美国FDA批准Nplate（romiplostim）作为首个并且是唯一的血小板生成药物，用于治疗脾切除及非脾切除的成人免疫性血小板减少症。Nplate为首个FDA批准的肽体蛋白,通过升高与维持血小板数而发挥作用,是长期治疗该慢性疾病的新方法。

慢性ITP是1种严重的自身免疫性疾病，其特征为血液中血小板计数低(血小板减少症)，可能导致严重出血。

本品的批准是基于2项双盲临床研究，纳入患者约125例，这些患者先前至少接受过1次ITP治疗。其中1项研究纳入的患者未进行脾切除，另1项中的患者则无脾。在为期6个月的研究中，接受本品治疗的患者，其血小板计数明显增高，并能维持。未进行脾切除的患者对本品的反应要高于脾切患者。

在临床研究中，与本品相关的严重不良反应有骨髓网硬蛋白沉积、停用后血小板减少症恶化。其他用药风险包括由于血小板过度升高而引起血凝块。另外，如果患者骨髓发育不良而服用本品，可能引起急性白血病。针对本品的治疗风险，已开展“风险评估和减缓策略”(REMS)。

安进公司（Amgen）用于治疗罕见血凝异常疾病的药物——血小板生成素拟肽romiplostim（Nplate）已在欧洲通过批准，这使得该公司抢得先机，比GSK/ Ligand两家公司的同类药品Promacta更早进入欧洲市场。

欧盟委员会批准Nplate用于治疗那些对目前常用药无应答的免疫性血小板减少性紫癜（ITP），但它仅获准作为二线药物用于那些未进行脾脏切除，且不适宜接受手术治疗的成人ITP患者。

这次Nplate在欧洲获准基于2项III期临床研究。研究结果证实进行过或未进行过脾脏切除手术的患者用药治疗之后，他们体内的血小板读数均升高83%，并且保持稳定。有医务人员表示，Nplate是第一种在欧洲获准特别针对提高患者体内血小板数量，并且能长期使用的ITP治疗药。

虽然患有ITP的人数量不多，据估计在欧洲有5万例慢性ITP患者，但这种病症会极大地影响他们的生活，而Nplate可以为他们带来福音。

安进公司负责人表示，此次Nplate在欧洲获准是该公司15年来辛勤努力的结果，同时作为第一种获准的肽体类药，其在该公司生物制剂的开发上也具有里程碑意义。2008年8月，本品已在美国获准。

初始美国批准：2008

适应证和用途

Nplate是血小板生成素受体激动剂适用于治疗慢性免疫(特发性)血小板减少性紫癜(ITP)对皮质激素，免疫球蛋白或脾切除反应不充分患者中的血小板减少症。
Nplate只应用于血小板减少程度和临床情况增加出血风险的ITP患者。不应意向使用血小板计数正常化。
剂量和给药方法
（1）初始剂量1 μg/kg每周1次皮下注射。
（2）因为需要减低出血的风险，通过增量1 μg/kg调整每周剂量以达到和维持血小板计数50 × 109/L。
（3）最大剂量不要超过每周10 μg/kg。如血小板计数达> 400 × 109/L不要给药。
（4）如在最大剂量4周后血小板计数不增加中断Nplate。
（5）在配制期间不要震荡；避光保护配制好的Nplate； 24小时内给配制好的Nplate。
（6）注射容积可能非常小。使用刻度0.01 mL的注射器。
（7）遗弃单次使用小瓶中未使用部份。
剂型和规格
在单次使用小瓶中250 μg或500 μg可输送的romiplostim。
禁忌证
无
警告和注意事项
（1）Nplate增加骨髓内网硬蛋白(reticulin)沉积的风险；临床研究未除外网硬蛋白和其它纤维沉积导致有血细胞减少的骨髓纤维化的可能性。监查外周血骨髓纤维化征象。
（2）中止Nplate可能导致血小板减少比Nplate治疗前更坏。Nplate中止后监查全血细胞计数(CBCs)，包括血小板计数至少2周。
（3）过量Nplate可能增加血小板计数至产生血栓形成/栓塞并发症的水平。(5.3)
（4）如随Nplate初期反应后血小板计数严重减低评估患者中和抗体的形成。(5.4)
（5）Nplate可能增加血液学恶性病的风险，尤其是有骨髓增生异常综合征患者。(5.5)
（6）每周监查CBCs，包括血小板计数和外周血涂片，直至达到稳定的Nplate剂量。其后，至少每月监查CBCs，包括血小板计数和外周血涂片。(5.6)
（7）只能通过受限制的分配计划，称为Nplate NEXUS(了解和支持Nplate专家和患者网络)计划，才能获得Nplate。在Nplate NEXUS(了解专家和支持Nplate及患者网络)计划下，只有已注册的开处方者和患者能开处方，给药和接受产品。为纳入计划可电话联系。
不良反应
最常见不良反应(≥ 5% Nplate患者发生率相比安慰剂较高)是关节痛、眩晕、失眠、肌肉痛、四肢疼痛、腹痛、肩痛、消化不良、和感觉异常。头痛是最常报道Nplate患者发生率相比安慰剂不是≥5%较高的不良反应。(6.1)
为报告怀疑不良反应，联系Amgen Inc. 公司电话1-877-Nplate1 (1-877-675-2831)或FDA电话1-800-FDA-1088或www.fda.gov/medwatch.
特殊人群中的使用
（1）妊娠：基于动物资料，Nplate可能致胎儿危害。电话纳入妊娠患者致Nplate妊娠注册。
（2）哺乳母亲：应做出决策中止Nplate或哺乳，考虑到Nplate对母亲的重要性。

Important Safety Information

What is the most important information I should know about Nplate^®?

Nplate^® can cause uncommon but serious side effects:

Bone marrow changes (increased reticulin and possible bone marrow fibrosis). Long-term use of Nplate^® may cause changes in your bone marrow. These changes may lead to abnormal blood cells or your body making less blood cells. The mild form of these bone marrow changes is called "increased reticulin." It is not known if this may progress to a more severe form called "fibrosis." The mild form may cause no problems while the severe form may cause life-threatening blood problems. Signs of bone marrow changes may show up as abnormalities in your blood tests. Your healthcare provider will decide if abnormal blood tests mean that you should have bone marrow tests or if you should stop taking Nplate^®.

Worsening low blood platelet count (thrombocytopenia) and risk of bleeding shortly after stopping Nplate^®. When you stop receiving Nplate^®, your low blood platelet count (thrombocytopenia) may become worse than before you started receiving Nplate^®. These effects are most likely to happen shortly after stopping Nplate^® and may last about 2 weeks. The lower platelet counts during this time period may increase your risk of bleeding, especially if you are taking a blood thinner or other medicine that affects platelets. Your healthcare provider will check your blood platelet counts for at least two weeks after you stop taking Nplate^®. Call your healthcare provider right away to report any bruising or bleeding.

High platelet counts and higher chance for blood clots. You have a higher chance of getting a blood clot if your platelet count is too high during treatment with Nplate^®. You may have severe complications or die from some forms of blood clots, such as clots that spread to the lungs or that cause heart attacks or strokes. Your healthcare provider will check your blood platelet counts and change your dose or stop Nplate^® if your platelet counts get too high.

Worsening of blood cancers. Nplate^® is not for use in patients with blood cancer or a precancerous condition called myelodysplastic syndrome (MDS). If you have one of these conditions, Nplate^® may worsen your cancer or condition and may cause you to die sooner.

Lack or loss of response: If you do not experience results from Nplate^® your body may have created cells that are counteractive to Nplate^®. Your healthcare provider will monitor your platelet counts and test your blood regularly to determine if this is an issue. Your healthcare provider will check your platelet count every week and change your dose of Nplate^® as needed. This will continue until your healthcare provider decides that your dose of Nplate^® can stay the same. After that, you will need to have blood tests every month. When you stop receiving Nplate^®, you will need blood tests for at least 2 weeks to check if your platelet count drops too low.

Nplate^® is only:
Prescribed by healthcare providers who are enrolled in the Nplate^® NEXUS Program.
Given to patients who are enrolled in the Nplate^® NEXUS Program.
Given by the enrolled healthcare provider or a provider under their direction. You may not give Nplate^® injections to yourself.
Nplate^® is for treatment of certain people with low blood platelet counts caused by chronic ITP, not low platelet counts caused by other conditions or diseases.

What are the possible side effects of Nplate^®?
Nplate^® may cause serious side effects. See "What is the most important information I should know about Nplate^®?"

The most common side effects of Nplate^® are:

• Headache
• Joint pain
• Dizziness
• Trouble sleeping
• Muscle tenderness or weakness
• Pain in arms and legs
• Abdominal pain
• Shoulder pain
• Indigestion
• Tingling or numbness in hands and feet

These are not all the possible side effects of Nplate^®. Tell your healthcare provider if you have any side effect that bothers you or that does not go away. For more information, ask your healthcare provider or pharmacist.

注：以下产品是安进公司各地上市包装，不同规格和不同价格，购买时请以电话咨询为准！
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原产地英文商品名:
NPLATE 250MCG/0.5ML/vial
原产地英文药品名:
ROMIPLOSTIM
中文参考商品译名:
NPLATE 250微克/0.5毫升/瓶
中文参考药品译名:
罗米司亭
生产厂家中文参考译名:
日本安进公司
生产厂家英文名:
Amgen

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原产地英文商品名:
NPLATE 250MCG/0.5ML/vial
原产地英文药品名:
ROMIPLOSTIM
中文参考商品译名:
NPLATE 250微克/0.5毫升/瓶
中文参考药品译名:
罗米司亭
生产厂家中文参考译名:
法国安进公司
生产厂家英文名:
Amgen

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原产地英文商品名:
NPLATE 500MCG/ML/vial
原产地英文药品名:
ROMIPLOSTIM
中文参考商品译名:
NPLATE 500微克/毫升/瓶
中文参考药品译名:
罗米司亭
生产厂家中文参考译名:
法国安进公司
生产厂家英文名:
Amgen

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原产地英文商品名:
NPLATE 500MCG/ML/vial
原产地英文药品名:
ROMIPLOSTIM
中文参考商品译名:
NPLATE 500微克/毫升/瓶
中文参考药品译名:
罗米司亭
生产厂家中文参考译名:
美国安进公司
生产厂家英文名:
Amgen

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原产地英文商品名:
NPLATE 250MCG/0.5ML/vial
原产地英文药品名:
ROMIPLOSTIM
中文参考商品译名:
NPLATE 250微克/0.5毫升/瓶
中文参考药品译名:
罗米司亭
生产厂家中文参考译名:
美国安进公司
生产厂家英文名:
Amgen