2014年7月17日美国食品药品监督管理局(FDA)批准Ruconest, 第一个重组C1-酯酶抑制剂产品为在成年和青少年有遗传性血管水肿(HAE)患者急性发作治疗。本品在2010年8约11日被欧洲CHMP授权上市。
遗传性血管水肿，是血浆中名为C1-酯酶抑制剂的蛋白量不足引起，在美国影响约6,000至10,000人。People 有HAE的人可能发生手，足，肢体，面部，小肠，或气道迅速肿胀。这些肿胀的急性发作可能自发发生，或被应激，手术或感染激发。气道的肿胀无立即治疗是潜在致命性的。
FDA生物制品评价和研究中心主任Karen Midthun, 医学博士说：“遗传性血管水肿是一种罕见和潜在地危及生命疾病。”“今天的批准为这些患者提供重要治疗选择。”
Ruconest是一种从遗传上修饰(转基因)兔乳汁纯化的人重组C1-酯酶抑制剂。Ruconest是意向恢复患者的血浆中功能性C1-酯酶抑制剂水平，因此治疗肿胀的急性发作。
在一项多中心对照临床试验中评价Ruconest的安全性和疗效。 44例成年和青少年有急性发作患者被用Ruconest治疗。用Ruconest治疗患者中最常见不良反应是头痛，恶性和腹泻。
Ruconest接到FDA授权的为治疗急性发作的孤儿药物指定，因为它是为治疗一种罕见疾病或情况。
Ruconest是由荷兰莱顿Pharming Group NV制造, 在美国将由北加州罗利市Salix 制药公司的子公司发放.
http://www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm405526.htm