特发性肺纤维化（IPF）是一种常见的特发弥漫性肺纤维化疾病，是慢性非肿瘤呼吸系统疾病中预后最差的一种疾病。其主要症状是进展性呼吸困难和肺功能不可逆损害。许多患者以渐进性呼吸急促，躯体残疾，急性恶化为发病特征，确诊数年内患者就可能会死亡，死亡率甚至高于许多癌症。很显然，改善呼吸质量，提高存活期是目前此病的主要治疗目标。也是相关新药开发需要考虑的问题。
目前，对特发性肺纤维化的治疗主要采用姑息疗法。过去的10年里，有许多相关药物进入临床试验（如免疫调节剂干扰素-g），但结果都令人失望。最近的研究开始关注具有抗纤维化作用的药物。今年2月，欧盟委员会批准的吡非尼酮（pirfenidone，Esbriet，Intermune）就因具有抗纤维化作用而被用于治疗特发性肺纤维化。
特发性肺纤维化病理特征是各种原因所导致的肺泡上皮细胞损伤和不正常的组织修复，从而导致肺纤维化。吡非尼酮所具有的抗纤维化和抗炎作用，可降低成纤维细胞增殖以及与纤维化有关的蛋白和细胞因子生成，同时还会增加细胞外基质生物合成和聚集，对细胞因子如转化生长因子-β作出反应。
PIPF-004和PIPF-006是针对吡非尼酮治疗特发性肺纤维化而开展的国际多中心、随机、双盲和安慰剂对照Ⅲ期临床试验。在PIPF-004研究中，患者以2：1：2的比例，分别每天服用吡非尼酮2403mg （174例）、1197mg （87例）和安慰剂（174例）。在PIPF-006研究中，患者以1：1的比例分别每天服用吡非尼酮2403mg（171例）和安慰剂（173例）。2项研究的主要观察终点都是在72周时观测患者最大肺活量（FVC）占预计值的百分比，次级终点包括绝对FVC，无进展存活期和6分钟步行试验。
PIPF-004研究结果显示：在患者治疗72周时的FVC占预计值百分比上，吡非尼酮组比安慰剂组显著改善，其中2403mg组患者下降8.0%，安慰剂组下降12.4%；FVC占预计值的百分比下降≥10%是预测特发性肺纤维化死亡率风险的临界值，2403mg组和安慰剂组患者达到这一数值的比例分别为20%和35%。
PIPF-006研究结果显示：在患者治疗72周时的FVC占预计值百分比上，吡非尼酮2403mg组与安慰剂组没有统计学差异，不过，治疗24周、36周和48周时，吡非尼酮可延缓患者FVC占预计值的百分比的下降趋势；治疗72周时，吡非尼酮组和安慰剂组FVC占预计值的百分比下降≥10%的患者比例分别为23%和27%。
在PIPF-006研究中，治疗72周时吡非尼酮组6分钟步行试验距离明显比安慰剂下降得少，不过在PIPF-004 研究中并没有观察到类似结果。
目前，针对此药治疗轻中度特发性肺纤维化患者的更进一步的随机临床试验研究正在美国进行。
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目前，一些作用于不同分子途径的治疗特发性肺纤维化的候选药物也已进入临床试验。其中，最引人注意的是BIBF-1120，它属于受体酪氨酸激酶（如血小板源性生长因子、血管内皮生长因子和成纤维细胞生长因子受体等）小分子抑制剂，其Ⅱ期临床试验结果较为积极，而且最近已经进入Ⅲ期临床试验。另一个小分子化合物CC-930可靶向作用于不同类别的激酶c-Jun氨基末端激酶（JNK），目前该药已进入Ⅱ期临床试验。另外，靶向作用于纤维生成分子的抗体药物也在开发中，FG-3019就属于直接对抗结缔组织生长因子的人单克隆抗体，目前正在进行Ⅱ期临床试验。另一个靶向作用于人赖氨酰氧化酶样-2蛋白的单克隆抗体GS-6624，也已处于Ⅰ期临床试验阶段。