Elaprase
通用名称：idursulfase
剂型：注射
Elaprase®（idursulfase）
静脉输液解

有效成分/活性成分
成分的影响力量的名字来
idursulfase（idursulfase）idursulfase在36毫克毫升
非活性成分
成份名称强度
氯化钠24毫克，3毫升
磷酸钠，3毫升6.75毫克
磷酸钠，3毫升2.97毫克

吐温在3毫升0.66毫克20

Elaprase描述
 Elaprase是idursulfase制定，是人类iduronate - 2 -硫酸，溶酶体酶的纯化。 Idursulfase是通过重组DNA技术生产在人类细胞株。 Idursulfase是一种酶水解的终端从糖胺和硫酸皮肤素在各种细胞类型的溶酶体硫酸乙酰肝素硫酸iduronate残留的2 -硫酸酯。

Idursulfase是一个拥有约76 kilodaltons分子量525个氨基酸的糖蛋白。天冬酰胺酶的包含八个-连接糖基化结构的复杂寡糖占领地盘。酶活性的idursulfase是在一个特定的半胱氨酸formylglycine翻译后修饰而定。 Idursulfase有特定的活动范围从46至74个单位/毫克蛋白（作为一个单位所需的酶水解实验条件下，指定每小时1肝素糖基μmole金额定义）。

Elaprase是用于静脉输液，并作为一个无菌，nonpyrogenic清楚略有乳白色，无色溶液稀释，必须事先在0.9％氯化钠注射液，美国药典对政府提供的。每管含有一个具有浓度为2.0毫克idursulfase /在pH值约为6毫升3.0毫升的提取量，提供6.0毫克idursulfase，24.0毫克氯化钠，磷酸二氢钠6.75毫克一水，2.97毫克钠磷酸氢二钠亚铁，和0.66毫克吐温20。 Elaprase不含防腐剂，一次性使用小瓶只。

Elaprase-临床药理学
作用机制
亨特综合症是一种X连锁隐性遗传病的溶酶体酶iduronate - 2 -硫酸水平不足造成的。这种酶克里弗斯从糖胺（聚糖）和硫酸乙酰肝素硫酸皮肤素的终端2 - O型硫酸基。由于缺少或有缺陷的iduronate - 2 -硫酸酶患者与亨特综合征，插科打诨逐步积累的各种细胞的溶酶体，导致细胞肿胀，脏器肿大，组织破坏，和器官系统功能障碍。 

药代动力学
对idursulfase的药代动力学特征进行了评价与亨特综合征患者多项研究。血药浓度的idursulfase使用进行了量化抗原特异性ELISA检测。下的浓度时间曲线面积（AUC）增加的比例大于剂量的方式增加剂量0.15毫克/公斤至1.5毫克/公斤以下一个1小时的Elaprase输液。在推荐剂量方案（0.5毫克/公斤Elaprase管理作为一个3小时的输液每周）是在1周和27周测定患者的年龄在10至27岁7.7（表1）药代动力学参数。有没有在PK参数值之间1周和27周显着差异。
使用指征和Elaprase
Elaprase的适应症和Hunter综合征患者（黏多糖症二，公安部二）。 Elaprase已经表明，以改善这些患者的行走能力。
禁忌
无。
警告
过敏和过敏性反应
危及生命的过敏性反应，已观察到一些患者在Elaprase输注。反应包括呼吸困难，缺氧，低血压，抽搐，意识，荨麻疹和/或血管性水肿的喉咙或舌头的损失。双相过敏反应也有报道发生后约24小时Elaprase行政治疗后，从最初的过敏性反应，发生在Elaprase输液复苏。双相反应的干预包括住院，与肾上腺素和治疗，吸入性β-肾上腺素受体激动剂和皮质类固醇。
在与Elaprase临床试验中，108分之16例（15％）在26日的8,274输液（0.3％），涉及至少在以下三个身体系统两个不良事件的经验输液反应：皮肤，呼吸道或心血管疾病。其中16例，11 19年期间经历了8,274输液（0.2％）显着的过敏反应。这些事件之一发生在一个有气管和严重的呼吸道疾病，谁收到了Elaprase输液，而他有一个预先存在的发热性疾病，然后经历失去知觉呼吸困难，缺氧，紫绀，并扣押耐心。
由于对严重输液反应的潜力，适当的医疗支援时，应随时提供Elaprase是管理。由于对双相过敏反应后Elaprase管理潜力，患者谁经历了最初的严重或难治性反应可能需要更长的观察。
当出现严重的输液反应的临床研究过程中发生的，随后被注入管理的抗组胺药使用和/或之前，或在输液，一慢的Elaprase管理率，和/或早期的Elaprase停止输液，如果严重的病征皮质类固醇。通过这些措施，没有病人因长期停止治疗过敏性反应。
呼吸功能受损或急性呼吸系统疾病的病人可能在较高的输液反应危及生命的并发症的风险。考虑延迟伴急性呼吸道和/或发热性疾病的患者Elaprase输液。
如果发生严重反应，应立即暂停Elaprase输液，并采取适当的治疗，根据症状的严重程度。考虑恢复速度减慢输液，或者，如果反应严重，足以令它停止对这次访问Elaprase输液。
药物相互作用
没有正式的药物相互作用的研究已经进行Elaprase。
致癌，诱变，生育障碍
动物长期致癌性研究，以评估潜在的或潜在的致突变研究，以评估现时尚未Elaprase执行。
在高达5毫克/公斤静脉注射剂量Elaprase，下辖每周两次（约1.6倍的推荐人每周剂量体表面积计算），并没有对生育率和雄性大鼠生殖性能的影响。
怀孕
致畸作用
C类
动物生殖研究尚未进行Elaprase。它也还不知道是否会造成胎儿造成伤害Elaprase管理，以当孕妇或可能影响妇女的生殖能力。 Elaprase应给予孕妇只有在确实需要。
哺乳母亲
Elaprase是在乳腺分泌乳汁的哺乳大鼠在浓度高于血浆（4至5倍）。目前还不知道是否Elaprase是人类乳汁分泌。因为许多药物在人乳排出，应谨慎行事时Elaprase被执行一个哺乳妇女。
儿童用药
在临床研究患者五岁及以上（见临床研究）。儿童，青少年和成年人的反应同样也可以用Elaprase治疗。安全性和疗效尚未确立的，处五年岁以下儿童患者。
老人使用
临床研究的Elaprase不包括65岁或以上的患者。目前还不知道是否响应来自老年患者较年轻的患者不同。
不良反应
最严重的输液相关的不良反应报告与Elaprase是过敏性和过敏性反应（见黑框警示和警告）。
在临床研究中，最常见的严重关系到Elaprase使用不良反应缺氧发作。其他值得注意的严重，发生在Elaprase治疗的患者在服用安慰剂的病人，但没有一例不良反应包括每一：心律失常，肺栓塞，发绀，呼吸衰竭，感染，关节痛。
常见的不良反应与输液协会。最常见的输液相关反应是头痛，发烧，（皮疹，皮肤瘙痒，红斑和荨麻疹）皮肤反应和高血压。对输液相关反应的频率与持续的Elaprase减少了治疗时间。
由于临床试验是在不同的条件下进行广泛，不良反应发生率观察到一个产品不能直接相比，在另一种产品的临床试验和临床试验率可能并不反映在实践中观察到的利率。
在53周的安慰剂对照研究，发生在至少10个与Elaprase每周给药治疗的患者％，而发生频率比安慰剂的患者中报告的不良反应。最常见的（“30％）不良反应发热，头痛，关节痛。
本产品不含防腐剂。稀释后的溶液应立即使用。如果直接使用是不可能的，稀释液可存放冷藏在2℃到8°C（36 ° F到46 °F）的长达24小时。
提供的是如何Elaprase
Elaprase是无菌的水，清除轻微乳白色，无色溶液5毫升在I型玻璃瓶供应。该瓶是封闭，与氟树脂涂料和一个蓝色翻转过胶帽铝overseal丁基橡胶瓶塞。
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【原产地英文商品名】Elaprase 6MG/3ML VIAL
【原产地英文药品名】idursulfase
【中文参考商品译名】
注：以下产品不同的规格和不同的价格，购买时请以电话咨询为准！
·Elaprase 2mg/6ml/瓶
·Elaprase 6毫克/3毫升/瓶
【生产厂家中文参考译名】美国Shire Human Genetic Therapies公司
【生产厂家英文名】Shire Human Genetic Therapies

艾杜硫酶是一种使用重组脱氧核糖核酸(DNA)技术生产的酶。艾杜硫酶用于治疗亨特氏综合症患者的艾杜糖2-硫酸酯酶缺乏症－一种严重的累积遗传障碍，可导致永久性损伤，如视力和听力丧失、心脏病、呼吸困难和关节僵硬。治疗时需要由执业医师直接监督和常规实验室监测。

Elaprase(Idursulfase Solution for Infusion)

Elaprase (Idursulfase) - Indications and Dosage
INDICATIONS AND USAGE
ELAPRASE is indicated for patients with Hunter syndrome (Mucopolysaccharidosis II, MPS II). ELAPRASE has been shown to improve walking capacity in these patients.
DOSAGE AND ADMINISTRATION
The recommended dosage regimen of ELAPRASE is 0.5 mg/kg of body weight administered every week as an intravenous infusion.
ELAPRASE is a concentrated solution for intravenous infusion and must be diluted in 100 mL of 0.9% Sodium Chloride Injection, USP. Each vial of ELAPRASE contains a 2.0 mg/mL solution of idursulfase protein (6.0 mg) in an extractable volume of 3.0 mL, and is for single use only. Use of an infusion set equipped with a 0.2 micrometer (µm) filter is recommended.
The total volume of infusion may be administered over a period of 1 to 3 hours. Patients may require longer infusion times due to infusion reactions; however, infusion times should not exceed 8 hours [see HOW SUPPLIED/STORAGE AND HANDLING ]. The initial infusion rate should be 8 mL/hr for the first 15 minutes. If the infusion is well tolerated, the rate may be increased by 8 mL/hr increments at 15 minute intervals in order to administer the full volume within the desired period of time. However, at no time should the infusion rate exceed 100 mL/hr. The infusion rate may be slowed and/or temporarily stopped, or discontinued for that visit, based on clinical judgment, if infusion reactions were to occur [see WARNINGS AND PRECAUTIONS ]. ELAPRASE should not be infused with other products in the infusion tubing.
Preparation and Administration Instructions
Use aseptic technique.
ELAPRASE should be prepared and administered by a health care professional.
Determine the total volume of ELAPRASE to be administered and the number of vials needed based on the patient's weight and the recommended dose of 0.5 mg/kg.
Patient's weight (kg) — 0.5 mg per kg of ELAPRASE · 2 mg per mL = Total # mL of ELAPRASE
Total # mL of ELAPRASE · 3 mL per vial = Total # of vials
Round up to determine the number of whole vials needed from which to withdraw the calculated volume of ELAPRASE to be administered.
Perform a visual inspection of each vial. ELAPRASE is a clear to slightly opalescent, colorless solution. Do not use if the solution in the vials is discolored or particulate matter is present. ELAPRASE should not be shaken.
Withdraw the calculated volume of ELAPRASE from the appropriate number of vials.
Dilute the total calculated volume of ELAPRASE in 100 mL of 0.9% Sodium Chloride Injection, USP. Once diluted into normal saline, the solution in the infusion bag should be mixed gently, but not shaken. Diluted solution should be discarded if not administered or refrigerated within 8 hours of preparation. Diluted solution may be stored refrigerated for up to 48 hours.
ELAPRASE is supplied in single-use vials. Remaining ELAPRASE left in a vial after withdrawing the patient's calculated dose should be disposed of in accordance with local requirements.
DOSAGE FORMS AND STRENGTHS
Each vial of ELAPRASE contains a 2.0 mg/mL solution of idursulfase protein (6.0 mg) in an extractable volume of 3.0 mL and is for single use only.
HOW SUPPLIED/STORAGE AND HANDLING
ELAPRASE is a sterile, aqueous, clear to slightly opalescent, colorless solution supplied in a 5 mL Type I glass vial. The vials are closed with a butyl rubber stopper with fluororesin coating and an aluminum overseal with a blue flip-off plastic cap.

NDC 54092-700-01
Storage
Store ELAPRASE vials under refrigeration at 2°C to 8°C (36°F to 46°F), and protect from light. Do not freeze or shake. Do not use ELAPRASE after the expiration date on the vial.

This product contains no preservatives. The diluted solution should be used immediately. If immediate use is not possible, the diluted solution can be stored refrigerated at 2°C to 8°C (36°F to 46°F) for up to 48 hours, or must be administered within 8 hours if held at room temperature.

Elaprase (idursulfase) 治疗粘多糖贮积症Ⅱ型 (Hunter 综合症)

美国FDA批准Elaprase(通用名idursulfase)，首个用于治疗享特综合征(Hunter syndrome，又名Mucopolysaccharidosis II［Ⅱ型粘多糖贮积症］，或MPS Ⅱ)的产品，享特综合征是一种罕见遗传疾病，它可能导致过早死亡。Elaprase是一个新分子实体，它是一种以前从未在美国上市的活性成分。

享特综合征，通常在儿童1至3岁时变得明显，患这种疾病的人的身体在产生一种化学物质induronate-2-sulfatase上有缺陷，induronate-2-sulfatase是充分分解人体内产生的复杂糖分所需的。各种症状包括生长延缓，关节僵硬，以及面部特征粗糙。在严重病例中，患者遭受呼吸疾病和心脏疾病，肝脾肥大，神经缺陷和死亡。

Elaprase被FDA指定为罕见病药。罕见病药(注：又称“孤儿药”)，例如Elaprase，通常被开发用于治疗影响美国20万人以下的罕见疾病或病况。《罕见病药法》对首个获得指定罕见病药的上市许可的申办者提供了一个7年的独家销售期。大约65000到132000个新生儿中有1个被诊断患有享特综合征。

“这是首个能帮助为数很少的患有严重疾病但没有其它治疗选择的人的产品，”CDER主任Steven Galson博士称。“这个批准是罕见病药计划如何用急需产品使公众健康受益的一个很好的例子，要不然这些产品不能在商业上可供获得。”

Elaprase在对96名患有享特综合征的患者进行了一项随机双盲安慰剂对照研究后被批准，该研究表明接受治疗的患者改善了行走能力。在53周的治疗后，接受了Elaprase输液的患者比安慰剂组6分钟内的行走距离平均增加了38码（1码≈0.914米）。

试验期间报告的最严重的不良事件是可能危及生命的对Elaprase的超敏反应。它们包括：呼吸抑制、血压降低、颠痫。其它频繁但较不严重的不良事件包括发烧、头痛、关节痛。

因为可能的严重超敏反应，在Elaprase给药的同时应当可以获取立即的适当的医疗支持。鼓励患者及其医生参与自愿的享特综合征治疗结果调查，该调查的目的是为了监测和评价用Elaprase进行长期治疗的安全性和有效性。

Elaprase由马萨诸塞州Cambridge市的Shire Human Genetic Therapies公司生产。
Elaprase（idursulfase，艾杜硫酸酯）
制造商：先灵制药
Elaprase作为酶替代疗法用于治疗Hunter综合症，即Ⅱ型粘多糖沉积病(Mucopolysaccharidosis II, MPS II)。MPSII是一种罕见的因溶酶体艾杜糖醛酸硫酯酶缺乏或不足导致机体粘多糖蓄积的遗传性疾病，患者出现面部畸形、呼吸困难和脑部损伤等而危及生命，全球约2000人罹患该病。