美国生物制药公司PTC Therapeutics 2014年5月23日宣布，药物Translarna（ataluren）获得了欧洲药品管理局（EMA）人用医药产品委员会（CHMP）的积极意见。CHMP建议有条件批准（conditional approval）Translarna用于5岁及以上无义突变型杜氏肌营养不良（nmDMD）卧床患者的治疗。
欧盟委员会（EC）将参考CHMP的意见，预计在未来3个月内作出最终审查决定。
今年1月，CHMP曾给予Translarna消极意见，随后PTC提交额外分析数据，要求重新审查。
此次CHMP的积极意见，是基于一项IIb期研究的数据及后续分析数据。该项研究是一项48周、安慰剂对照、双盲试验，在174例无义突变型杜氏肌营养不良（nmDMD）患者中开展。数据表明，与安慰剂治疗组相比，Translarna（40mg/kg/天）治疗组6分钟步行距离（6MWD）平均增加31.3米，下床活动下滑速率也较慢。安全性数据表明，Translarna一般耐受性良好，严重不良事件少见。
关于Translarna（ataluren）：
Translarna是一种蛋白质修复药物，开发用于由无义突变所致遗传性疾病的患者群体，旨在使含有无义突变的基因，产生功能性蛋白。若基因中存在无义突变，会导致蛋白质合成提前终止，产生无功能的蛋白。目前，Translarna正开发用于囊性纤维化（CF）和杜氏肌营养不良（DMD）的治疗。
此前，FDA已授予Translarna孤儿药地位
Nome commerciale e formulazioni
•Translarna 125mg granulato per sospensione orale
•Translarna 250mg granulato per sospensione orale
•Translarna 1.000mg
CATEGORIA: Farmaco favorente la produzione di distrofina attiva
FORMA FARMACEUTICA TRANSLARNA
Translarna 125 mg, 250, 1000 mg granulato per sospensione orale.
PRINCIPI ATTIVI TRASNLARNA
Translarna 125 mg granulato per sospensione orale contiene: 125 mg di ataluren, polidestrosio (E1200), macrogol, polossamero, mannitolo, crospovidone, idrossietilcellulosa, aroma artificiale di vaniglia: maltodestrina, aromi artificiali e glicole propilenico, silice colloidale anidra, magnesio stearato.
Translarna 250 mg granulato per sospensione orale contiene: 250 mg di taluren, polidestrosio (E1200), macrogol, polossamero, mannitolo, crospovidone, idrossietilcellulosa, aroma artificiale di vaniglia: maltodestrina, aromi artificiali e glicole propilenico, silice colloidale anidra, magnesio stearato.
Translarna 1000 mg granulato per sospensione orale contiene: 1000 mg di taluren, polidestrosio (E1200), macrogol, polossamero, mannitolo, crospovidone, idrossietilcellulosa, aroma artificiale di vaniglia: maltodestrina, aromi artificiali e glicole propilenico, silice colloidale anidra, magnesio stearato.
INDICAZIONI TRANSLARNA
Il Translarna è utilizzato per il trattamento della distrofia di Duchenne, nei pazienti deambulanti e di età superiore ai 5 anni.
CONTROINDICAZIONI TRANSLARNA
Sensibilità al principio attivo o ad uno degli eccipienti. Esso deve essere assunto mescolato con degli alimenti liquidi o semi solidi per essere metabolizzato adeguatamente dai pazienti. Non deve essere somministrato ai pazienti affetti da distrofia non presentanti la mutazione specifica al quale questo farmaco è legato. Deve essere somministrato con attenzione e sotto stretto controllo medico nelle persone affette da problemi ai reni e devono essere misurati spesso i livelli di colesterolo, i quali tendono a salire in alcuni casi in concomitanza con l’assunzione. Deve essere assunto solo se necessario nelle persone affette da ipertensione perché potrebbe aggravare il quadro clinico.
TRANSLARNA in gravidanza e allattamento
Non sono molti i dati in possesso per ciò che concerne questo tipo di interazione. E’ consigliato non assumere il farmaco in gravidanza ed interrompere l’allattamento in caso di necessità di procedere con questa terapia contro la distrofia di Duchenne.