2015年9月4日，美国食品和药品监管局(FDA)批准Xuriden(尿苷三乙酸酯[uridine triacetate])，为有遗传性乳清酸尿症患者第一个FDA-批准的治疗。遗传性乳清酸尿症是一种罕见代谢病，在世界范围曾被报道约20例患者。
遗传性乳清酸尿症被遗传来自一个隐性基因。疾病是由于一种缺陷或缺乏酶，它导致机体不能正常地合成尿苷，核糖核酸(RNA)需要的一个组分。疾病的体征和症状包括血液异常 (贫血，白血细胞计数减低，嗜中性计数减低)，由于尿道中乳清酸晶体形成尿道阻塞，不能茁壮成长，和发育延迟。
FDA药品评价和研究中心(CDER)药物评价III室副主任Amy G. Egan，M.D.，M.P.H.说“今天的批准和罕见儿童疾病优先审评强调FDA的承诺使有罕见病患者可得到治疗，” “Prior to Xuriden的批准前，有这种罕见病患者没有一种被批准的治疗选择。”
FDA授权Xuriden 孤儿药物指定因为它治疗一种罕见病。孤儿药物指定提供财政奖励，像临床试验税收减免，用户费用减免，和有资格获得市场独占权，以促进罕见病药物研发。Xuriden 还被授权优先审评。一种FDA优先审评对治疗可能提供重大进展的药物提供为在严重疾病或情况的药物加快审评。Xuriden的制造商被授权一种罕见儿童疾病优先审评凭证–一种规定鼓励开发为预防和治疗罕见儿童疾病的新药和生物制品。
Xuriden是一种口服给药产品意向取代尿苷。Xuriden被批准为口服颗粒可与食物或奶或婴儿配方奶粉混合，和是每天给药一次。
在四例有遗传性乳清酸尿症患者的一项单臂，6周，开放试验中评价Xuriden的安全性和有效性，年龄范围哦从三至19岁，和在一项6-个月延伸扩展期试验。在试验期间研究评估患者预先指定的血液学参数。在6-周和6-个月评估，二者Xuriden治疗都导致在所有四例临床试验患者的血液学参数稳定。来自已发表文献病例报告进一步支持尿苷取代治疗的安全性和有效性。
在被Xuriden患者治疗直至9个月未观察到副作用。
Xuriden由总部设在马里兰州盖瑟斯堡Wellstat治疗公司销售
http://www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm457867.htm
FDA approved: Yes (First approved September 4th, 2015)
Brand name: Xuriden
Generic name: uridine triacetate
Company: Wellstat Therapeutics Corporation
Treatment for: Hereditary Orotic Aciduria
Xuriden (uridine triacetate)
Xuriden (uridine triacetate) is an orally administered uridine replacement product for the treatment of patients with hereditary orotic aciduria