（1）结合了氟达拉滨（Fludarabine）和克拉屈滨（Cladribine）的优点，既抑制DNA聚合酶，又抑制核糖核酸还原酶；

(2)是目前唯一可以特异性用于儿童白血病的药物；

（3）治疗白血病有效率高。两次常规化疗无应答的患者,对该药的总反应率为31%；

（4）病人耐受性好，无不可预知的不良反应；

(5)具有潜在广谱抗肿瘤特性。

克罗拉滨Clofarabine除了给患有ALL的儿童提供了一种很有价值的治疗方法外，对AML的治疗也具有实在的功效。在Ⅰ期试验中，16个患有AML的成人中有1个达到了完全缓解，8个患有AML的儿童中有1个达到了完全缓解。而更令人振奋的是在由患有AML成人参加的Ⅱ期试验。一个有31名患有复发性AML成人参加的试验中，8名初次缓解12个月或更长时间但复发的患者，经过克罗拉滨clofarabine治疗后有6名获得了完全缓解；初次缓解12个月以内再次复发的11名患者，经过克罗拉滨clofarabine治疗后有2名获得完全缓解；12名2次或多次复发的患者有5名获得完全缓解。另一项试验中，27名年龄60-79岁的新诊断AML，但不适合常规方案治疗的患者接受克罗拉滨clofarabine治疗，有16名获得完全缓解，而其仅在3个患者身上表现出了3级毒性。在假定克罗拉滨clofarabine能调整阿糖胞嘧啶三磷酸盐在细胞内的蓄积，而且两者还没有重叠毒性的基础上，Faderl和他的同事在Ⅱ期成人试验中把克罗拉滨clofarabine和阿糖胞嘧啶联合使用，并发现其对髓性白血病有很好的疗效和耐受性。由于克罗拉滨clofarabine能抑制DNA损伤的修复，因此正进行试验来测试克罗拉滨clofarabine与DNA损伤剂联合使用的效果，例如拓扑异构酶Ⅱ抑制剂和烷化剂。总之，这些初步的研究结果促使对克罗拉滨clofarabine进行更进一步的研究以详细考察其在治疗急性白血病上的作用。

尽管儿童白血病的治愈率比较高，但是专门用于儿童的抗白血病药物还没有。成人用药用于儿童会带来很大的副作用、严重影响儿童的生活质量。克罗拉滨Clofarabine作为第一个专门用于儿童白血病的药物，具有重大的意义。并且已经在美国获准快速审批。也证明了其潜在的临床价值。我国每年新增白血病患者4万人，其中一半是儿童。克罗拉滨Clofarabine的开发成功，不但能为广大患儿减少痛苦，也会给企业带来可观的经济效益。