美国FDA今天宣布批准首例用于常规治疗遗传性凝血障碍的成人与患儿的重组制剂Tretten，该类人群存在先天性因子XIII-A亚基缺失，而该药是一种凝血酶因子XIII-A亚基的重组制剂。
先天性凝血因子XIII-A亚基缺失是一种罕见的遗传性疾病，由患者体内缺少或不能产生足够的XIII-A因子造成的。正常情况下因子XIII存在于血液循环系统中，对凝血功能起着重要作用。目前已知因子XIII有两个A，B亚型。
“新药的获批给XIII-A亚基因子缺陷患者提供了一种预防持续出血的治疗新手段。”FDA生物药品评价与研究中心的KarenMidthun硕士说，“如果放任治疗，患有该种罕见病的患者处于极大的致命性流血风险当中。”
Tretten是重组人XIII-A亚基因子无菌冻干粉针剂，由酵母菌发酵后提纯所得。使用前稀释后由医护人员或自主静脉注射。
77名凝血因子XIII-A亚基因子缺失患者的临床研究结果显示该药有效。每月接受Tretten治疗的患者预防持续出血有效率高达90%。发现的不良反应包括头疼，四肢痛以及注射部位疼痛。试验中无患者出现异常凝血。
Tretten是以罕用药资格获得FDA批准的，用以治疗患有罕见病的患者。