一项研究表明,在阿糖胞苷方案中增加clofarabine(克罗拉滨),虽然不能增加复发难治性急性髓系白血病(AML)老年患者的整体存活率,但能显著改善其无进展生存。通过提高总有效率及无进展生存率,这一组合可以让更多的患者缓解以进行移植。
研究人员称,年轻的AML患者的五年生存率在1975年到2002年间,从11.9%提高到52.1%,但大于50岁的患者在这一期间只从4.4%提高到11.2%。研究的中位年龄为67岁。患者被随机分组,分别接受连续5天的阿糖胞苷+clofarabine或阿糖胞苷+安慰剂治疗。
两组患者的总生存率无差异(6.6对6.3个月)。但阿糖胞苷+clofarabine组的总有效率(46.9%对22.9%),四个月无进展生存率(37.7%对16.6%),总体无进展生存(危险比0.63)均较好。
但阿糖胞苷+clofarabine组的30天诱导治疗死亡率更高(6%对5%,P<0.01),严重不良反应事件更普遍(60%对49%),严重感染死亡更常见(38%对22%),由治疗相关的不良反应导致的死亡也更多(6.2%对1.9%)。
研究人员指出,应用这一组合进行诱导缓解后行造血干细胞移植可带来长期缓解或治愈。16%应用此组合治疗的移植患者及9%的其他患者在研究治疗后行造血干细胞移植得到了缓解。
研究人员表示,后续研究还在进行,正在通过其他随机试验研究clofarabine在成人AML患者中的作用。
2004年12月29日,美国FDA快速审批并批准核苷酸类似物clofarabine(中文正式译名还未见,暂定“克罗拉滨”或“氯法拉滨”)用于治疗儿童抵抗性或复发性急性淋巴细胞性白血病(ALL)。Clofarabine是近10年来第1个批准用于治疗儿童ALL的新药。也是唯一一个在成人应用之前批准用于儿童的新药。