欧洲药品管理局(EMA)5月25日宣布推荐新型囊性纤维化治疗药物Ivacaftor批准上市。
Ivacaftor(Kalydeco，Vertex制药)被推荐用于囊性纤维化跨膜转运调节因子(CFTR)基因G551D突变的6岁或以上患者。该药物规格为150 mg，通过修复突变CFTR蛋白功能，改善肺功能而发挥作用。临床试验还显示，该药物还有助于增加体重，减少肺部急性加重发作频率。EMA称，ivacaftor以孤儿药程序申报，该局在150天内完成了对该药的审评。美国食品药品管理局(FDA)也将该药纳入优先审评程序，并于2012年2月批准该药上市。
EMA还推荐抗癌药物阿西替尼(Inlyta，辉瑞)用于治疗舒尼替尼或细胞因子治疗失败的晚期肾细胞癌患者。阿西替尼为口服药物，可抑制血管内皮素生长因子。今年1月美国已批准该适应证。
同日，EMA还推荐另一抗肿瘤药物帕唑帕尼(Votrient，葛兰素史克)扩大适应证，用于已由于转移而接受过化疗或接受辅助治疗后1年内出现疾病进展的某些软组织肉瘤(STS)成年患者。
EMA还在5月份会议上推荐批准其他4个新药：癫痫辅助治疗药物吡仑帕奈(Fycompa，卫材)，每日口服4 mg、 8 mg或12 mg，用于12岁或以上部分性发作癫痫患者；支气管扩张药物阿地溴铵(Bretaris Genuair, Almirall)用于治疗慢性阻塞性肺病；注射剂卡曲得考(NovoThirteen，诺和诺德)用于6岁或以上先天性ⅩⅢ因子A亚基缺陷患者的长期预防性治疗，该疾病是一种非常罕见的遗传性血液疾病；利拉利汀/二甲双胍复方制剂(Jentadueto，勃林格殷格翰)用于2型糖尿病治疗。
EMA还批准雷尼酸锶(Osseor，施维雅)适应证扩大至骨折风险增加的骨质疏松症男性患者。此前该药被用于减少绝经后女性骨折风险。
EMA还宣布了2项有关药物安全性的调查结果。其一，建议修改抗凝剂达比加群(Pradaxa，勃林格殷格翰)说明书，添加关于如何降低和控制出血风险的信息。EMA审评人员还再次确认了达比加群的风险收益评估，称该药自2008年3月在欧盟上市以来报告的致命性出血发生率显著低于该药上市前临床试验所观察到的结果。在日本报告与达比加群相关的致命性出血病例后，EMA于 2012年1月启动了有关该药物的安全性审查。其二，EMA还确认了对利妥昔单抗(MabThera，罗氏)风险受益评估的肯定结果。此前在加州维肯维尔市生产车间发现该药物生产过程的上游阶段存在钩端螺旋体污染，随即启动风险评估，但未发现在生产过程下游阶段或成品被污染的证据。
所有EMA决定需经欧洲委员会批准后方能生效。