2004年12月29日，美国FDA批准核苷酸类似物Clofarabine(Clolar，Genzyme公司生产)可用于治疗儿童抵抗性或复发性急性淋巴细胞性白血病(ALL)。Clofarabine是近10年来第1个批准用于治疗儿童ALL的新药。

　　FDA是经快通道批准该药的，其依据是一项有49例复治的复发性或抵抗性ALL患儿参加的核心II期临床试验的结果。该试验中，患儿连续5天每天静脉滴注1-2小时Clolar(52mg/m2)。依据缓解情况，接受2-6周期治疗，每周期28天。结果发现，总缓解率为30%，其中20%达到完全缓解或髓相完全缓解（除血小板未恢复），10%达部分缓解。14%的患儿在Clofarabine治疗后，接受了骨髓或干细胞移植。Clofarabine最常见的副作用有恶心、呕吐和腹泻等胃肠道症状，贫血、白细胞减少、血小板减少、中性粒细胞减少和发热伴中性粒细胞减少等血液学反应以及感染。

　　在去年早些时候美国ASCO年会报告这些数据时，美国St. Jude儿童医院的Dr. Jeha S指出，在过去10年中儿童无反应或复发性ALL的治疗一直处于一个平台期。Clofarabine为这些患儿带来了希望，给部分患儿带来了持续的缓解并为部分患儿接受骨髓移植创造了条件，是高抵抗性白血病患儿一种新的有效且耐受良好的治疗选择。

　　Clofarabine在复发或抵抗性急性髓细胞性白血病患儿中也显示出希望。12月早些时候，FDA的肿瘤药咨询委员会也要求在这部分患儿中进行进一步的研究。