2014年8月19日美国食品药品监督管理局(FDA)批准Cerdelga(eliglustat)为长期治疗有1型戈谢病的成年患者，一种罕见遗传病。
戈谢病发生在不能产生足够的一种酶被称为葡糖脑苷脂酶的人们。该酶缺乏引起在脾，肝和骨髓收集脂肪物质。的主要体征戈谢病包括肝和脾肿大，低红细胞计数(贫血)，低血小板计数和骨问题。
Cerdelga是一种硬明胶胶囊含eliglustat被口服。在有戈谢病1型病人中，该药物显示通过抑制形成脂肪物质代谢过程慢下脂肪物质的生成。在美国估计1型戈谢病影响约6,000人。
FDA的药物评价和研究中心药物评价III室副主任Amy G. Egan，M.D.，M.P.H.说：“今天的批准为1型戈谢病病人提供另外重要治疗选择，”“此外，Cerdelga接受FDA的孤儿药物指定，反映监管局专注和承诺治疗的发展罕见疾病。”
在199例1型戈谢病参加者的两项临床试验评价Cerdelga的安全性和有效性。
在40例既往未曾接受酶替代治疗的1型戈谢病参加者的一项随机化，双盲，安慰剂对照，多中心试验评价Cerdelga的安全性和有效性。受试者接受药物在起始剂量42mg 1天2次，与大多数4周后接受剂量84 mg 1天2次。研究参加者继续药物共9个月。与安慰剂比较，用Cerdelga治疗导致从基线至研究结束时脾脏更大减小(至第39周)，试验的主要终点。Cerdelga 与安慰剂比较还导致肝脏容积，学血小板计数，和红细胞(血红蛋白)水平更大改善。
其他试验试图确定在159例既往治疗过和用酶替代治疗稳定化有1型戈谢病参加者与酶替代治疗比较Cerdelga的安全性和有效性。在试验中受试者接受或酶取代治疗药物伊米苷酶[imiglucerase]或Cerdelga。试验证实用Cerdelga治疗导致血红蛋白水平，血小板计数和脾和肝容积如同伊米苷酶相似的稳定化。
在Cerdelga临床试验中最常观察到的副作用是疲乏，头痛，恶心，腹泻，背痛，四肢痛，和上腹痛。
Cerdelga是由总部在麻省剑桥的Genzyme制造。
http://www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm410585.htm