FDA给予的优先审批资格，此举意味着标准的10个月审批时间将被缩短至6个月，也就是说FDA最晚将在2010年6月作出裁决。“优先审批”是FDA设定的针对较现有药物有显著改进或者填补空白的新药的一种快速审批通道。
 
多发性硬化症是造成青年人群神经失能的主要病因，本品如通过审批将成为首个可口服的多发性硬化症治疗药物。

本品是从蝉幼虫的子囊菌培养液中提取的抗生素成分ISP-I经化学修饰后合成的新型免疫抑制剂，最初由日本三菱制药公司开发，后期全球经营权转让给诺华。约4000例患者加入了本品的临床研究，结果显示本品可显著降低疾病复发率和残疾进展风险，并延缓疾病进展时间。

芬戈莫德可改善多发性硬化症患者复发率

口服芬戈莫德是一种鞘氨醇-1-磷酸（S1P）受体调节剂，可以阻止淋巴细胞从淋巴结流出，从而达到防止多发性硬化症复发并减少病灶（通过磁共振成像扫描检测）的效果。该项临床试验将芬戈莫德和安慰剂以及肌肉注射剂干扰素β-1a进行对照，用于治疗复发－缓解型多发性硬化症。

方法：该项双盲、随机临床试验为期24个月，入选的患者都患有复发－缓解型多发性硬化症，年龄在18～55岁之间。按照残疾状态扩展评分表对其残疾状态进行评分，得分在0～5.5之间（分值在0～10之间，分值越高标志着残疾程度越深）。这些患者在过去一年至少复发过一次。病人每天接受口服芬戈莫德（0.5mg或1.25mg）或安慰剂。试验终点有两个，第一个是年复发率，第二个是残疾进展的时间。

结果：参与试验的病人有1272例，其中全程参与了的有1033例（全程参与率是81.2%）。服用0.5mg芬戈莫德组的复发率是0.18，服用1.25mg芬戈莫德组的复发率是0.16，而安慰剂组是0.4。芬戈莫德（0.5mg和1.25mg）在24个月内可以显著降低残疾进展的风险。服用0.5mg芬戈莫德的患者的残疾进展累计几率是17.7%，而服用1.25mg芬戈莫德的患者是16.6%，安慰剂组是24.1%。

根据磁共振成像扫描显示，两种规格的芬戈莫德的疗效均优于安慰剂（无论是新增或扩大的病灶的数量还是大脑体积特征性缩小的程度）。因服用芬戈莫德出现不良反应而导致试验终止的原因主要是心动过缓、房室传导阻滞、黄斑水肿、肝脏酶异常和轻度高血压。
结论：与安慰剂比较，两种规格的口服芬戈莫德均可以改善多发性硬化症病人的复发率，降低残疾进展的风险（通过磁共振检测）。不过，这些收益应当和使用该药物可能引发的长期风险进行权衡。

一项用口服fingolimod治疗复发性多发性硬化的安慰剂对照试验
A Placebo-Controlled Trial of Oral Fingolimod in Relapsing Multiple Sclerosis

背景
Fingolimod是一种防止淋巴细胞离开淋巴结的鞘氨醇-1-磷酸-受体调节剂，在多发性硬化的Ⅱ期和Ⅲ期研究中,与安慰剂或肌肉注射干扰素β-1a相比，口服fingolimod显著改善了（患者中的）复发率以及磁共振成像检查（MRI）时测量的终点指标。　

方法

在我们这项为期24个月的双盲、随机研究中，我们纳入了有复发—缓解型多发性硬化的患者，他们的年龄为18~55岁，扩展的残疾状态量表（范围为0~10分，分数越高表示残疾越严重）评分为0~5.5分，并且在过去的1年中曾有≥1次复发，或者在过去的2年中有≥2次复发。患者接受口服fingolimod治疗，剂量为每日0.5 mg或1.25 mg，或者接受安慰剂。终点包括年化复发率（主要终点）和至残疾进展的时间（次要终点）。
　
结果 1272例患者中共有1033例（81.2%）完成了该研究。年化复发率在服0.5mgfingolimod者中为0.18，在服用1.25 mg fingolimod者中为0.16，以及在服用安慰剂者中为0.40（两种剂量中的任何一种与安慰剂相比，P<0.001）。剂量为0.5 mg和1.25 mg的fingolimod显著降低了（患者）24个月期间的残疾进展危险（风险比分别为0.70和0.68；两种剂量fingolimod与安慰剂相比，P=0.02）。残疾进展（在3个月后得到证实）的累计概率在服用0.5 mg fingolimod者中为17.7%，在服用1.25 mg fingolimod者中为16.6%，在服用安慰剂者中为24.1%。就MRI相关指标而言（T2-加权影像中新的或增大的病变数，钆增强病变，以及脑容量降低），两fingolimod剂量均优于安慰剂（24个月时所有比较，P<0.001）。研究停止的原因和fingolimod相关性不良事件包括：启用fingolimod时发生心动过缓和房室传导阻滞，黄斑水肿，肝酶水平升高，以及轻度高血压。
　
结论 与安慰剂相比，两种剂量的口服fingolimod均改善了（多发性硬化的）复发率、残疾进展危险和MRI终点。这些益处还需要与可能的长期危险进行权衡。