安进公司（Amgen）用于治疗罕见血凝异常疾病的药物—血小板生成素拟肽romiplostim（Nplate）近日在欧盟获得批准。 初始美国批准：2008 【适应证和用途】 Nplate是血小板生成素受体激动剂适用于治疗慢性免疫(特发性)血小板减少性紫癜(ITP)对皮质激素，免疫球蛋白或脾切除反应不充分患者中的血小板减少症。 Nplate只应用于血小板减少程度和临床情况增加出血风险的ITP患者。不应意向使用血小板计数正常化。 【剂量和给药方法】 （1）初始剂量1 μg/kg每周1次皮下注射。 （2）因为需要减低出血的风险，通过增量1 μg/kg调整每周剂量以达到和维持血小板计数50 × 109/L。 （3）最大剂量不要超过每周10 μg/kg。如血小板计数达> 400 × 109/L不要给药。 （4）如在最大剂量4周后血小板计数不增加中断Nplate。 （5）在配制期间不要震荡；避光保护配制好的Nplate； 24小时内给配制好的Nplate。 （6）注射容积可能非常小。使用刻度0.01 mL的注射器。 （7）遗弃单次使用小瓶中未使用部份。 剂型和规格 在单次使用小瓶中250 μg或500 μg可输送的romiplostim。 【禁忌证】 警告和注意事项 （1）Nplate增加骨髓内网硬蛋白(reticulin)沉积的风险；临床研究未除外网硬蛋白和其它纤维沉积导致有血细胞减少的骨髓纤维化的可能性。监查外周血骨髓纤维化征象。 （2）中止Nplate可能导致血小板减少比Nplate治疗前更坏。Nplate中止后监查全血细胞计数(CBCs)，包括血小板计数至少2周。 （3）过量Nplate可能增加血小板计数至产生血栓形成/栓塞并发症的水平。 （4）如随Nplate初期反应后血小板计数严重减低评估患者中和抗体的形成。 （5）Nplate可能增加血液学恶性病的风险，尤其是有骨髓增生异常综合征患者。 （6）每周监查CBCs，包括血小板计数和外周血涂片，直至达到稳定的Nplate剂量。其后，至少每月监查CBCs，包括血小板计数和外周血涂片。 （7）只能通过受限制的分配计划，称为Nplate NEXUS(了解和支持Nplate专家和患者网络)计划，才能获得Nplate。在Nplate NEXUS(了解专家和支持Nplate及患者网络)计划下，只有已注册的开处方者和患者能开处方，给药和接受产品。为纳入计划可电话联系。 【不良反应】 最常见不良反应(≥ 5% Nplate患者发生率相比安慰剂较高)是关节痛、眩晕、失眠、肌肉痛、四肢疼痛、腹痛、肩痛、消化不良、和感觉异常。头痛是最常报道Nplate患者发生率相比安慰剂不是≥5%较高的不良反应。 【特殊人群中的使用】 （1）妊娠：基于动物资料，Nplate可能致胎儿危害。电话纳入妊娠患者致Nplate妊娠注册。 （2）哺乳母亲：应做出决策中止Nplate或哺乳，考虑到Nplate对母亲的重要性。 【储 存】12个月，2~8℃保存，不可冷冻 更新日期：01/2011 Nplate® is a man-made protein medicine used to treat low blood platelet counts in adults with chronic immune thrombocytopenia (ITP), when certain other medicines, or surgery to remove your spleen, have not worked well enough. Nplate® is not for use in people with a precancerous condition called myelodysplastic syndrome (MDS) or low platelet count caused by any condition other than chronic (lasting a long time) immune thrombocytopenia (ITP). Nplate® is only used if your low platelet count and medical condition increase your risk of bleeding. Nplate® is used to try to keep your platelet count about 50,000 per microliter in order to lower the risk for bleeding. Nplate® is not used to make your platelet count normal. NPLATE Indications for NPLATE Thrombocytopenia in patients with chronic immune (idiopathic) thrombocytopenic purpura (ITP) who have had an insufficient response to corticosteroids, immunoglobulins, or splenectomy. Adult dose for NPLATE Give by SC inj. To reduce risk of bleeding: use lowest effective dose to achieve and maintain platelets ≥50x109/L. ≥18yrs: initially: 1mcg/kg weekly; may increase by 1mcg/kg if platelets <50x109/L; max: 10mcg/kg weekly. May reduce by 1mcg/kg if platelets >200x109/L for 2 consecutive weeks. Do not dose if platelets >400x109/L; resume Nplate at a dose reduced by 1mcg/kg when platelets fall to <200x109/L. Discontinue if platelets have not increased after 4 weeks at max dose. Children's dosing for NPLATE <18yrs: not recommended. Warnings/Precautions for NPLATE Not for normalization of platelet counts. Risk of bone marrow fibrosis with cytopenias. Worsened thrombocytopenia after discontinuation. Monitor CBCs, platelets, and peripheral blood smears before and weekly during dose adjustments then monthly after achieving stable dose; and weekly for 2 weeks after discontinuation of therapy. Monitor after initial response for formation of neutralizing antibodies. Risk of hematologic malignancies (esp. myelodysplastic syndrome). Renal or hepatic impairment. Elderly. Pregnancy (Cat.C). Nursing mothers. Interactions for NPLATE May increase bleeding risk with anticoagulants or antiplatelet agents. Adverse Reactions for NPLATE Arthralgia, dizziness, insomnia, myalgia, pain in extremity, abdominal pain, shoulder pain, dyspepsia, paresthesia, headaches; bone marrow reticulin deposition, worsening thrombocytopenia, risk of bleeding, thrombotic/thromboembolic complications, antibody formation. Notes for NPLATE Available only through Nplate NEXUS program. To register for Nplate NEXUS program or for pregnancy registry call Amgen at (877) Nplate1. How is NPLATE supplied? Single-use vial—1 美批准Nplate(romiplostim)用于血小板减少性紫癜 美国FDA批准Nplate（romiplostim）作为首个并且是唯一的血小板生成药物，用于治疗脾切除及非脾切除的成人免疫性血小板减少症。Nplate为首个FDA批准的肽体蛋白,通过升高与维持血小板数而发挥作用,是长期治疗该慢性疾病的新方法。 慢性ITP是1种严重的自身免疫性疾病，其特征为血液中血小板计数低(血小板减少症)，可能导致严重出血。 本品的批准是基于2项双盲临床研究，纳入患者约125例，这些患者先前至少接受过1次ITP治疗。其中1项研究纳入的患者未进行脾切除，另1项中的患者则无脾。在为期6个月的研究中，接受本品治疗的患者，其血小板计数明显增高，并能维持。未进行脾切除的患者对本品的反应要高于脾切患者。 在临床研究中，与本品相关的严重不良反应有骨髓网硬蛋白沉积、停用后血小板减少症恶化。其他用药风险包括由于血小板过度升高而引起血凝块。另外，如果患者骨髓发育不良而服用本品，可能引起急性白血病。针对本品的治疗风险，已开展“风险评估和减缓策略”(REMS)。 安进公司（Amgen）用于治疗罕见血凝异常疾病的药物——血小板生成素拟肽romiplostim（Nplate）已在欧洲通过批准，这使得该公司抢得先机，比GSK/ Ligand两家公司的同类药品Promacta更早进入欧洲市场。 欧盟委员会批准Nplate用于治疗那些对目前常用药无应答的免疫性血小板减少性紫癜（ITP），但它仅获准作为二线药物用于那些未进行脾脏切除，且不适宜接受手术治疗的成人ITP患者。 这次Nplate在欧洲获准基于2项III期临床研究。研究结果证实进行过或未进行过脾脏切除手术的患者用药治疗之后，他们体内的血小板读数均升高83%，并且保持稳定。有医务人员表示，Nplate是第一种在欧洲获准特别针对提高患者体内血小板数量，并且能长期使用的ITP治疗药。 虽然患有ITP的人数量不多，据估计在欧洲有5万例慢性ITP患者，但这种病症会极大地影响他们的生活，而Nplate可以为他们带来福音。 安进公司负责人表示，此次Nplate在欧洲获准是该公司15年来辛勤努力的结果，同时作为第一种获准的肽体类药，其在该公司生物制剂的开发上也具有里程碑意义。2008年8月，本品已在美国获准。 ---------------------------------------------------------------------- 【生产厂商】美国 安进公司 【原产地英文商品名】NPLATE 500MCG/1ML/vial 【原产地英文药品名】ROMIPLOSTIM 【中文参考商品译名】 注：以下产品不同的规格和不同的价格，购买时请以电话咨询为准！ ·NPLATE 250MCG/0.5ML/vial ·NPLATE 500MCG/1ML/vial ·NPLATE 250MCG/0.5ML/vial 【中文参考药品译名】ROMIPLOSTIM 【生产厂家中文参考译名】安进公司 【生产厂家英文名】Amgen