在一项II期临床试验中，Enzalutamide(商品名Xtandi)单药治疗可引起大多数未经激素治疗的前列腺癌患者的前列腺特异性抗原(PSA)显著下降，并且这种口服药物似乎对骨密度几乎无影响。如果这些研究结果在III期临床试验中得到验证，那么Enzalutamide有可能取代去势疗法用于治疗复发和转移性前列腺癌，且副作用少。
研究设计
这项II期多中心研究评估了enzalutamide单药治疗那些适用于去势疗法的未经激素治疗的前列腺癌患者。所有患者的睾酮水平≥230 ng/mL、PSA≥2 ng/mL且具有至少12个月的预期寿命。
患者接受enzalutamide单药治疗25周并在第25周进行主要疗效分析。视为合格的患者可继续治疗。该研究纳入了67例男性患者，中位年龄73岁、平均身体质量指数为22.6 kg/m2；中位基线PSA为18.2 ng/mL、确诊后的前列腺癌中位持续时间为1年；入组时有50%的患者，其Gleason评分为7，有25%的患者，其Gleason评分为8～10。约38%患者在研究入组时有肿瘤转移，有约1/3患者曾接受前列腺切除术。
研究结果
主要终点是PSA响应(PSA水平至少下降80%)。使用enzalutamide单药治疗，有92.5%患者实现了显著快速的PSA下降。中位PSA下降为-99.6%。67例患者中共有62例(92.5%)达到了主要终点：第25周PSA下降> 80%，这些患者包括基线时发生肿瘤转移和无肿瘤转移。5例患者被列为无效者，其中4例实际在响应评估前退出了研究。
使用可测量的病灶来评估客观缓解率的16例患者，其完全和部分缓解率为50%。Smith博士说，该试验结果的完全公布应包括响应持续时间的数据，但在年会时他还未得到这些数据。
不良反应
接受去势疗法的第1年内，预计骨密度下降率为3%～5%。这项研究中，使用enzalutamide治疗25周后，未观察到骨密度发生显著变化。事实上，股骨颈的骨密度增加了约0.4%。
使用enzalutamide单药治疗25周后，平均体重指数下降了4.2%，身体脂肪增加了6.9%。观察到血清甘油三酯(6.5%)和总胆固醇水平(+4.6%)发生适度增加，而且这些变化优于去势疗法对这些参数的作用。